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Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von ST-503 bei kleinen Faser-Neuropathie-assoziierten feuerfestigen Schmerzen

28. Mai 2026 aktualisiert von: Sangamo Therapeutics

Eine multizentrische doppelblinde, randomisierte, schein kontrollierte Dosis-Eskalationsstudie zur Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von intrathekalen ST-503-Gentherapie bei refraktären Schmerzen aufgrund idiopathischer kleiner Faserneuropathie (ISFN)

Diese Forschung wird durchgeführt, um eine mögliche Behandlung von feuerfesten Schmerzen aufgrund einer kleinen Faserneuropathie (ISFN) zu untersuchen.

ST-503 soll eine modifizierte Kopie des Gens liefern, die idealerweise NAV1.7-Gewebeschmerzsignale unterdrücken, die das Gehirn erreichen, was die feuerfesten Schmerzen aufgrund kleiner Faserneuropathie (ISFN) verringern sollte.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Forschung wird durchgeführt, um eine mögliche Behandlung von feuerfesten Schmerzen aufgrund einer kleinen Faserneuropathie (ISFN) zu untersuchen.

Kleine Faserneuropathie tritt auf, wenn etwas kleine Nervenfasern in Ihrer Haut schädigt und Symptome wie schmerzhaftes Kribbeln oder brennende Empfindungen in Händen und Füßen verursacht. Schmerzen, die aus den Nerven außerhalb des Gehirns und des Rückenmarks stammen, werden von Ärzten als neuropathische Schmerzen definiert. Wissenschaftler haben entdeckt, dass bestimmte Proteine ​​in unseren Körpern, die als Natriumkanäle bezeichnet werden, wichtig sind, um Schmerzsignale im Nerven zu kommunizieren, insbesondere Nav1.7, NAV1.8 und NAV1.9. Etwa die Hälfte der Fälle mit kleiner Faser -Neuropathie tritt ohne bekannte Grund auf. Ärzte können diese Fälle als "idiopathische kleine Faser -Neuropathie" oder "ISFN" bezeichnen.

Diese Erst-in-Human-Studie testet die Verwendung einer Art experimenteller Behandlung, die als "Gentherapie" bezeichnet wird. Das Hauptziel ist festzustellen, ob sicher und gut vertragen. Das zweite Ziel ist festzustellen, ob es den Ausmaß an feuerfestem Schmerz aufgrund einer ISFN -Krankheit verringert. Das Gen wird mit einem speziellen Lieferwerkzeug namens Vektor in Ihre Zellen geliefert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

27

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Noch keine Rekrutierung
        • The University of California, San Diego
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
        • Noch keine Rekrutierung
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of North Carolina Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Noch keine Rekrutierung
        • Vanderbilt University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23284

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostische Charakterisierung der idiopathischen kleinen Faser -Neuropathie (ISFN) ohne beeinträchtigte oder abnormale Glukosestoffwechsel, die nach den klinischen Übersetzungen, Innovationen, Chancen und Netzwerken (Action) der analgetischen, anästhetischen und sucht klinischen Studien durchgeführt wird.
  • Dokumentation der Krankenakten, dass Schmerzen für ≥ 6 Monate vor dem Screening von 2 von 3 Kategorien der Erstlinie medizinischen Therapie refraktär sind.
  • Serumprobe negativ für bereits bestehende Anti-AAV9-Antikörper

Ausschlusskriterien:

  1. Drogen- und alkoholbezogen:

    1. Personen, die Opioidanalgetika für weniger als 3 Monate oder Personen verwenden, die keine stabile Dosis Opioide haben; In einer stabilen Dosis kann die Dosis im Verlauf der Studie abnehmen, sollte jedoch nicht erhöht werden.
    2. Vorgeschichte bekannter Alkoholmissbrauch, Opioidanalgetika oder illegaler Drogenmissbrauch innerhalb von 2 Jahren nach dem Screening.
    3. Ein positiver Urintest für Drogen des Missbrauchs (einschließlich Opiate, Benzodiazepine, Amphetamine, Kokain, Barbituraten und Phencyclidin) ohne verschreibungspflichtige und Ermittler bei Screening und Tag -1.
    4. Die Verwendung von Cannabinoiden ist nicht zulässig.
  2. Personen mit Fabry -Krankheit mit Erythromelalgie mit peripheren Neuropathien aufgrund von Alkohol- oder Drogentoxizität oder mit diagnostizierten Channelopathien

  3. Verfahrensbezogen:

    1. Kontraindikationen zur Lumbalpunktion (LP), Vollnarkose oder Sedierung
    2. Any medical disorders that, in the opinion of the Investigator, could interfere with LP including but not limited to evidence for a pressure gradient between supratentorial and infratentorial compartments, Arnold-Chiari malformation, bleeding diathesis, clinically significant coagulopathy, thrombocytopenia, increased intracranial pressure, or spine disease or past surgical procedures involving the spine

  4. Infektiöse Krankheiten im Zusammenhang mit:

    1. Aktive Virusinfektion oder Bakterien
    2. Eine schwere Infektion (z. B. Lungenentzündung, Septikämie, Infektionen des Zentralnervensystems [z. B. Meningitis, Enzephalitis]) innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening

  5. Hepatische Krankheiten- und hepatotoxische Medikamente im Zusammenhang mit:

    A. Vorhandensein einer klinisch relevanten Lebererkrankung b. Leberische Dysfunktion, wie durch eine oder mehrere der folgenden Angaben angezeigt: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Gesamtbilirubin> 1,5 x Uln und direktes Bilirubin ≥ 0,5 mg/dl III. Alkalische Phosphatase (ALP)> 2 x Uln IV. Alanin -Transaminase (ALT) oder Aspartattransaminase (AST)> 1,5 x Uln c. Hepatotoxische Medikamente sollten während des Untersuchungszeitraums vermieden werden, einschließlich Paracetamol von mehr als 4 g/Tag, es sei denn, es wird nicht für die Behandlung des Patienten, zugelassen, und die Leberfunktionsstörungen zugelassen werden, wird nicht identifiziert d d. Hepatotoxische Nahrungsergänzungsmittel während des Untersuchungszeitraums

  6. Krebsbezogen:

    A. Krebsgeschichte, einschließlich B-Zell-Krebserkrankungen, innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening i. Ausnahmen von diesem Ausschluss sind vollständig herausgeschnittene Nicht-Melanom-Hautkrebserkrankungen, nicht-metastasiertes Prostatakrebs und vollständig behandeltes Duktalkarzinom in situ der Brust, vorausgesetzt, das Subjekt ist seit mindestens 6 Monaten stabil b. Vorherige autologe oder allogene Knochenmarktransplantation, periphere Stammzelltransplantation oder Festkörpertransplantation

  7. Zuvor erhaltene Gen- oder Zelltherapie
  8. Geplante Operation innerhalb von drei Monaten vor der Einwilligung oder während der Studie
  9. Alle aktiven rechtlichen Schritte im Zusammenhang mit Schmerzstörungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Schein-Komparator: Schein kontrollierte Studie
Verfahren: Schein (keine Behandlung)
Scheinverfahren
Experimental: Untersuchungsagent
Genetisch: ST-503
Genommedizin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ST-503 über einen 12-wöchigen Beobachtungszeitraum nach der Verabreichung.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden mit Schmerzintensitätsreduktion gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
  • 30 % im wöchentlichen Durchschnitt der täglichen Schmerzintensitätsmessungen, die mit der PI-NRS durchgeführt wurden

  • 50 % im wöchentlichen Durchschnitt der täglichen Schmerzintensitätsmessungen, die mit der PI-NRS durchgeführt wurden

    • Dosis der Bedarfsmedikation
    • Häufigkeit der Bedarfsmedikation
12 Wochen
Prozentsatz der Probanden in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen
  • Wurde auf der Patient Global Impression of Change (PGIC)-Bewertung als verbessert eingestuft
  • Mit einer Verbesserung der Suizidgedanken um ≥ 1 Punkt in den Antworten der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
12 Wochen
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Rating
Zeitfenster: 12 Wochen
Mit einem Rückgang der Suizidgedanken um ≥ 1 Punkt in den Antworten auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
12 Wochen
Gesamtbewertung der Schmerzintensität auf der numerischen Rating-Skala (PI-NRS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Teilnehmer bewerten ihre Schmerzintensität anhand einer 11-Punkte-Numerischen Bewertungsskala (0 = keine Schmerzen und 10 = stärkste vorstellbare Schmerzen) und tragen ihren Wert in ein elektronisches Tagebuch ein.
12 Wochen
Kurzform des McGill-Schmerzfragebogens-2 (SF-MQ-2)
Zeitfenster: 12 Wochen
Diese Schmerzskala wurde zur Bewertung chronischer neuropathischer und nicht-neuropathischer Schmerzen bei Erwachsenen entwickelt. Sie besteht aus 22 Schmerzdeskriptoren in 4 Teilen (kontinuierliche, intermittierende, neuropathische und affektive Schmerztypen), die von 0-10 zu bewerten sind, wobei 0 keine Schmerzen und 10 die schlimmsten jemals erlebten Schmerzen in der vergangenen Woche anzeigen.
12 Wochen
Täglicher Schlafbeeinträchtigungs-Score (DSIS)
Zeitfenster: 12 Wochen
DSIS wird auf einer 11-Punkte-NRS bewertet, die von 0 (keine) bis 10 (schwer) reicht.
12 Wochen
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Der HADS ist ein Screening-Instrument für Angst und Depression in nicht-psychiatrischen klinischen Populationen, das aus 14 Items besteht (jeweils sieben für Angst und Depression). Höhere Werte korrelieren mit stärkeren Symptomen.
12 Wochen
Rasch-transformierter 13-Punkte-SFN-Symptomfragebogen
Zeitfenster: 12 Wochen
Das 13-Punkte-SFN-SIQ bewertet Veränderungen physiologischer Funktionen wie Schwitzmuster und Inkontinenz anhand einer vierstufigen Likert-Skala (0 = nie vorhanden, 1 = manchmal, 2 = oft und 3 = immer vorhanden), um eine Summe der Bewertungspunkte für jeden der 13 Punkte mit einem Bereich von 0 bis 39 zu erhalten. Höhere Werte korrelieren mit stärkeren Symptomen.
12 Wochen
SFN-spezifische Rasch-basierte Gesamtbehinderungsskala (SFN-RODS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die 32-Punkte-SFN-RODS ist ein krankheitsspezifisches Intervallmaß, das geeignet ist, um Aktivitätseinschränkungen und Teilnahmebeschränkungen bei Patienten mit SFN zu erfassen. Die Skala reicht von 0 bis 64, wobei höhere Werte auf eine stärkere Behinderung hinweisen.
12 Wochen
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) Domänen und Zusammenfassungswerte
Zeitfenster: 12 Wochen
Dies misst die Lebensqualität anhand von Faktoren wie körperlicher Funktionsfähigkeit, emotionalem Wohlbefinden, Energieniveau und sozialer Funktionsfähigkeit. Der Bereich reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte mit einer besseren wahrgenommenen Lebensqualität verbunden sind.
12 Wochen
Fragebogen zur Schmerzkatastrophisierung (PCS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Der PCS umfasst 13 Fragen zu Grübeln, Dramatisierung und Hilflosigkeit mit Werten von 0 bis 4 für eine maximal mögliche Punktzahl von 52. Je höher der Punktwert, desto ausgeprägter ist die Schmerzkatastrophisierung.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ST-503-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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