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Corso clinico della malattia nei partecipanti con FA-CM

4 giugno 2026 aggiornato da: Lexeo Therapeutics

Caratteristiche e decorso clinico della malattia nei partecipanti con cardiomiopatia associata all'atassia di Friedreich (Clarity-FA)

Caratteristiche e decorso clinico della malattia nei partecipanti con cardiomiopatia associata all'atassia di Friedreich (Clarity-FA)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio LX2006-02 è un studio globale prospettico, longitudinale, a bassa intervento, multicentrica, volto a caratterizzare la natura e il tasso di progressione della malattia cardiaca nei partecipanti con FA-CM geneticamente confermati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

65

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Fino a 65 partecipanti con FA-CM geneticamente confermati saranno iscritti allo studio con allocazione per categorie di età e coorti

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥6 anni al momento della firma del consenso informato (e del consenso, se applicabile).
  • Diagnosi di FA, basata sul fenotipo clinico e sul genotipo (espansione GAA su entrambi gli alleli), con insorgenza di FA che si verifica a ≤25 anni di età
  • Ipertrofia ventricolare sinistra confermata (LVH)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥40%

Criteri di esclusione:

  • Presenza di altre forme di CM che contribuiscono all'insufficienza cardiaca (HF), anomalia anatomica cardiaca clinicamente significativa o malformazione cardiaca congenita, arteria coronarica clinicamente significativa, malattia valvolare strutturale primaria emodinamicamente significativa non a causa della CM
  • Attualmente ricevere infusione di inotropio endovenosa intermittente o continuo (IV), presenza di un dispositivo di assistenza ventricolare o storia di trapianto di cuore precedente
  • Controindicazione a CMRI
  • Trapianto di organi precedenti
  • Iniziazione della terapia di risincronizzazione cardiaca (CRT) entro 6 mesi prima dello screening.
  • Storia del precedente trasferimento genico o terapia cellulare.
  • Diabete scarsamente controllato (emoglobina A1C ≥8%)
  • Malignità ematologica o di organo solido attivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte 1: partecipanti ≥16 anni con FA-CM
Partecipanti ≥16 anni di età con FA-CM
Cohort 2: Partecipanti ≥6 a <16 anni di età con FA-CM
Partecipanti ≥6 a <16 anni di età con FA-CM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare la presentazione e la progressione della cardiopatia tra i partecipanti
Lasso di tempo: 26 settimane
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMi)
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Descrivi la progressione dello spessore della parete ventricolare sinistra (LVWT) tra questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi la progressione dello spessore della parete relativa (RWT) tra questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi la progressione della massa murale relativa (RWM) tra questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi la progressione della troponina I ad alta sensibilità tra questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi la percezione dei partecipanti della malattia nell'impressione globale del paziente di gravità (PGI)
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi la percezione dei partecipanti della malattia nell'impressione globale del paziente del cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: 52 settimane
Cambiare dal basale
52 settimane
Descrivi i modelli di uso concomitante dei farmaci tra questa popolazione
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale nell'uso concomitante dei farmaci, valutato utilizzando registri dei farmaci, cartelle cliniche elettroniche e auto-report del paziente.
12 mesi
Descrivi le modifiche all'uso dei farmaci tra questa popolazione
Lasso di tempo: 12 mesi
Modifica dal basale nell'uso dei farmaci, valutato utilizzando record di prescrizione, farmaci riportati dal paziente o cambiamenti riportati dal medico.
12 mesi
Valutare la mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: 12 mesi
Tempo dal basale al primo verificarsi di qualsiasi evento di morte a causa di qualsiasi causa
12 mesi
Valuta i principali eventi cardiovascolari avversi (MACE)
Lasso di tempo: 12 mesi
Tempo dal basale alla prima occorrenza di qualsiasi mazza, definita come visita di ospedale cardiovascolare/visita ambulatoriale, ictus non fatale, aritmia non fattale potenzialmente letale, trapianto di cuore, impianto del dispositivo a sinistra ventricolare (LVAD)
12 mesi
Misura cumulativa di CV e utilizzo sanitario non correlato alla CV (HRU)
Lasso di tempo: 12 mesi

L'utilizzo dell'assistenza sanitaria sarà valutato attraverso una combinazione di:

  • Dati acquisiti tramite sistema di acquisizione di dati elettronici (EDC) (ad es. Ospedale, visite del pronto soccorso, procedure),
  • Informazioni riportate dal paziente raccolte dal medico durante le visite di studio programmate.
12 mesi
Descrivere la progressione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) in questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale
52 settimane
Descrivere la progressione dell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMi) in questa popolazione
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale
52 settimane
Descrivere la percezione del partecipante e la valutazione clinica della malattia nel Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale
52 settimane
Descrivere la valutazione del clinico della malattia nella Scala di Valutazione dell'Atassia di Friedreich modificata (mFARS)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

7 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LX2006-02

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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