내화성 근시 그레이비 (MG)에서 HN2301의 효능 및 안전성

포함 기준

• 나이 : 18-80 세, 성별 제한 없음;

• 양성 ACHR 또는 MUSK 항체를 갖는 일반화 된 근시 그레이비 (MG)의 확인 된 진단은 다음과 같은 조건 중 하나 이상을 충족시킨다.

  (1) 신경 근육 전달 결함을 제안하는 반복적 신경 자극; (2) Neostigmine 시험에 대한 긍정적 인 반응; (3) 구강 콜린 에스 테라 제 억제제 요법 후 - -MG 증상의 임상 적으로 판단;

• MGFA 유형 IIA-IVB에 따른 MG의 임상 적 분류 (IIA, IIB, IIIA, IIIB, IVA, IVB 포함);
• 안구 관련 점수 <50%로 기준선 MG-ADL (일상 생활의 미스 텐 니아 그레이비 활동) 점수 ≥6;
• 코르티코 스테로이드, 면역 억제제 (예를 들어, 아자 티오 프린, 미코 페놀 레이트 모 페틸, 타코 롤리 무스, 사이클로스 포린 A, 시클로 포스 파 미드) 또는 Rituximab;
• 예상되는 생존 시간은 12 주를 초과합니다.
• 적절한 골수, 응고, 심장, 간 및 신장 기능 ； 골수 기능 : ANC ≥1.5 × 10/L, ALC ≥0.8 × 10/L, HB ≥80g/L; 수혈 또는 성장 인자는 선별 전 7 일 이내에 이러한 기준을 충족시키기 위해 사용해서는 안됩니다. 응고 기능 : INR 또는 APTT ≤1.5 × ULN.
• 심장 기능 : 심장 복음화 (ECHO)에 의해 평가 된 좌심실 배출 분획 (LVEF) ≥40%.
• 폐 기능 : CTCAE 등급 ≤1 호흡 곤란 및 실내 공기 스포 ≥92% (맥박 산소 측정).
• 간 기능 : ALT 및 AST ≤2.5 × ULN; 총 빌리루빈 <2.0 mg/dl (또는 길버트 증후군이있는 대상의 경우 <3.0 mg/dl).
• 신장 기능 : 수화 보조없이 계산 된 크레아티닌 클리어런스 (Cockcroft-Gault) ≥50 ml/분.

제외 기준

• B 형 간염 표면 항원 (HBSAG) 및/또는 B 형 간염 코어 항체 (HBCAB), 검출 가능 또는 정량화 가능한 HBV DNA를 갖는 대상체, C 형 간염 항체 (HCV AB)에 양성 또는 정량화 가능한 HCV RNA에 대해 양성, HIV 항체, 양성 CMV DNA 또는 CMV DNA에 대해 양성; 매독 항원 또는 항체에 양성;
• 다른 통제되지 않은 활성 감염의 존재;
• 주요 기관 이식의 병력 (예 : 심장, 폐, 간, 신장) 또는 골수/조혈 줄기 세포 이식;
• 임신 또는 모유 수유 여성;
• 지난 2 년 동안 mRNA-LNP 제품 또는 기타 LNP 기반 약물의 수령;
• 선별 전 6 개월 이내에 다음 심혈관 조건 중 하나의 역사 : New York Heart Association (NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 심근 경색, 불안정한 협심증, 제어되지 않은 또는 증상 성 심방 부정맥, 모든 심실 대변 마력 또는 임상 적으로 중요한 심장 질환;
• 스크리닝 전 30 일 이내에 또는 장기 연속 항 응고 요법이 필요하기 전 30 일 이내에 2 개의 출혈 사건의 병력 (예 : Warfarin, 저 분자 체중 헤파린, XA 인자 억제제);
• 스크리닝 전 30 일 이내에 살아 백신 접종의 병력;
• 뇌 혈관 사고, 동맥류, 간질, 발작/경련, 실어증, 뇌졸중, 심각한 뇌 손상, 치매, 파킨슨 병, 뇌 장애, 유기 뇌 증후군 또는 정신병;
• 천식 또는 심한 알레르기의 역사;
• 조사자의 견해로는 환자의 위험을 증가 시키거나 연구 평가를 방해 할 수있는 조건.