Sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av ST-503 for små fiberneuropati-assosierte ildfaste smerter
En multisenterfase 1 dobbeltblind, randomisert, skamkontrollert dose opptrappingsstudie for å bestemme sikkerhet og toleranse av enkeltdose intratekal ST-503 genterapi for ildfaste smerter på grunn av idiopatisk liten fiberneuropati (ISFN)
Denne forskningen gjøres for å studere en mulig behandling for ildfaste smerter på grunn av små fiberneuropati (ISFN).
ST-503 er ment å levere en modifisert kopi av genet som ideelt sett skal undertrykke NAV1.7 vevsrelaterte smertesignaler som når hjernen, noe som skal redusere ildfaste smerter på grunn av små fiberneuropati (ISFN).
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne forskningen gjøres for å studere en mulig behandling for ildfaste smerter på grunn av små fiberneuropati (ISFN).
Liten fiberneuropati skjer når noe skader små nervefibre i huden din, og forårsaker symptomer som smertefulle prikking eller brennende sensasjoner i hender og føtter. Smerter med opprinnelse i nervene utenfor hjernen og ryggmargen er definert av leger som nevropatiske smerter. Forskere har oppdaget at visse proteiner i kroppene våre kalt natriumkanaler er viktige for å kommunisere smertesignaler i nerver, nærmere bestemt NAV1.7, Nav1.8 og Nav1.9. Omtrent halvparten av tilfeller av små fiberneuropati skjer uten kjent grunn. Leger kan kalle disse tilfellene "idiopatisk liten fiberneuropati" eller "ISFN".
Denne første-i-menneskelige studien vil teste bruken av en type eksperimentell behandling kalt "genterapi." Det primære målet er å avgjøre om det er trygt og godt tolerert. Det andre målet er å avgjøre om det reduserer nivået av ildfaste smerter på grunn av ISFN -sykdom. Genet vil bli levert inn i cellene dine ved hjelp av et spesielt leveringsverktøy som kalles en vektor.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Patient Advocacy
- Telefonnummer: 510-307-7266
- E-post: clinicaltrials@sangamo.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85260
- Rekruttering
- HonorHealth
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Rekruttering
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92093
- Har ikke rekruttert ennå
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03766
- Har ikke rekruttert ennå
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10027
- Rekruttering
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Har ikke rekruttert ennå
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
- Har ikke rekruttert ennå
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Har ikke rekruttert ennå
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- E-post: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisk karakterisering av idiopatisk liten fiberneuropati (ISFN) uten nedsatt eller unormal glukosemetabolisme utført i henhold til smertestillende, anestesi og avhengighet av kliniske studier, innovasjoner, muligheter og nettverk (aktion) kriterier.
- Medisinsk journaldokumentasjon at smerter er ildfast mot 2 av 3 kategorier av første linje medisinsk terapi i ≥ 6 måneder før screening.
- Serumprøve negativt for eksisterende anti-AAV9-antistoffer bestemt ved analysedeteksjonsgrense
Eksklusjonskriterier:
Medikament- og alkoholrelatert:
- Personer som bruker opioide smertestillende midler i under 3 måneder eller personer som ikke er i en stabil dose opioider; Hvis på en stabil dose, kan dosen avta i løpet av studien, men bør ikke økes.
- Historie med kjent alkoholmisbruk, opioid smertestillende overgrep eller ulovlig narkotikamisbruk innen 2 år etter screening.
- Positiv urintest for misbruk av medikamenter (inkludert opiater, benzodiazepiner, amfetamin, kokain, barbiturater og fencyclidine) uten reseptbelagte og etterforskergodkjenning, ved screening og dag -1.
- Bruk av cannabinoider er ikke tillatt.
- Personer med Fabrys sykdom, med erytromelalgi, med perifere nevropatier på grunn av alkohol- eller medikamenttoksisitet, eller med diagnostiserte kanalopatier
Prosedyre-relatert:
- Kontraindikasjoner for lumbal punktering (LP), generell anestesi eller sedasjon
- Eventuelle medisinske lidelser som etter etterforskerens mening kan forstyrre LP inkludert, men ikke begrenset til bevis for en trykkgradient mellom supratentorial og infratentorial-rom, Arnold-chiari misdannelse, blødende diatese, klinisk signifikant koagulopati, trombocytopeni, økte intrakran-surbenes surbocytopeni,
Smittsom sykdomsrelatert:
- Aktiv virusinfeksjon eller bakterie
- En alvorlig infeksjon (f.eks. Lungebetennelse, septikemi, infeksjoner i sentralnervesystemet [f.eks. Meningitt, encefalitt]) innen 12 uker før screening
Leversykdom og hepatotoksisk medisineringsrelatert:
en. Tilstedeværelse av klinisk relevant leversykdom b. Leverfunksjon som indikert med ett eller flere av følgende: i. Albumin ≤ 3,5 g/dL II. Totalt bilirubin> 1,5 x ULN og direkte bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Alkalisk fosfatase (ALP)> 2 x uln iv. Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST)> 1,5 x uln c. Hepatotoksiske medisiner bør unngås i løpet av studieperioden, inkludert acetaminophen som overstiger 4 GM/dag med mindre det er viktig for pasientens behandling, godkjent av etterforsker, og leverdysfunksjon er ikke identifisert d. Bruk av hepatotoksisk supplement i løpet av studieperioden
Kreftrelatert:
en. Krefthistorie, inkludert B-cellekreft, innen 5 år etter screening i. Unntak fra denne eksklusjonen er fullt utskåret ikke-melanomhudkreft, ikke-metastatisk prostatakreft og fullt behandlet duktalt karsinom in situ av brystet, forutsatt at emnet har vært stabilt i minst 6 måneder b. Tidligere autolog eller allogen benmargstransplantasjon, perifer stamcelletransplantasjon eller fast organtransplantasjon
- Tidligere mottatt gen- eller cellulær terapi
- Planlagt kirurgi innen tre måneder før samtykke eller under studien
- Enhver aktiv rettslige handlinger relatert til smerteforstyrrelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Sham-komparator: Skamkontrollert studie
|
Skamprosedyre
|
|
Eksperimentell: Undersøkelsesagent
|
Genomisk medisin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEer)
Tidsramme: 12 uker
|
For å vurdere sikkerhet og tolerabilitet av ST-503 over en 12 ukers observasjonsperiode etter dosering.
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av pasienter med reduksjon i smerteintensitet fra utgangspunktet ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
|
|
12 uker
|
|
Prosentandel av subjekter ved uke 12
Tidsramme: 12 uker
|
|
12 uker
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Vurdering
Tidsramme: 12 uker
|
Med et ≥ 1-poengs nedgang i suicidal ideasjon i Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)-responser
|
12 uker
|
|
Total smerteintensitets numeriske vurderingsskala (PI-NRS) score
Tidsramme: 12 uker
|
Deltakerne vil vurdere sin smerteintensitet ved hjelp av en 11-punkts numerisk vurderingsskala (0=ingen smerte og 10=verst tenkelige smerter) og registrere scoren sin i en elektronisk dagbok.
|
12 uker
|
|
Kortversjon av McGill smerte spørreskjema-2 (SF-MQ-2)
Tidsramme: 12 uker
|
Denne smerteskalaen ble utviklet for å vurdere kroniske nevropatiske og ikke-nevropatiske smerter hos voksne.
Den består av 22 beskrivelser av smerter i 4 deler (kontinuerlige, intermitterende, nevropatiske og affektive smertetyper) som skal vurderes fra 0–10, der 0 indikerer ingen smerter og 10 de verste smertene noensinne i løpet av den siste uken.
|
12 uker
|
|
Daglig søvnforstyrrelsespoengsum
Tidsramme: 12 uker
|
DSIS vurderes på en 11-punkts NRS-skala, som strekker seg fra 0 (ingen) til 10 (alvorlig).
|
12 uker
|
|
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: 12 uker
|
HADS er et screeningverktøy for angst og depresjon i ikke-psykiatriske kliniske populasjoner som består av 14 elementer (sju for hver av angst og depresjon).
Høyere poengsummer korrelerer med verre symptomer.
|
12 uker
|
|
Rasch-transformert 13-punkts SFN Symptom Inventar Spørreskjema
Tidsramme: 12 uker
|
Den 13-punkts SFN-SIQ vurderer endringer i fysiologiske funksjoner som svetteønsker og inkontinens ved hjelp av en firepunkts Likert-skala (0 = aldri tilstede, 1 = noen ganger, 2 = ofte og 3 = alltid tilstede) for å oppnå en sum av graderingspoengene tilskrevet hvert av de 13 punktene med et område fra 0 til 39.
Høyere poengsum korrelerer med verre symptomer.
|
12 uker
|
|
SFN-spesifikk Rasch-bygd overordnet funksjonsskala (SFN-RODS)
Tidsramme: 12 uker
|
Den 32-punkts SFN-RODS er en sykdomsspesifikk intervallmåling som er egnet for å oppdage aktivitetsbegrensninger og deltakelsesrestriksjoner hos pasienter med SFN.
Skalaen spenner fra 0 til 64, der høyere tall indikerer større funksjonshemming.
|
12 uker
|
|
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domener og sammendragspoeng
Tidsramme: 12 uker
|
Dette måler livskvalitetsmål som fysisk funksjon, emosjonell velvære, energinivåer og sosial funksjon.
Skalaen går fra 0 til 100, hvor høyere poengsummer er assosiert med en bedre opplevd livskvalitet.
|
12 uker
|
|
Smertekatastroferingsspørreskjema (PCS)
Tidsramme: 12 uker
|
PCS har 13 spørsmål knyttet til grubling, forstørrelse og hjelpeløshet med verdier fra 0 til 4 for en mulig totalpoengsum på 52.
Jo høyere poengsum, desto mer smertekatastrofering er tilstede.
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ST-503-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .