Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinický průběh nemoci u účastníků s FA-CM

4. června 2026 aktualizováno: Lexeo Therapeutics

Charakteristiky a klinický průběh nemoci u účastníků s kardiomyopatií spojenou s Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Charakteristiky a klinický průběh nemoci u účastníků s kardiomyopatií spojenou s Friedreich Ataxia (Clarity-FA)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Studie LX2006-02 je prospektivní, podélná, nízká intervence, multicentrická, globální studie zaměřená na charakterizaci povahy a míry progrese srdeční choroby u účastníků s geneticky potvrzeným FA-CM.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

65

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie bude zapsáno až 65 účastníků s geneticky potvrzeným FA-CM s alokací podle věkových kategorií a kohorty

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, věk ≥ 6 let v době podepsání informovaného souhlasu (a pokud je to možné).
  • Diagnóza FA založená na klinickém fenotypu a genotypu (expanze GAA na obou alelech), s nástupem FA ve věku ≤ 25 let věku
  • Potvrzená hypertrofie levé komory (LVH)
  • Frakce ejekční frakce levé komory ≥ 40%

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost jiných tvarů CM přispívajících k srdečnímu selhání (HF), klinicky významné srdeční anatomické abnormality nebo vrozené srdeční malformace, klinicky významná koronární tepna, nekorigovaná, hemodynamicky významná primární strukturální chlopňová onemocnění, nikoliv CM
  • V současné době dostává přerušovaná nebo kontinuální intravenózní (iv) inotropová infuze, přítomnost komorového asistenčního zařízení nebo historii předchozí transplantace srdce
  • Kontraindikace na CMRI
  • Předchozí transplantace orgánů
  • Zahájení srdeční resynchronizační terapie (CRT) do 6 měsíců před screeningem.
  • Historie předchozího přenosu genů nebo buněčné terapie.
  • Špatně kontrolovaný diabetes (hemoglobin A1C ≥ 8%)
  • Aktivní hematologická nebo pevný orgán malignita

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Kohorta 1: Účastníci ≥16 let s FA-CM
Účastníci ≥16 let s FA-CM
Kohorta 2: Účastníci ≥6 až <16 let s FA-CM
Účastníci ≥6 do <16 let věku s FA-CM

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizujte projevy a progresi srdečního onemocnění u účastníků
Časové okno: 26 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v indexu hmoty levé komory (LVMi)
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popište postup tloušťky stěny levé komory (LVWT) mezi touto populací
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište progresi relativní tloušťky stěny (RWT) mezi touto populací
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište progresi relativní hmoty stěny (RWM) mezi touto populací
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište postup vysoké citlivosti troponinu I mezi touto populací
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište vnímání nemoci účastníka v globálním dojmu pacienta na závažnost (PGI-S)
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište vnímání nemoci účastníka v globálním dojmu pacienta na změnu (PGI-C)
Časové okno: 52 týdnů
Změna z výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište vzorce doprovodného užívání léků mezi touto populací
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v doprovodným užívání léků, hodnocená pomocí protokolů léků, elektronických zdravotních záznamů a pacientového vlastního hlášení.
12 měsíců
Popište změny užívání léků mezi touto populací
Časové okno: 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty při užívání léků, vyhodnocena pomocí záznamů o předpisu, léků hlášených pacientem nebo změn hlášených lékařem.
12 měsíců
Vyhodnoťte úmrtnost všech příčin
Časové okno: 12 měsíců
Čas od základní linie do prvního výskytu jakékoli události smrti z jakékoli příčiny
12 měsíců
Vyhodnoťte hlavní nepříznivé kardiovaskulární příhody (Mace)
Časové okno: 12 měsíců
Čas od základní linie do prvního výskytu jakéhokoli mace, definovaného jako kardiovaskulární hospitalizační/ambulantní návštěva, nefatální mrtvice, nefatální život ohrožující arytmie, transplantace srdce, implantaci zařízení asistovaného zařízení levé komory (LVAD)
12 měsíců
Kumulativní míra využití zdravotní péče související s CV a CV (HRU)
Časové okno: 12 měsíců

Využití zdravotní péče bude hodnoceno kombinací:

  • Data zachycená systémem elektronického zachycení dat (EDC) (např. Hospitalizace, návštěvy pohotovosti, postupy),
  • Informace o pacientech, které lékař shromáždil během plánovaných návštěv studia, shromážděné lékařem.
12 měsíců
Popište progresi ejekční frakce levé komory (LVEF) v této populaci
Časové okno: 52 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě
52 týdnů
Popište progresi indexu hmoty levé komory (LVMi) u této populace
Časové okno: 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty
52 týdnů
Popište vnímání účastníků a hodnocení klinického stavu nemoci v dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Časové okno: 52 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě
52 týdnů
Popište klinické hodnocení onemocnění pomocí modifikované Friedreichovy ataxiové stupnice (mFARS)
Časové okno: 52 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lexeo Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

7. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LX2006-02

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit