Исследование безопасности и переносимости ST-503 для невропатии, связанной с малой волокной, рефрактерной боли
Многоцентровое двойное слепое, рандомизированное, контролируемое лобным дозом исследование для эскалации дозы для определения безопасности и переносимости генной терапии интратекальной интратекальной дозы ST-503 при рефрактерной боли из-за идиопатической невропатии мелкого волокна (ISFN)
Это исследование проводится для изучения возможного лечения рефрактерной боли из -за невропатии малой волокна (ISFN).
ST-503 предназначен для доставки модифицированной копии гена, которая в идеале будет репрессировать боли, связанные с тканью NAV1.7, достигающие головного мозга, что должно уменьшить огнеустойчивую боль из-за невропатии малого волокна (ISFN).
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование проводится для изучения возможного лечения рефрактерной боли из -за невропатии малой волокна (ISFN).
Невропатия небольшого волокна происходит, когда что -то повреждает на малых нервных волокнах в вашей коже, вызывая такие симптомы, как болезненные покалывания или ощущения сжигания в ваших руках и ногах. Боль, возникающая в нервах за пределами мозга и спинного мозга, определяется врачами как невропатическую боль. Ученые обнаружили, что некоторые белки в нашем организме, называемые натриевыми каналами, важны для передачи обезболивающих сигналов в нервах, в частности, NAV1.7, NAV1.8 и NAV1.9. Около половины случаев невропатии мелких волокон происходят без известной причины. Врачи могут назвать эти случаи «идиопатической невропатией малой волокна» или «ISFN».
Это исследование первого в человеке проверит использование типа экспериментального лечения, называемого «генной терапией». Основная цель - определить, безопасно ли и хорошо. Вторая цель - определить, снижает ли он уровень рефрактерной боли из -за болезни ISFN. Ген будет доставлен в ваши ячейки с использованием специального инструмента доставки, называемого вектором.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Patient Advocacy
- Номер телефона: 510-307-7266
- Электронная почта: clinicaltrials@sangamo.com
Места учебы
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85260
- Рекрутинг
- HonorHealth
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Рекрутинг
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
- Еще не набирают
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
- Рекрутинг
- Johns Hopkins University
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03766
- Еще не набирают
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
- Рекрутинг
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- Еще не набирают
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
- Еще не набирают
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Еще не набирают
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23284
- Рекрутинг
- Virginia Commonwealth University
-
Контакт:
- Study Coordinator
- Электронная почта: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Диагностическая характеристика идиопатической невропатии малых волокон (ISFN) без нарушения или аномального метаболизма глюкозы, выполняемого в соответствии с анальгетиками, анестезии и клиническими переводами, инновациями, инновациями, возможностями и сетями (ACTTion).
- Документация на медицинской записи о том, что боль невосприимчива к 2 из 3 категорий медицинской терапии первой линии в течение ≥ 6 месяцев до скрининга.
- Образец сыворотки отрицательно для ранее существовавших антител против AAV9, определяемых пределом обнаружения анализа
Критерии исключения:
Связанный с наркотиками и алкоголем:
- Лица, использующие опиоидные анальгетики в течение менее 3 месяцев, или лиц, которые не находятся в стабильной дозе опиоидов; Если в стабильной дозе доза может уменьшаться в течение исследования, но не должна быть увеличена.
- История известных злоупотреблений алкоголем, опиоидного анальгетического насилия или незаконного злоупотребления наркотиками в течение 2 лет после скрининга.
- Положительный тест мочи на наркотики (включая опиаты, бензодиазепины, амфетамины, кокаин, барбитураты и фенциклидин) без рецепта и одобрения следователей, при скрининге и день -1.
- Использование каннабиноидов не допускается.
- Лица с болезнью Фабри, с эритромелалгией, с периферическими невропатиями из -за алкогольной или лекарственной токсичности или с диагностированными каналами.
Связанная с процедурой:
- Противопоказаниям поясничной пункции (LP), общей анестезии или седации
- Любые медицинские расстройства, которые, по мнению исследователя, могли бы мешать LP, включая, но не ограничиваясь доказательствами градиента давления между супратенториальными и инфратенториальными компартментами, пороком арнольд-киари, диатез кровотечения, клинически значимой коагулопатии, тромбоцитопения, повышенная давление внутричранского или копечья заболевания или коагулопатия, связанные с общеизму
Инфекционные заболевания:
- Активная вирусная инфекция или бактерия
- Тяжелая инфекция (например, пневмония, сепсис, инфекции центральной нервной системы [например, менингит, энцефалит]) в течение 12 недель до скрининга
Болезнь печени- и гепатотоксические лекарства, связанные:
а Наличие клинически значимых заболеваний печени б. Дисфункция печени, как указано одним или несколькими из следующих: i. Альбумин ≤ 3,5 г/дл II. Всего билирубин> 1,5 х ULN и прямой билирубин ≥0,5 мг/дл III. Щелочная фосфатаза (ALP)> 2 x uln iv. Аланиновая трансаминаза (ALT) или аспартатная трансаминаза (AST)> 1,5 x uln c. Гепатотоксических препаратов следует избегать в течение периода исследования, включая ацетаминофен, превышающий 4 гм/день, если только не является необходимым для лечения пациента, одобренной исследователем, и дисфункция печени не выявлена d. Использование гепатотоксических добавок в течение периода исследования
Связанный с раком:
а История рака, включая рак B-клеток, в течение 5 лет скрининга i. Исключениями из этого исключения являются полностью вырезанный рак немеланомы кожи, неметастатический рак предстательной железы и полностью обработанная протоковая карцинома in situ молочной железы, при условии, что субъект был стабильным в течение не менее 6 месяцев b. Предыдущая аутологичная или аллогенная трансплантация костного мозга, трансплантация периферических стволовых клеток или трансплантация твердого органа
- Ранее получали генную или клеточную терапию
- Запланированная операция за три месяца до согласия или во время исследования
- Любые активные судебные иски, связанные с обезболивающим расстройством
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Фальшивый компаратор: Шам -контролируемое исследование
|
Фиктивная процедура
|
|
Экспериментальный: Расследующий агент
|
Геномная медицина
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших на фоне терапии (НЯТ)
Временное ограничение: 12 недель
|
Для оценки безопасности и переносимости ST-503 в течение 12-недельного периода наблюдения после введения.
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов со снижением интенсивности боли от исходного уровня к 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
|
|
12 недель
|
|
Процент пациентов на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель
|
|
12 недель
|
|
Шкала оценки суицидальной тяжести Колумбии (CSSRS)
Временное ограничение: 12 недель
|
С уменьшением суицидальных мыслей на ≥ 1 балл по шкале оценки суицидального риска Колумбия (CSSRS)
|
12 недель
|
|
Общая оценка интенсивности боли по числовой рейтинговой шкале (PI-NRS)
Временное ограничение: 12 недель
|
Участники будут оценивать интенсивность своей боли по 11-балльной числовой рейтинговой шкале (0=отсутствие боли и 10=наихудшая возможная боль) и записывать свои показатели в электронный дневник.
|
12 недель
|
|
Краткая форма опросника МакГилла по оценке боли-2 (SF-MQ-2)
Временное ограничение: 12 недель
|
Эта шкала боли была разработана для оценки хронической нейропатической и ненейропатической боли у взрослых.
Она состоит из 22 дескрипторов боли в 4 разделах (непрерывная, перемежающаяся, нейропатическая и аффективная типы боли), которые оцениваются от 0 до 10, где 0 означает отсутствие боли, а 10 - самую сильную боль за последнюю неделю.
|
12 недель
|
|
Ежедневный балл нарушения сна (ЕБНС)
Временное ограничение: 12 недель
|
DSIS оценивается по 11-балльной цифровой рейтинговой шкале (NRS), которая варьируется от 0 (отсутствует) до 10 (тяжелая).
|
12 недель
|
|
Шкала тревоги и депрессии в условиях стационара (HADS)
Временное ограничение: 12 недель
|
HADS — это инструмент скрининга тревожности и депрессии в непсихиатрических клинических популяциях, состоящий из 14 пунктов (по семь для тревожности и депрессии).
Более высокие баллы коррелируют с более выраженными симптомами.
|
12 недель
|
|
Опросник симптомов СФН из 13 пунктов, преобразованный по методу Раша
Временное ограничение: 12 недель
|
13-пунктовая шкала SFN-SIQ оценивает изменения физиологических функций, таких как характер потоотделения и недержание, используя четырехбалльную шкалу Лайкерта (0 = никогда не присутствует, 1 = иногда, 2 = часто и 3 = всегда присутствует) для получения суммы баллов, присвоенных каждому из 13 пунктов, с диапазоном от 0 до 39.
Более высокие баллы коррелируют с более выраженными симптомами.
|
12 недель
|
|
Шкала общей инвалидности, построенная по методу Раша для специфической сенсорной нейропатии (SFN-RODS)
Временное ограничение: 12 недель
|
32-пунктная шкала SFN-RODS представляет собой специфичный для заболевания интервальный показатель, подходящий для выявления ограничений активности и участия у пациентов с SFN.
Шкала варьируется от 0 до 64, причём более высокие значения указывают на более выраженную инвалидность.
|
12 недель
|
|
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) домены и суммарные баллы
Временное ограничение: 12 недель
|
Это измеряет показатели качества жизни, такие как физическое функционирование, эмоциональное благополучие, уровень энергии и социальное функционирование.
Диапазон составляет от 0 до 100, причём более высокие баллы ассоциируются с лучшим воспринимаемым качеством жизни.
|
12 недель
|
|
Опросник катастрофизации боли (PCS)
Временное ограничение: 12 недель
|
Опросник PCS содержит 13 вопросов, связанных с руминацией, преувеличением и беспомощностью, с диапазоном значений от 0 до 4, что дает максимально возможный балл 52.
Чем выше балл, тем больше выражена катастрофизация боли.
|
12 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ST-503-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .