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Cours clinique de la maladie chez les participants atteints de FA-CM

31 août 2026 mis à jour par: Lexeo Therapeutics

Caractéristiques et cours clinique de la maladie chez les participants atteints de cardiomyopathie associés à l'ataxie de Friedreich (Clarity-Fa)

Caractéristiques et cours clinique de la maladie chez les participants atteints de cardiomyopathie associés à l'ataxie de Friedreich (Clarity-Fa)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

L'étude LX2006-02 est une étude globale prospective, longitudinale, à faible intervention, multicentrique, visant à caractériser la nature et le taux de progression de la maladie cardiaque chez les participants atteints de FA-CM génétiquement confirmé.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

65

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Jusqu'à 65 participants avec FA-CM génétiquement confirmé seront inscrits à l'étude avec une allocation par catégories d'âge et cohortes

La description

Critères d'inclusion:

  • Homme ou femme, âges ≥ 6 ans au moment de la signature du consentement éclairé (et de l'assentiment, le cas échéant).
  • Diagnostic de FA, basé sur le phénotype clinique et le génotype (expansion GAA sur les deux allèles), avec le début de l'AF se produisant à ≤ 25 ans
  • Hypertrophie ventriculaire gauche confirmée (LVH)
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥40%

Critères d'exclusion:

  • Présence d'autres formes de CM contribuant à l'insuffisance cardiaque (HF), à une anomalie anatomique cardiaque cliniquement significative ou à une malformation cardiaque congénitale, à l'artère coronaire cliniquement significative, non corrigées et aux maladies de la valvulaire structurelle primaire hémodynamiquement significatives et non dues à la CM
  • Recevant actuellement une perfusion d'inotrope intraveineuse intermittent ou continue (IV), présence d'un dispositif d'assistance ventriculaire ou historique de la transplantation cardiaque antérieure
  • Contre-indication à l'IRMRI
  • Transplantation d'organes antérieure
  • Initiation de la thérapie de resynchronisation cardiaque (CRT) dans les 6 mois précédant le dépistage.
  • Antécédents de transfert de gènes antérieurs ou de thérapie cellulaire.
  • Diabète mal contrôlé (hémoglobine A1c ≥ 8%)
  • Maligne d'organes hématologique ou solide actif

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte 1: Participants ≥ 16 ans avec FA-CM
Participants ≥16 ans avec FA-CM
Cohorte 2 : Participants ≥6 à <16 ans avec FA-CM
Participants ≥6 à <16 ans avec FA-CM

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractériser la présentation et la progression des maladies cardiaques entre les participants
Délai: 52 semaines
Changement par rapport à l'indice de masse ventriculaire gauche (LVMI)
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Décrire la progression de la troponine I à haute sensibilité parmi cette population
Délai: 52 semaines
Changement de la ligne de base
52 semaines
Décrire la perception des participants de la maladie dans l'impression mondiale du patient de gravité (PGI-S)
Délai: 52 semaines
Changement de la ligne de base
52 semaines
Décrire la perception des participants de la maladie dans l'impression mondiale du patient du changement (PGI-C)
Délai: 52 semaines
Changement de la ligne de base
52 semaines
Décrire la perception des participants et l'évaluation clinique de la maladie dans le Questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City-12 (KCCQ-12)
Délai: 52 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale
52 semaines
Décrire l'évaluation clinique de la maladie selon l'échelle modifiée d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (mFARS)
Délai: 52 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale
52 semaines
Describe progression of maximal wall thickness (MWT) among this population
Délai: 52 weeks
Change from baseline
52 weeks
Describe patterns of concomitant medication use among this population
Délai: 52 weeks
Change from baseline in concomitant medication use, assessed using medication logs, electronic health records and patient self-report.
52 weeks
Describe changes to medication use among this population
Délai: 52 weeks
Change from baseline in medication use, evaluated using prescription records, patient-reported medication, or clinician-reported changes.
52 weeks
Evaluate cardiovascular (CV) events
Délai: 52 weeks
Number of CV events defined as death due to any cause plus adjudicated events of hospitalization for heart failure, non-fatal stroke, non-fatal myocardial infarction, non-fatal life-threatening arrhythmia, heart transplant, implantation of left ventricular assisted device (LVAD)
52 weeks
Cumulative measure of CV and non-CV related health care utilization (HRU)
Délai: 52 Weeks

Health care utilization will be assessed through a combination of:

  • Data captured via Electronic Data Capture (EDC) system (e.g., hospitalizations, emergency room visits, procedures),
  • Patient-reported information collected by the physician during scheduled study visits.
52 Weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lexeo Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2025

Première publication (Réel)

7 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LX2006-02

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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