Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

FA-CM: n osallistujien kliininen taudin kulku

torstai 4. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Lexeo Therapeutics

Friedreich-ataksiaan liittyvien osallistujien ominaisuudet ja kliininen kulku osallistujilla (Clerity-FA), jolla on kardiomyopatia

Friedreich-ataksiaan liittyvien osallistujien ominaisuudet ja kliininen kulku osallistujilla (Clerity-FA), jolla on kardiomyopatia

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus LX2006-02 on tulevaisuuden, pitkittäinen, matala interventio, monikeskus, globaali tutkimus, jonka tavoitteena on karakterisoida sydänsairauksien etenemisen luonnetta ja nopeutta osallistujilla, joilla on geneettisesti vahvistettu FA-CM.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

65

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Jopa 65 osallistujaa, joilla on geneettisesti vahvistettu FA-CM

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, ikä ≥6 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä (ja suostumus, tarvittaessa).
  • FA: n diagnoosi, joka perustuu kliiniseen fenotyyppiin ja genotyyppiin (GAA -laajennus molemmilla alleeleilla), FA: n alkaminen tapahtuu ≤25 -vuotiaana
  • Vahvistettu vasemman kammion hypertrofia (LVH)
  • Vasemman kammion poistumisfraktio ≥40%

Poissulkemiskriteerit:

  • Muiden CM: n muodon (S) esiintyminen sydämen vajaatoimintaan (HF), kliinisesti merkitsevä sydämen anatominen epänormaalisuus tai synnynnäinen sydämen epämuodostuma, kliinisesti merkitsevä sepelvaltimo, korjaamaton, hemodynaamisesti merkitsevä primaarinen rakenteellinen venttiilitauti, joka ei johdu CM: stä
  • Tällä hetkellä saadaan ajoittainen tai jatkuva laskimonsisäinen (IV) inotroope -infuusio, kammion avustuslaitteen läsnäolo tai aikaisemman sydämensiirron historia
  • CMRI: n vasta -aihe
  • Aikaisempi elinsiirto
  • Sydämen uudelleen synkronointihoidon (CRT) aloittaminen 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  • Aikaisemman geeninsiirron tai soluterapian historia.
  • Huonosti kontrolloitu diabetes (hemoglobiini A1C ≥8%)
  • Aktiivinen hematologinen tai kiinteän elimen pahanlaatuisuus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Kohortti 1: Osallistujat ≥16-vuotiaita FA-CM: n kanssa
≥16-vuotiaat osallistujat FA-CM: n kanssa
Kohortti 2: Osallistujat ≥6 - <16-vuotiaat FA-CM-potilaat
Osallistujat ≥6–<16 vuoden ikäiset FA-CM-potilaat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaile osallistujien sydäntautien ilmenemistä ja etenemistä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
Muutos lähtöarvosta vasemman kammion massaindeksissä (LVMi)
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvaile vasemman kammion seinämän paksuuden (LVWT) etenemistä tässä populaatiossa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile suhteellisen seinämän paksuuden (RWT) etenemistä tämän populaation keskuudessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile suhteellisen seinämassan (RWM) etenemistä tämän populaation keskuudessa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile korkean herkkyyden troponiini I: n etenemistä tässä populaatiossa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile osallistujien käsitys sairaudesta potilaan maailmanlaajuisessa vaikutelmassa vakavuudesta (PGI-S)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile osallistujien käsitys sairaudesta potilaan globaalissa muutoksessa (PGI-C)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vaihda lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile samanaikaisen lääkityskäytön malleja tämän populaation keskuudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta samanaikaisessa lääkityskäytössä, arvioidaan lääkityslokien, elektronisten terveystietojen ja potilaan itseraportin avulla.
12 kuukautta
Kuvaile lääkityksen käytön muutoksia tämän populaation keskuudessa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Muutos lääkityksen käytön lähtötasosta, arvioitu reseptitietueiden, potilaan ilmoittamien lääkkeiden tai lääkärin ilmoittamien muutosten avulla.
12 kuukautta
Arvioi kaikki syyt kuolleisuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aika lähtötilanteesta minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman tapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen
12 kuukautta
Arvioi suuria haitallisia sydän- ja verisuonitapahtumia (MACE)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Aika lähtötilanteesta minkä tahansa MACE: n ensimmäiseen esiintymiseen, joka on määritelty sydän- ja verisuonisairaus-/ambulatoriseksi vierailuksi, ei-fataaliseksi aivohalvaukseksi, ei-fataaliseksi hengenvaaralliselle rytmihäiriöksi, sydämensiirtoksi, vasemman kammion avustetun laitteen (LVAD) implantointi, implantointi (LVAD) (LVAD) (LVAD).
12 kuukautta
CV: n ja muun kuin CV: hen liittyvän terveydenhuollon hyödyntämisen kumulatiivinen mitta (HRU)
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Terveydenhuollon käyttö arvioidaan yhdistelmällä:

  • Tiedot, jotka on kaapattu sähköisen datan sieppauksen (EDC) järjestelmän (esim. Sairaalahoidot, hätätilan vierailut, toimenpiteet),
  • Potilaan ilmoittamat tiedot, jotka lääkäri on kerännyt suunniteltujen opintojen aikana.
12 kuukautta
Kuvaile vasemman kammion poiskuljetusosuuden (LVEF) kehittymistä tässä väestössä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos lähtöarvosta
52 viikkoa
Kuvaa vasemman kammion massaindeksin (LVMi) kehitystä tässä väestössä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos lähtöarvosta
52 viikkoa
Kuvaile osallistujan kokemusta ja lääkärin arviota sairaudesta Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12) -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos lähtötasosta
52 viikkoa
Kuvaile lääkärin arvio sairaudesta muokatussa Friedreichin ataksian arviointiasteikossa (mFARS)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos lähtötasosta
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lexeo Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. syyskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 7. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LX2006-02

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa