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Curso clínico de enfermedad en participantes con FA-CM

4 de junio de 2026 actualizado por: Lexeo Therapeutics

Características y curso clínico de la enfermedad en participantes con miocardiopatía asociadas con Ataxia de Friedreich (Clarity-Fa)

Características y curso clínico de la enfermedad en participantes con miocardiopatía asociadas con Ataxia de Friedreich (Clarity-Fa)

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

El estudio LX2006-02 es un estudio global prospectivo, longitudinal, de baja intervención, multicéntrico y dirigido a caracterizar la naturaleza y la tasa de progresión de la enfermedad cardíaca en participantes con FA-CM genéticamente confirmado.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

65

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
  • Brasil
    • Ceará
    • Estado de Bahia
    • Minas Gerais
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-887
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051
  • Canadá
    • Quebec
  • Chequia
  • España
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, España, 28222
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University - Riley Children's Health
        • Contacto:
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contacto:
    • Ohio
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University
        • Contacto:
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Hasta 65 participantes con FA-CM genéticamente confirmado se inscribirán en el estudio con asignación por categorías de edad y cohortes

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombre o mujer, edades ≥6 años al momento de firmar el consentimiento informado (y el asentimiento, si corresponde).
  • Diagnóstico de FA, basado en fenotipo clínico y genotipo (expansión de GAA en ambos alelos), con el inicio de FA que ocurre a ≤25 años de edad
  • Hipertrofia ventricular izquierda confirmada (LVH)
  • Fracción de eyección ventricular izquierda ≥40%

Criterios de exclusión:

  • Presencia de otras formas (s) de CM que contribuyen a la insuficiencia cardíaca (HF), anomalía anatómica cardíaca clínicamente significativa o malformación cardíaca congénita, arteria coronaria clínicamente significativa, enfermedad válval estructural primaria hemodinámicamente hemodinámicamente significativa que no se debe a CM por CM
  • Actualmente recibe infusión de inotropeo intravenoso (IV) intermitente o continuo, presencia de un dispositivo de asistencia ventricular o antecedentes de trasplante de corazón previo
  • Contraindicación a CMRI
  • Trasplante de órganos previos
  • Inicio de la terapia de resincronización cardíaca (CRT) dentro de los 6 meses previos a la detección.
  • Historia de transferencia de genes previos o terapia celular.
  • Diabetes mal controlada (hemoglobina A1C ≥8%)
  • Malignidad hematológica o de órgano sólido activo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Cohorte 1: Participantes ≥16 años de edad con FA-CM
Participantes ≥16 años de edad con FA-CM
Cohorte 2: Participantes de ≥6 a <16 años de edad con FA-CM
Participantes ≥6 a <16 años de edad con FA-CM

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar la presentación y progresión de la enfermedad cardíaca entre los participantes
Periodo de tiempo: 26 semanas
Cambio desde el valor basal en el índice de masa del ventrículo izquierdo (LVMi)
26 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Describa la progresión del espesor de la pared ventricular izquierdo (LVWT) entre esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describa la progresión del grosor relativo de la pared (RWT) entre esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describe la progresión de la masa de pared relativa (RWM) entre esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describe la progresión de la traponina I de alta sensibilidad entre esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describa la percepción de la enfermedad de los participantes en la impresión global de la gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describa la percepción de la enfermedad de los participantes en la impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea de base
52 semanas
Describa patrones de uso de medicamentos concomitantes entre esta población
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambiar desde el inicio en el uso de medicamentos concomitantes, evaluado utilizando registros de medicamentos, registros de salud electrónicos y autoinforme del paciente.
12 meses
Describa los cambios en el uso de medicamentos entre esta población
Periodo de tiempo: 12 meses
Cambiar desde la línea de base en el uso de medicamentos, evaluado utilizando registros de prescripción, medicamentos informados por el paciente o cambios informados por clínicos.
12 meses
Evaluar la mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: 12 meses
Tiempo desde el inicio hasta la primera ocurrencia de cualquier caso de muerte debido a cualquier causa
12 meses
Evaluar los principales eventos cardiovasculares adversos (MACE)
Periodo de tiempo: 12 meses
El tiempo desde la línea de base hasta la primera ocurrencia de cualquier maza, definida como hospitalización cardiovascular/visita ambulatoria, accidente cerebrovascular no fatal, arritmia no mortal con la vida, trasplante de corazón, implantación del dispositivo asistido ventricular izquierdo (LVAD)
12 meses
Medida acumulativa de CV y la utilización de la atención médica no relacionada con la VV (HRU)
Periodo de tiempo: 12 meses

La utilización de la atención médica se evaluará mediante una combinación de:

  • Datos capturados a través del sistema de captura de datos electrónicos (EDC) (por ejemplo, hospitalizaciones, visitas a la sala de emergencias, procedimientos),
  • Información informada por el paciente recopilada por el médico durante las visitas de estudio programadas.
12 meses
Describa la progresión de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde el inicio
52 semanas
Describe la progresión del índice de masa del ventrículo izquierdo (LVMi) en esta población
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea base
52 semanas
Describa la percepción del participante y la evaluación clínica de la enfermedad en el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City-12 (KCCQ-12)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea base
52 semanas
Describe la evaluación clínica de la enfermedad en la Escala de Calificación de Ataxia de Friedreich Modificada (mFARS)
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde la línea base
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Lexeo Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

7 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LX2006-02

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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