小さな繊維神経障害関連の難治性痛みのためのST-503の安全性と忍容性の研究
特発性小繊維神経障害（ISFN）による耐衝撃性疼痛の単回投与術中ST-503遺伝子治療の安全性と忍容性を決定するための多施設フェーズ1二重盲検、無作為化、偽コントロールされた用量エスカレーション研究
この研究は、小さな繊維神経障害（ISFN）による難治性の痛みの可能性のある治療法を研究するために行われています。
ST-503は、脳に到達するNAV1.7組織関連の痛みシグナルを理想的に抑制する遺伝子の修正コピーを提供することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、小さな繊維神経障害（ISFN）による難治性の痛みの可能性のある治療法を研究するために行われています。
小さな繊維神経障害は、何かがあなたの皮膚の小さな神経線維を損傷し、痛みを伴ううずきや手と足の燃える感覚などの症状を引き起こしたときに起こります。 脳と脊髄の外側の神経に由来する痛みは、医師によって神経障害性の痛みとして定義されています。 科学者は、ナトリウムチャネルと呼ばれる私たちの体の特定のタンパク質が、神経、具体的にはNav1.7の痛みのシグナルを通信するために重要であることを発見しました。 NAV1.8およびNAV1.9。 小さな繊維神経障害症例の約半分は、既知の理由で発生します。 医師は、これらの症例を「特発性小繊維神経障害」または「ISFN」と呼ぶことができます。
この人間の最初の研究では、「遺伝子治療」と呼ばれるタイプの実験的治療の使用をテストします。 主な目標は、安全で十分に忍容性があるかどうかを判断することです。 2番目の目標は、ISFN疾患による難治性の痛みのレベルを低下させるかどうかを判断することです。 遺伝子は、ベクトルと呼ばれる特別な送達ツールを使用して、細胞に送達されます。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Patient Advocacy
- 電話番号：510-307-7266
- メール：clinicaltrials@sangamo.com
研究場所
-
-
Arizona
-
Scottsdale、Arizona、アメリカ、85260
- 募集
- HonorHealth
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- 募集
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92093
- まだ募集していません
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- 募集
- Johns Hopkins University
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03766
- まだ募集していません
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10027
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- まだ募集していません
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
- まだ募集していません
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- まだ募集していません
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23284
- 募集
- Virginia Commonwealth University
-
コンタクト：
- Study Coordinator
- メール：swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
- 鎮痛症、麻酔、および依存性の臨床試験翻訳、革新、機会、ネットワーク（作動）の基準に従って実行される障害または異常なグルコース代謝なしの特発性小繊維神経障害（ISFN）の診断特性。
- 痛みは、スクリーニングの6か月以上前の3つのカテゴリの最初のライン医学療法の2つのカテゴリに耐容量があるという医療記録の文書。
- アッセイ検出限界によって決定された既存の存在抗AAV9抗体の血清サンプル陰性
除外基準：
薬物およびアルコール関連：
- オピオイド鎮痛薬を3か月未満で使用している人、または安定したオピオイドの用量を服用していない人。安定した用量で、研究の過程で投与量が減少する可能性がありますが、増加するべきではありません。
- 既知のアルコール乱用、オピオイド鎮痛乱用、またはスクリーニングから2年以内の違法薬物乱用の既往。
- 乱用薬物の陽性尿検査（オピエート、ベンゾジアゼピン、アンフェタミン、コカイン、バルビツール酸塩、フェンシクリジン、および処方箋と調査員の承認なしに、スクリーニングおよび日-1 -1。
- カンナビノイドの使用は許可されていません。
- 紅斑性、紅斑性、アルコールまたは薬物毒性による末梢神経障害、または診断されたチャネル障害のあるファブリー病の人
手順関連：
- 腰椎穿刺（LP）、全身麻酔または鎮静に対する禁忌
- 研究者の意見では、LPを妨害する可能性のある医学的障害は、心質上および末端内コンパートメント、アーノルド・キアリの奇形、出血性拡散、臨床的に有意な凝固症、血小板球の出血、血小板骨内の増加の増加、または脊椎病、または脊椎病、またはサスペイン病、またはサスペイン病、または過去の手順の増加の増加、臨床的に有意な凝固障害の間の圧力勾配の証拠を含むがこれらに限定されないLPを妨害する可能性がある医学的障害
感染症関連：
- 活性ウイルス感染または細菌
- スクリーニングの12週間以内に、重度の感染症（肺炎、敗血症、中枢神経系感染症[髄膜炎、脳炎など]）
肝疾患 - および肝毒性の薬物関連：
a。臨床的に関連する肝疾患の存在b。 次の1つ以上で示される肝機能障害：i。アルブミン≤3.5g/dl II。 総ビリルビン> 1.5 x ulnおよび直接ビリルビン≥0.5mg/dL III。 アルカリホスファターゼ（ALP）> 2 x ULN IV。 アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）> 1.5 X ULN c。肝毒性薬は、調査員によって承認された患者の治療に不可欠でない限り、4 gm/日を超えるアセトアミノフェンを含む研究期間中に避けるべきであり、肝機能障害は特定されませんd。 研究期間中の肝毒性サプリメントの使用
がん関連：
a。スクリーニングから5年以内に、B細胞がんを含むがんの歴史i。この除外の例外は、完全に切除された非黒色腫皮膚癌、非転移性前立腺癌、および乳房のその場で完全に治療された乳管癌です。 以前の自己または同種骨髄移植、末梢幹細胞移植または固形臓器移植
- 以前に受けた遺伝子または細胞療法
- 同意の3か月以内または研究中に計画手術
- 疼痛障害に関連する積極的な法的措置
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
偽コンパレータ：偽のコントロール研究
|
偽手順
|
|
実験的：調査エージェント
|
ゲノム医学
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療 emergent 有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：12週間
|
投与後12週間の観察期間におけるST-503の安全性と忍容性を評価すること。
|
12週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
ベースラインからの疼痛強度減少が認められた被験者の割合（12週目時点）
時間枠：12週間
|
|
12週間
|
|
週12時点の被験者の割合
時間枠：12週間
|
|
12週間
|
|
コロンビア自殺重症度評価尺度（CSSRS）評価
時間枠：12週間
|
コロンビア自殺重症度評価尺度（CSSRS）の回答において、自殺念慮が1点以上減少した場合
|
12週間
|
|
全体的な疼痛強度数値評価尺度（PI-NRS）スコア
時間枠：12週間
|
参加者は、11ポイントの数値評価尺度（0＝痛みなし、10＝考えうる最悪の痛み）を使用して痛みの強度を評価し、電子日記にスコアを記録します。
|
12週間
|
|
簡易版マギル疼痛質問票-2 (SF-MQ-2)
時間枠：12週間
|
この疼痛スケールは、成人における慢性神経障害性疼痛および非神経障害性疼痛を評価するために開発されました。
これは4つの部分（持続的、間欠的、神経障害性、および情動的疼痛タイプ）における22の疼痛記述子から構成され、0から10の尺度で評価されます。0は疼痛なし、10は過去1週間で最悪の疼痛を示します。
|
12週間
|
|
日次睡眠障害スコア (DSIS)
時間枠：12週間
|
DSISは11ポイントのNRSで評価され、0（なし）から10（重度）までの範囲です。
|
12週間
|
|
病院不安抑うつ尺度 (HADS)
時間枠：12週間
|
HADSは、非精神科の臨床集団における不安とうつ病のスクリーニングツールであり、14項目（不安と抑うつそれぞれ7項目ずつ）で構成されています。
スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
|
12週間
|
|
ラッシュ変換13項目SFN症状インベントリー質問票
時間枠：12週間
|
13項目のSFN-SIQは、発汗パターンや失禁などの生理的機能の変化を4段階のリッカート尺度（0＝まったくない、1＝時々ある、2＝よくある、3＝常にある）を用いて評価し、各13項目の評点を合計（0～39点範囲）します。
スコアが高いほど症状が悪いことを示します。
|
12週間
|
|
SFN特異的ラッシュ構築全般的障害尺度 (SFN-RODS)
時間枠：12週間
|
32項目のSFN-RODSは、SFN患者の活動制限と参加制限を検出するのに適した疾患特異的間隔尺度です。
スケールの範囲は0から64で、数値が高いほど障害が重度であることを示します。
|
12週間
|
|
36項目短縮版健康調査票（SF-36）ドメインおよび総合スコア
時間枠：12週間
|
これは、身体的機能、精神的健康、エネルギーレベル、社会的機能などの生活の質を測定します。
範囲は0〜100で、スコアが高いほど生活の質が高いと認識されています。
|
12週間
|
|
疼痛破局的思考質問票 (PCS)
時間枠：12週間
|
PCSには反芻思考、誇大化、無力感に関する13の質問があり、各項目の値は0から4で、合計可能なスコアは52です。
スコアが高いほど、痛みの破局的思考が強いことを示します。
|
12週間
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics Inc.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。