ST-503的安全性和耐受性研究用于小纤维神经病相关的难治性疼痛
多中心1双盲，随机，假剂量升级研究研究，以确定单剂量鞘内ST-503基因治疗的安全性和耐受性，以减轻特发性小纤维神经病（ISFN）引起的难治性疼痛
正在进行这项研究，以研究由于小纤维神经病（ISFN）引起的难治性疼痛的可能治疗方法。
ST-503旨在提供基因的修改副本，理想地抑制NAV1.7与组织相关的疼痛信号到达大脑，这应减少由于小纤维神经病（ISFN）而导致的难治性疼痛。
研究概览
详细说明
正在进行这项研究，以研究由于小纤维神经病（ISFN）引起的难治性疼痛的可能治疗方法。
当某些东西损害皮肤中的小神经纤维时，会导致疼痛刺痛或手脚燃烧的感觉等症状时，就会发生小纤维神经病。 疼痛起源于大脑外的神经和脊髓外的疼痛是由医生定义为神经性疼痛的。 科学家发现，我们体内称为钠通道的某些蛋白质对于在神经中传达疼痛信号很重要，特别是NAV1.7， NAV1.8和NAV1.9。 大约一半的小纤维神经病病例出于未知原因发生。 医生可以将这些病例称为“特发性小纤维神经病”或“ ISFN”。
这项首次人类研究将测试一种称为“基因疗法”的实验治疗方法的使用。 主要目标是确定是否安全且耐受性良好。 第二个目标是确定它是否降低了由于ISFN疾病引起的难治性疼痛的水平。 该基因将使用称为向量的特殊输送工具将基因传递到您的单元中。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Patient Advocacy
- 电话号码：510-307-7266
- 邮箱：clinicaltrials@sangamo.com
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85260
- 招聘中
- HonorHealth
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接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：neuroscienceresearch@honorhealth.com
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205
- 招聘中
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：tricoordinators@uams.edu
-
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- 尚未招聘
- The University of California, San Diego
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-
Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21218
- 招聘中
- Johns Hopkins University
-
接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts General Hospital
-
接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：imccarthy2@mgh.harvard.edu
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03766
- 尚未招聘
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10027
- 招聘中
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
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接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：rf2632@cumc.columbia.edu
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- 尚未招聘
- University of North Carolina Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37235
- 尚未招聘
- Vanderbilt University
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- 尚未招聘
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、美国、23284
- 招聘中
- Virginia Commonwealth University
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接触：
- Study Coordinator
- 邮箱：swapna.keshamoni@vcuhealth.org
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 特发性小纤维神经病（ISFN）的诊断表征没有根据止痛，麻醉和成瘾临床试验翻译，创新，机会和网络（ACTTION）标准进行的，没有受损或异常的葡萄糖代谢。
- 病历记录文件表明，在筛查前6个月≥6个月，疼痛对3类药物治疗中的2种是难治性的。
- 通过测定检测极限确定的先前存在的抗AAV9抗体的血清样品阴性
排除标准：
药物和酒精有关：
- 使用阿片类镇痛药的人或不稳定剂量的阿片类药物的人；如果以稳定的剂量，剂量可能会在整个研究过程中减少，但不应增加。
- 筛查2年内已知的酒精滥用，阿片类镇痛药或非法滥用药物的历史。
- 在筛查和-1时，未经处方和研究人员批准的滥用药物（包括阿片类药物，包括阿片类药物，苯二氮卓类药物，苯丙胺，可卡因，巴比妥类药物和苯二酮）的阳性。
- 不允许使用大麻素。
- Fabry病的患者，红细胞毛，患有酒精或药物毒性引起的周围神经病，或诊断出的通道病
程序相关：
- 腰椎穿刺（LP），全身麻醉或镇静的禁忌症
- 在研究者认为的任何医学疾病都可能干扰LP，包括但不限于在上流和侵入室之间具有压力梯度的证据
与传染病有关的：
- 活性病毒感染或细菌
- 严重的感染（例如肺炎，败血病，中枢神经系统感染[例如脑膜炎，脑炎]）在筛查前12周内
肝病和肝毒性药物相关：
一个。临床相关的肝病的存在b。 肝功能障碍如下：i。白蛋白≤3.5g/dL II。 总胆红素> 1.5 x ULN和直接胆红素≥0.5mg/dl III。 碱性磷酸酶（ALP）> 2 x ULN IV。 丙氨酸转氨酶（ALT）或天冬氨酸转氨酶（AST）> 1.5 x ULN c。在研究期间，应避免使用肝毒性药物，包括超过4克/天的对乙酰氨基酚，除非对患者的治疗必不可少的治疗，并获得研究人员的批准，并且无法识别出肝功能障碍d。 研究期间的肝毒性补充剂使用
与癌症有关：
一个。筛查的5年内，包括B细胞癌症在内的癌症史。该排除的例外是完全切除的非黑色素瘤皮肤癌，非转移性前列腺癌和完全治疗的导管癌的原位，前提是受试者至少稳定了至少6个月b。 以前的自体或同种异体骨髓移植，周围干细胞移植或固体器官移植
- 先前接受的基因或细胞疗法
- 计划的手术在同意之前或研究期间三个月内
- 与疼痛障碍有关的任何积极的法律行动
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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假比较器：假对照研究
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假程序
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实验性的：研究代理
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基因组医学
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度
大体时间：12周
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评估ST-503在12周给药后观察期内的安全性和耐受性。
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12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第12周时疼痛强度较基线降低的受试者百分比
大体时间：12周
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12周
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第12周时受试者的百分比
大体时间：12周
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12周
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表(CSSRS)评分
大体时间：12周
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哥伦比亚自杀严重程度评定量表（CSSRS）应答中自杀意念下降≥1分
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12周
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总体疼痛强度数字评定量表（PI-NRS）评分
大体时间：12周
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参与者将使用11点数字评分量表（0=无痛，10=最剧烈疼痛）评估自身疼痛强度，并将评分记录在电子日记中。
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12周
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简明McGill疼痛问卷-2 (SF-MQ-2)
大体时间：12周
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该疼痛量表旨在评估成人慢性神经病理性疼痛和非神经病理性疼痛。
量表包含22个疼痛描述项，分为4个部分（持续性疼痛、间歇性疼痛、神经病理性疼痛和情感性疼痛类型），采用0-10分进行评分，0分表示过去一周内无疼痛，10分表示经历过的最严重疼痛。
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12周
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日间睡眠干扰评分
大体时间：12周
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DSIS采用11点数字评定量表（NRS）进行评估，评分范围从0（无症状）到10（严重）。
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12周
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医院焦虑抑郁量表 (HADS)
大体时间：12周
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HADS是一种用于非精神病临床人群的焦虑和抑郁筛查工具，包含14个条目（焦虑和抑郁各七项）。
得分越高表明症状越严重。
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12周
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拉斯转换版13项小纤维神经病变症状量表问卷
大体时间：12周
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13项SFN-SIQ量表采用四点李克特评分法（0=从未出现，1=有时出现，2=经常出现，3=总是出现）评估生理功能变化，如出汗模式与失禁情况。通过对13个项目评分求和获得总分，分值范围0-39分。评分越高表明症状越严重。
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12周
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SFN特异性Rasch构建总体残疾量表（SFN-RODS）
大体时间：12周
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32项SFN-RODS是一种针对疾病的区间测量工具，适用于检测SFN患者的活动受限和参与限制。
该量表评分范围为0至64分，分数越高表示功能障碍越严重。
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12周
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36项简短健康调查问卷（SF-36）领域与综合评分
大体时间：12周
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该量表衡量生活质量指标，例如身体机能、情绪健康、精力水平和社会功能。
评分范围为0-100分，分数越高表示感知的生活质量越好。
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12周
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疼痛灾难化问卷 (PCS)
大体时间：12周
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PCS量表包含13个与反刍思维、夸大化和无助感相关的问题，每题分值0-4分，总分最高可达52分。
得分越高表明疼痛灾难化程度越严重。
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12周
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor、Sangamo Therapeutics Inc.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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