FA-CM 참가자의 임상 과정
2026년 6월 4일 업데이트: Lexeo Therapeutics
Friedreich anyaxia와 관련된 심근 병증 참가자의 특성 및 임상 과정 (Clarity-FA)
Friedreich anyaxia와 관련된 심근 병증 참가자의 특성 및 임상 과정 (Clarity-FA)
연구 개요
상태
모병
정황
상세 설명
연구 LX2006-02는 유전자 확인 된 FA-CM을 사용한 참가자에서 심장 질환 진행의 특성과 비율을 특성화하는 것을 목표로하는 전향 적, 종단, 저전기, 다기관, 글로벌 연구입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
65
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lexeo Clinical Trials
- 전화번호: 212-547-9879
- 이메일: clinicaltrials@lexeotx.com
연구 장소
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Baden-Wurttemberg
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Tübingen, Baden-Wurttemberg, 독일, 72076
- 모병
- University Hospital Tübingen
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연락하다:
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
- University of California San Diego
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연락하다:
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- University of South Florida
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연락하다:
- 이메일: lcampbel@usf.edu
-
연락하다:
- 이메일: anapaulab@usf.edu
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Indiana University - Riley Children's Health
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연락하다:
- 이메일: rlemont@iu.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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연락하다:
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
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연락하다:
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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연락하다:
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital
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연락하다:
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연락하다:
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- 모병
- Oregon Health & Science University
-
연락하다:
- 이메일: volkh@ohsu.edu
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Ceará
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Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430
- 모병
- Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará
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연락하다:
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연락하다:
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, 브라질, 41253-190
- 모병
- Instituto D'or de Pesquisa e Ensino - Hospital São Rafael
-
연락하다:
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연락하다:
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-
Minas Gerais
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Belo Horizonte, Minas Gerais, 브라질, 30130
- 모병
- Hospital Das Clínicas Da Universidade Federal De Minas Gerais (UFMG)
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연락하다:
-
연락하다:
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, 브라질, 13083-887
- 모병
- Campinas State University (UNICAMP)
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연락하다:
-
Ribeirão Preto, São Paulo, 브라질, 14051
- 모병
- UPC Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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연락하다:
- 이메일: bfsousa@hcrp.usp.br
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연락하다:
- 이메일: lssonobe@hcrp.usp.br
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, 스페인, 28222
- 모병
- Hospital Univeritario Puerta de Hierro de Majadahonda
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연락하다:
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Naples, 이탈리아, 80131
- 모병
- Federico II University
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연락하다:
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Prague, 체코, 15006
- 모병
- Motol University Hospital and the Second Faculty of Medicine
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연락하다:
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연락하다:
- 이메일: bryksiova@gmail.com
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
- 모병
- Centre Hospitalier de Universite de Montreal (CHUM)
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연락하다:
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Institut de Cardiologie Hopital Pitie Salpetriere
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연락하다:
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
유전자 확인 된 FA-CM을 가진 최대 65 명의 참가자가 연령 범주 및 코호트별로 할당 된 연구에 등록됩니다.
설명
포함 기준 :
- 남성 또는 여성, 사전 동의에 서명 할 때 6 세 이상 (및 해당되는 경우).
- 임상 표현형 및 유전자형 (두 대립 유전자의 GAA 확장)에 기초한 FA 진단, 25 세 이하의 FA가 발생하는 FA의 발병
- 확인 된 좌심실 비대 (LVH)
- 좌심실 배출 분율 ≥40%
제외 기준 :
- 심부전 (HF), 임상 적으로 유의미한 심장 해부학 적 이상 또는 선천성 심장 기형, 임상 적으로 유의미한 관상 동맥, 혈역학 적으로 유의미한 1 차 구조적 판막 질환이 아닌 CM에 기인 한 다른 형태의 CM의 존재
- 현재 간헐적 또는 연속 정맥 내 (IV) 이노 트로프 주입, 심실 보조 장치의 존재 또는 이전 심장 이식 병력을 받고 있습니다.
- CMRI에 대한 금기
- 사전 장기 이식
- 선별 전 6 개월 이내에 심장 재 동기화 요법 (CRT)의 개시.
- 이전 유전자 전이 또는 세포 요법의 병력.
- 제어되지 않은 당뇨병 (헤모글로빈 A1C ≥8%)
- 활성 혈액 학적 또는 고체 장기 악성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 1 : FA-CM의 16 세 이상 참가자
FA-CM의 16 세 이상 참가자
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코호트 2: FA-CM을 가진 만 6세 이상 <16세 미만 참가자
FA-CM을 가진 6세 이상 <16세 미만의 참가자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자들 사이의 심장 질환 발현 및 진행 양상을 특성화합니다
기간: 26주
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좌심실 질량 지수(LVMi) 기준선 대비 변화
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26주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이 모집단에서 좌심실 벽 두께 (LVWT)의 진행을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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이 모집단 중 상대 벽 두께 (RWT)의 진행을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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이 모집단 중 상대 벽 질량 (RWM)의 진행을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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이 집단에서 고 민감도 트로포 닌 I의 진행을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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환자의 심각도에 대한 인상 (PGI-S)에서 질병에 대한 참가자 인식을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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환자의 변화에 대한 인상 (PGI-C)에서 질병에 대한 참가자 인식을 설명하십시오.
기간: 52 주
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기준선에서 변경
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52 주
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이 집단들 사이에서 수반되는 약물 사용 패턴을 설명하십시오
기간: 12 개월
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약물 로그, 전자 건강 기록 및 환자 자체 보고서를 사용하여 평가 된 동반 약물 사용의 기준선에서 변화.
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12 개월
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이 인구들 사이에서 약물 사용의 변화를 설명하십시오
기간: 12 개월
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처방 기록, 환자보고 약물 또는 임상의 보고서 변경 사항을 사용하여 평가 된 약물 사용의 기준선에서 변경.
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12 개월
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모든 원인 사망률을 평가합니다
기간: 12 개월
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기준에서 사망 사건의 첫 번째 사건으로의 시간
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12 개월
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주요 부작용 평가 (MACE)
기간: 12 개월
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기준선에서 임의의 MACE까지의 시간까지의 시간, 심혈관 입원/외래 방문, 비 치명적 뇌졸중, 비 치명적 인 생명을 위협하는 부정맥, 심장 이식, 좌심실 보조 장치의 이식 (LVAD)으로 정의됩니다.
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12 개월
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CV 및 비 CV 관련 건강 관리 이용률 (HRU)의 누적 측정
기간: 12 개월
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건강 관리 활용은 다음의 조합을 통해 평가됩니다.
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12 개월
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이 집단에서 좌심실 박출률(LVEF)의 진행을 설명하세요
기간: 52주
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기준선 대비 변화
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52주
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이 집단에서 좌심실 질량 지수(LVMi)의 진행을 설명하세요
기간: 52주
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기준선 대비 변화
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52주
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캔자스시티 심근병증 설문지-12(KCCQ-12)에서 참가자의 인식과 임상의의 질병 평가에 대해 설명합니다
기간: 52주
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기준선 대비 변화
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52주
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변형 프리드라이히 운동실조 평가 척도(mFARS)에서 임상의의 질병 평가에 대해 설명하시오
기간: 52주
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기준선 대비 변화
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 9월 30일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 4일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LX2006-02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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