ST-503 biztonsági és tolerálhatósági vizsgálata a kis szál neuropathia-asszociált refrakter fájdalom esetén
Egy többcentrikus 1. fázisú kettős vak, randomizált, álvezérelt dózis eszkalációs vizsgálata az egy dózisú intrathecális ST-503 génterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására refrakter fájdalom miatt az idiopátiás kis rost neuropathia (ISFN) miatt.
Ezt a kutatást a kis rostos neuropathia (ISFN) miatti refrakter fájdalom kezelésére irányítják.
Az ST-503 célja a gén módosított példányának átadása, amely ideális esetben elnyomja a NAV1.7 szövettel kapcsolatos fájdalomjeleket, amelyek elérik az agyat, amelynek csökkentenie kell a refrakter fájdalmat a kis rostos neuropathia (ISFN) miatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ezt a kutatást a kis rostos neuropathia (ISFN) miatti refrakter fájdalom kezelésére irányítják.
A kis rostos neuropathia akkor fordul elő, amikor valami károsítja a kis idegrostokat a bőrében, olyan tüneteket okozva, mint a fájdalmas bizsergés vagy égő érzések a kezedben és a lábában. Az agyon kívüli idegekből és a gerincvelőben származó fájdalmat az orvosok neuropátiás fájdalomként definiálják. A tudósok felfedezték, hogy testünkben a nátriumcsatornáknak nevezett bizonyos fehérjék fontosak az idegekben lévő fájdalomjelek kommunikálásához, különösen a NAV1.7, NAV1.8 és NAV1.9. A kis rostos neuropathia eseteinek körülbelül fele nem ismert ok nélkül történik. Az orvosok ezeket az eseteket "idiopátiás kis rostos neuropathia" vagy "ISFN" -nek hívhatják.
Ez az első emberen át tartó tanulmány kipróbálja a "génterápia" nevű kísérleti kezelés típusát. Az elsődleges cél annak meghatározása, hogy biztonságos -e és jól tolerálható -e. A második cél annak meghatározása, hogy csökkenti -e az ISFN -betegség miatti tűzálló fájdalom szintjét. A gént a vektornak nevezett speciális kézbesítési eszköz segítségével szállítják a celláiba.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Patient Advocacy
- Telefonszám: 510-307-7266
- E-mail: clinicaltrials@sangamo.com
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85260
- Toborzás
- HonorHealth
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Toborzás
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
- Még nincs toborzás
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
- Toborzás
- Johns Hopkins University
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Toborzás
- Massachusetts General Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03766
- Még nincs toborzás
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10027
- Toborzás
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- Még nincs toborzás
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37235
- Még nincs toborzás
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
- Még nincs toborzás
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23284
- Toborzás
- Virginia Commonwealth University
-
Kapcsolatba lépni:
- Study Coordinator
- E-mail: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Befogadási kritériumok:
- Az idiopátiás kis rost -neuropathia (ISFN) diagnosztikai jellemzése károsodott vagy rendellenes glükóz -anyagcserét, amely a fájdalomcsillapító, érzéstelenítő és függőségi klinikai vizsgálati fordítások, innovációk, lehetőségek és hálózatok (Action) kritériumok alapján történik.
- Orvosi nyilvántartási dokumentáció, miszerint a fájdalom az első vonalú orvosi kezelés 3 kategóriájának 2 -ből 2 -re nem változik, ≥ 6 hónappal a szűrés előtt.
- Szérumminta negatív a már létező anti-AAV9 antitesteknél, amelyeket vizsgálati kimutatási határértékkel határoznak meg
Kizárási kritériumok:
Kábítószer- és alkoholfüggő:
- 3 hónap alatt opioid fájdalomcsillapítók vagy olyan személyek, akik nem tartanak stabil adagot opioidok; Ha stabil dózissal, akkor az adag csökkenhet a vizsgálat során, de nem szabad megnövelni.
- Az ismert alkoholfogyasztás, az opioid -fájdalomcsillapítás vagy a tiltott kábítószer -visszaélés története a szűréstől számított 2 éven belül.
- Pozitív vizeletvizsgálat a visszaélések gyógyszereire (beleértve az opiátokat, a benzodiazepineket, az amfetaminokat, a kokaint, a barbiturátokat és a fenciklidint) vényköteles és vizsgálói jóváhagyás nélkül, a szűrés és a napi nap.
- A kannabinoidok használata nem megengedett.
- Fabry -kórban szenvedő, eritromelalgiában szenvedő személyek, perifériás neuropathiákkal, alkohol- vagy gyógyszer toxicitás miatt, vagy diagnosztizált csatornaszopathiák miatt
Eljáráshoz kapcsolódó:
- Az ágyéki punkció (LP), az általános érzéstelenítés vagy a szedáció ellenjavallata
- Az összes olyan orvosi rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarhatja az LP-t, ideértve, de nem kizárólag, a szupratentorial és az infratentorális rekeszek, az Arnold-Chiari rendellenesség, a vérző diatézis, a klinikailag szignifikáns koagulopathia, a trombocitopénia, a trombocitopénia, a szponsagulopathia, a szponsagulopathia, a szpinikai koagulopathia, a szpinikai koagulopathia, a szponsagulopathia, a szponzoros koagulopátia, a szponzoros koagulopathia, a szponzoros koagulopathák közötti bizonyítékok.
Fertőző betegséggel kapcsolatos:
- Aktív vírusfertőzés vagy baktérium
- Súlyos fertőzés (például tüdőgyulladás, septicemia, központi idegrendszeri fertőzések [például meningitis, encephalitis]) 12 héten belül a szűrést megelőző héten belül
Májbetegség- és hepatotoxikus gyógyszerekkel kapcsolatos:
a. Klinikailag releváns májbetegség jelenléte b. Máj diszfunkció, amint azt a következők közül egy vagy több jelzi: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Teljes bilirubin> 1,5 x uln és közvetlen bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Lúgos foszfatáz (ALP)> 2 x uln IV. Alanin -transzamináz (ALT) vagy aszpartát -transzamináz (AST)> 1,5 x uln c. A vizsgálati időszakban kerülni kell a hepatotoxikus gyógyszereket, beleértve a napi 4 gm -et meghaladó acetaminofént, kivéve, ha a vizsgáló által jóváhagyott beteg kezeléshez nélkülözhetetlen, és a máj diszfunkcióját nem azonosítják d. Hepatotoxikus kiegészítő felhasználás a vizsgálati időszak alatt
Rákkal kapcsolatos:
a. A rák története, beleértve a B-sejt-rákokat, a szűréstől számított öt éven belül i. A kizárás alóli kivételek teljesen kimetszett a nem melanoma bőrrák, a nem metasztatikus prosztata rák és a teljesen kezelt ductalis carcinoma in situ, feltéve, hogy az alany legalább 6 hónapig stabil volt. Korábbi autológ vagy allogén csontvelő -transzplantáció, perifériás őssejt -transzplantáció vagy szilárd szervátültetés
- Korábban kapott gént vagy sejtterápiát
- Tervezett műtét az beleegyezés előtti három hónapon belül vagy a vizsgálat során
- A fájdalombetegséggel kapcsolatos aktív jogi intézkedések
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Sham Comparator: Álvezérelt tanulmány
|
Ál eljárás
|
|
Kísérleti: Vizsgálati ügynök
|
Genomikus orvoslás
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során jelentkező mellékhatások (TEAE-k) előfordulási gyakorisága és súlyossága
Időkeret: 12 hét
|
A ST-503 biztonságosságának és jól tolerálhatóságának felmérése egy 12 hetes adagolás utáni megfigyelési időszak alatt.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél a fájdalom intenzitása a kiinduláshoz képest csökkent a 12. héten
Időkeret: 12 hét
|
|
12 hét
|
|
A vizsgálati alanyok százalékos aránya a 12. héten
Időkeret: 12 hét
|
|
12 hét
|
|
Columbia Öngyilkossági Súlyossági Értékelő Skála (CSSRS) Értékelés
Időkeret: 12 hét
|
Columbia Öngyilkossági Súlyossági Értékelő Skála (CSSRS) válaszokban legalább 1 pontos csökkenéssel az öngyilkossági gondolatokban
|
12 hét
|
|
Összefoglaló fájdalomintenzitás numerikus értékelési skála (PI-NRS) pontszám
Időkeret: 12 hét
|
A résztvevők egy 11 pontos numerikus értékelési skála segítségével értékelik fájdalomintenzitásukat (0=nincs fájdalom és 10=a lehetséges legrosszabb fájdalom), és pontszámukat elektronikus naplóba rögzítik.
|
12 hét
|
|
Rövidített McGill Fájdalom Kérdőív-2 (SF-MQ-2)
Időkeret: 12 hét
|
Ez a fájdalomskála azért lett kidolgozva, hogy krónikus neuropathiás és nem neuropathiás fájdalmat értékeljen felnőtteknél.
22 fájdalomleíróból áll 4 részben (folyamatos, időszakos, neuropathiás és affektív fájdalomtípusok), amelyeket 0-10-ig kell értékelni, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincs fájdalom, a 10 pedig a legrosszabb fájdalmat az elmúlt hét során.
|
12 hét
|
|
Napi Alvászavar Pontszám (DSIS)
Időkeret: 12 hét
|
A DSIS-t egy 11 pontos NRS-skálán értékelik, amely 0 (nincs) és 10 (súlyos) között mozog.
|
12 hét
|
|
Kórházi Szorongás és Depresszió Skála (HADS)
Időkeret: 12 hét
|
A HADS egy szűrőeszköz a szorongás és depresszió kimutatására nem pszichiátriai klinikai populációkban, amely 14 tételből áll (hétenként a szorongás és depresszió esetében).
A magasabb pontszámok a súlyosabb tünetekkel korrelálnak.
|
12 hét
|
|
Rasch-transzformált 13 tételes SFN Tünetinventár Kérdőív
Időkeret: 12 hét
|
A 13 téteből álló SFN-SIQ kérdőív négyfokozatú Likert-skálával (0 = soha nem fordul elő, 1 = néha, 2 = gyakran, 3 = mindig előfordul) értékeli az olyan élettani funkciók változásait, mint a verejtékezési mintázatok és a inkontinencia, hogy megkapja a 13 tétel mindegyikéhez rendelt pontszámok összegét egy 0-tól 39-ig terjedő skálán.
Magasabb pontszámok rosszabb tünetekkel korrelálnak.
|
12 hét
|
|
SFN-specifikus Rasch-építésű Általános Fogyatékossági Skála (SFN-RODS)
Időkeret: 12 hét
|
A 32 tételből álló SFN-RODS egy betegségspecifikus intervallummérés, amely alkalmas az SFN-ben szenvedő betegek tevékenységi korlátozásainak és részvételi akadályainak kimutatására.
A skála 0-tól 64-ig terjed, a magasabb számok a rosszabb fogyatékosságot jelzik.
|
12 hét
|
|
36-tételes Rövid Egészségfelmérés (SF-36) tartományok és összesítő pontszámok
Időkeret: 12 hét
|
Ez méri az életminőség mérőszámait, mint például a fizikai működést, érzelmi jólétet, energiaszintet és társadalmi működést.
A tartomány 0-100 között van, ahol a magasabb pontszámok jobbnak vélt életminőséggel hozhatók összefüggésbe.
|
12 hét
|
|
Fájdalom Katasztrófizálás Kérdőív (PCS)
Időkeret: 12 hét
|
A PCS 13 kérdést tartalmaz a ruminációval, a felnagyítással és a tehetetlenséggel kapcsolatban, 0-tól 4-ig terjedő értékekkel, amelyek összesen 52 pontot érhetnek el.
Minél magasabb a pontszám, annál nagyobb mértékű a fájdalomkatasztrófizálás.
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ST-503-101
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .