難治性筋無力筋（MG）におけるHN2301の有効性と安全性

包含基準

• 年齢：18〜80歳、性別制限なし。

• 陽性AChRまたはマスク抗体を伴う全身性筋無力筋重症（MG）の確認された診断、次の条件の少なくとも1つを満たしています。

  （1）神経筋伝達欠陥を示唆する反復神経刺激。 （2）ネオスティグミンテストに対する肯定的な反応。 （3）経口コリンエステラーゼ阻害剤療法後の-MG症状の臨床的に審査された改善。

• MGFAタイプIIA-IVB（IIA、IIB、IIIA、IIIB、IVA、IVBを含む）によるMgの臨床分類;
• ベースラインMG-ADL（日常生活の重大な重力活動）スコア≥6、眼関連スコアは50％未満。
• コルチコステロイド、免疫抑制剤（たとえば、アザチオプリン、マイコフェノール酸モフェティル、タクロリムス、シクロスポリンA、シクロスポリンA、シクロスポリンアミド）、またはリトキンブを伴う安定した治療にもかかわらず、症状の改善または悪化として定義される標準療法下での効果的な治療の不十分な反応および/または不足。
• 予想される生存時間が12週間を超えます。
• 適切な骨髄、凝固、心肺、肝臓、腎機能；骨髄機能：ANC≥1.5×10⁹/L、 ALC≥0.8×10⁹/L、Hb≥80g/L;これらの基準を満たすために、スクリーニングの7日前に輸血または成長因子を使用してはなりません。コグレーション関数：INRまたはAPTT≤1.5×ULN。
• 心機能：心エコー図（ECHO）で評価された左心室駆出率（LVEF）≥40％。
• 肺機能：CTCAEグレード≤1の呼吸困難および室内空気SPO₂≥92％（パルスオキシメトリーで測定）。
• 肝機能：ALTおよびAST≤2.5×ULN;合計ビリルビン<2.0 mg/dL（またはギルバート症候群の被験者の場合は3.0 mg/dL <3.0 mg/dL）。
• 腎機能：水分補給の援助なしでクレアチニンクリアランス（Cockcroft-Gault）≥50mL/minを計算しました。

除外基準

• 検出可能または定量化可能なHBV DNAを伴うB型肝炎表面抗原（HBSAG）および/またはB型肝炎コア抗体（HBCAB）が陽性であり、検出可能または定量化可能なHCV RNAを伴うC型肝炎抗体（HCV AB）が陽性であり、HIV抗体、陽性CMV DNAまたはCMV DNAが陽性であるか、CMV DNAを超えて陽性梅毒抗原または抗体が陽性。
• 他の制御されていない活性感染症の存在;
• 主要な臓器移植の病歴（例：心臓、肺、肝臓、腎臓）または骨髄/造血幹細胞移植;
• 妊娠または母乳育児の女性;
• 過去2年以内にmRNA-LNP製品または他のLNPベースの薬物を受信します。
• スクリーニングの6か月以内の次の心血管条件のいずれかの歴史：ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIIIまたはIV心不全、心筋梗塞、不安定な狭心症、制御不能または症候性心房性不整脈、心室性整形症、またはその他の臨床的に重要な心臓病。
• スクリーニングの30日以内に≥グレード2出血イベントの履歴、または長期の連続抗凝固療法（例：ワルファリン、低分子量ヘパリン、XA因子阻害剤）の履歴。
• スクリーニングの30日以内のライブワクチン接種の歴史。
• 重度の中枢神経系の疾患または病理学的変化（脳血管事故、動脈瘤、てんかん、発作/痙攣、失語症、脳卒中、重度の脳損傷、認知症、パーキンソン病、小脳障害、有機脳症候群、または精神病。
• 喘息または重度のアレルギーの歴史;
• 調査員の意見では、患者のリスクを高めるか、研究評価を妨げる可能性がある状態。