Étude de sécurité et de tolérabilité de la ST-503 pour la douleur réfractaire associée à la neuropathie à petite fibre
Une étude de dose à dose à double aveugle multicentrique en double aveugle, randomisée et à dose contrôlée pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génétique Intrathécale ST-503 à dose unique en raison de la neuropathie à petite fibre idiopathique (ISFN)
Cette recherche est effectuée pour étudier un traitement possible de la douleur réfractaire en raison de la neuropathie à petite fibre (ISFN).
Le ST-503 est destiné à fournir une copie modifiée du gène qui réprimera idéalement les signaux de douleur liés au tissu NAV1.7 atteignant le cerveau, ce qui devrait réduire la douleur réfractaire en raison de la neuropathie à petite fibre (ISFN).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette recherche est effectuée pour étudier un traitement possible de la douleur réfractaire en raison de la neuropathie à petite fibre (ISFN).
La neuropathie des petites fibres se produit lorsque quelque chose endommage les petites fibres nerveuses dans votre peau, provoquant des symptômes comme des picotements douloureux ou des sensations de brûlure dans vos mains et vos pieds. La douleur provenant des nerfs à l'extérieur du cerveau et de la moelle épinière est définie par les médecins comme une douleur neuropathique. Les scientifiques ont découvert que certaines protéines de notre corps appelées canaux sodiques sont importantes pour communiquer les signaux de douleur dans les nerfs, en particulier NAV1.7, NAV1.8 et NAV1.9. Environ la moitié des cas de neuropathie en fibres se produisent sans raison connue. Les médecins peuvent appeler ces cas "neuropathie idiopathique petite fibre" ou "ISFN".
Cette première étude humaine testera l'utilisation d'un type de traitement expérimental appelé «thérapie génique». L'objectif principal est de déterminer s'il est sûr et bien toléré. Le deuxième objectif est de déterminer s'il réduit le niveau de douleur réfractaire due à la maladie ISFN. Le gène sera livré dans vos cellules à l'aide d'un outil de livraison spécial appelé vecteur.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Patient Advocacy
- Numéro de téléphone: 510-307-7266
- E-mail: clinicaltrials@sangamo.com
Lieux d'étude
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85260
- Recrutement
- HonorHealth
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Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: neuroscienceresearch@honorhealth.com
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
- Recrutement
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: tricoordinators@uams.edu
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California
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La Jolla, California, États-Unis, 92093
- Pas encore de recrutement
- The University of California, San Diego
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
- Recrutement
- Johns Hopkins University
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Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: ayoyin2@jh.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital
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Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: imccarthy2@mgh.harvard.edu
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03766
- Pas encore de recrutement
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10027
- Recrutement
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
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Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: rf2632@cumc.columbia.edu
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- Pas encore de recrutement
- University of North Carolina Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
- Pas encore de recrutement
- Vanderbilt University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Pas encore de recrutement
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
- Recrutement
- Virginia Commonwealth University
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Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion:
- Caractérisation diagnostique de la neuropathie idiopathique de petites fibres (ISFN) sans métabolisme altéré ou anormal du glucose effectué selon les critères de transmissions cliniques cliniques, innovations, opportunités et réseaux (ACTITION) anesthésiques.
- Document des dossiers médicaux selon lesquels la douleur est réfractaire à 2 des 3 catégories de traitement médical de première ligne pendant ≥ 6 mois avant le dépistage.
- Échantillon de sérum négatif pour les anticorps anti-AAV9 préexistants déterminés par limite de détection du test
Critères d'exclusion:
Lié à la drogue et à l'alcool:
- Les personnes utilisant des analgésiques opioïdes pendant moins de 3 mois ou des personnes qui ne sont pas sur une dose stable d'opioïdes; Si sur une dose stable, la dose peut diminuer au cours de l'étude mais ne doit pas être augmentée.
- Antécédents d'abus d'alcool connus, d'abus d'analgésique opioïde ou d'abus de drogues illicites dans les 2 ans suivant le dépistage.
- Test positif d'urine pour les médicaments d'abus (y compris les opiacés, les benzodiazépines, les amphétamines, la cocaïne, les barbituriques et la phencyclidine) sans ordonnance et approbation de l'enquêteur, au dépistage et au jour -1.
- L'utilisation de cannabinoïdes n'est pas autorisée.
- Les personnes atteintes de la maladie de Fabry, avec érythromelalgie, avec des neuropathies périphériques dues à une toxicité d'alcool ou de médicament, ou avec des canaux diagnostiqués
Lié à la procédure:
- Contre-indications à la ponction lombaire (LP), à l'anesthésie générale ou à la sédation
- Any medical disorders that, in the opinion of the Investigator, could interfere with LP including but not limited to evidence for a pressure gradient between supratentorial and infratentorial compartments, Arnold-Chiari malformation, bleeding diathesis, clinically significant coagulopathy, thrombocytopenia, increased intracranial pressure, or spine disease or past surgical procedures involving the spine
Liée à la maladie infectieuse:
- Infection virale active ou bactérien
- Une infection grave (par exemple, pneumonie, septicémie, infections du système nerveux central [par exemple, méningite, encéphalite]) dans les 12 semaines précédant le dépistage
Maladie hépatique et médicaments hépatotoxiques liés:
un. Présence d'une maladie hépatique cliniquement pertinente b. Dysfonctionnement hépatique comme indiqué par un ou plusieurs des éléments suivants: i. Albumine ≤ 3,5 g / dl II. Bilirubine totale> 1,5 x uln et bilirubine directe ≥ 0,5 mg / dl III. Phosphatase alcaline (ALP)> 2 x uln IV. Alanine Transaminase (ALT) ou transpartate transaminase (AST)> 1,5 x uln c. Les médicaments hépatotoxiques doivent être évités pendant la période d'étude, y compris l'acétaminophène dépassant 4 g / jour à moins que le traitement du patient, approuvé par l'investigateur et le dysfonctionnement hépatique ne soit identifié d. Utilisation du supplément hépatotoxique pendant la période d'étude
Lié au cancer:
un. Antécédents de cancer, y compris les cancers des cellules B, dans les 5 ans suivant le dépistage i. Les exceptions à cette exclusion sont des cancers cutanés non excisés entièrement excisés, un cancer de la prostate non métastatique et un carcinome canalaire entièrement traité in situ du sein, fourni le sujet est stable depuis au moins 6 mois b. Précédente greffe de moelle osseuse autologue ou allogénique, greffe de cellules souches périphériques ou transplantation d'organes solides
- Thérapie gène ou cellulaire précédemment reçue
- Chirurgie planifiée dans les trois mois précédant leur consentement ou pendant l'étude
- Toute action en justice active liée au trouble de la douleur
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur factice: Étude contrôlée simulée
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Procédure fictive
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Expérimental: Agent d'investigation
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Médecine génomique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence et sévérité des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: 12 semaines
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Pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du ST-503 sur une période d'observation de 12 semaines après l'administration.
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de sujets avec une réduction de l'intensité de la douleur par rapport à la valeur initiale à la Semaine 12
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Pourcentage de sujets à la semaine 12
Délai: 12 semaines
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12 semaines
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Échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (CSSRS)
Délai: 12 semaines
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Avec une diminution ≥ 1 point de l'idéation suicidaire dans les réponses à l'échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (CSSRS)
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12 semaines
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Échelle numérique d'évaluation de l'intensité de la douleur globale (PI-NRS)
Délai: 12 semaines
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Les participants évalueront leur intensité de douleur à l'aide d'une échelle numérique de 11 points (0 = aucune douleur et 10 = douleur maximale possible) et enregistreront leur score dans un journal électronique.
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12 semaines
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Questionnaire de Douleur de McGill Court-2 (SF-MQ-2)
Délai: 12 semaines
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Cette échelle de douleur a été développée pour évaluer la douleur chronique neuropathique et non neuropathique chez les adultes.
Elle comprend 22 descripteurs de douleur répartis en 4 parties (types de douleur continue, intermittente, neuropathique et affective) à évaluer de 0 à 10, 0 indiquant aucune douleur et 10 la pire douleur jamais ressentie au cours de la semaine écoulée.
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12 semaines
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Score quotidien d'interférence du sommeil (DSIS)
Délai: 12 semaines
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Le DSIS est évalué sur une échelle numérique de 11 points, allant de 0 (aucun) à 10 (sévère).
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12 semaines
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Échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS)
Délai: 12 semaines
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L'HADS est un outil de dépistage de l'anxiété et de la dépression dans les populations cliniques non psychiatriques, composé de 14 items (sept pour l'anxiété et sept pour la dépression).
Des scores plus élevés correspondent à des symptômes plus graves.
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12 semaines
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Questionnaire d'inventaire des symptômes du SFN à 13 items transformé selon Rasch
Délai: 12 semaines
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Le questionnaire SFN-SIQ à 13 items évalue les changements des fonctions physiologiques telles que les schémas de transpiration et l'incontinence en utilisant une échelle de Likert à quatre points (0 = jamais présent, 1 = parfois, 2 = souvent et 3 = toujours présent) pour obtenir une somme des scores attribués à chacun des 13 items avec une plage de 0 à 39.
Des scores plus élevés correspondent à des symptômes plus graves.
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12 semaines
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Échelle spécifique de la neuropathie des petites fibres basée sur Rasch pour l'incapacité globale (SFN-RODS)
Délai: 12 semaines
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Le SFN-RODS à 32 items est une mesure d'intervalle spécifique à la maladie, adaptée pour détecter les limitations d'activité et les restrictions de participation chez les patients atteints de SFN.
L'échelle va de 0 à 64, les nombres plus élevés indiquant une invalidité plus importante.
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12 semaines
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Domaines et scores résumés du 36-Item Short Form Health Survey (SF-36)
Délai: 12 semaines
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Cette mesure évalue la qualité de vie en termes de fonctionnement physique, de bien-être émotionnel, de niveaux d'énergie et de fonctionnement social.
L'échelle va de 0 à 100, les scores plus élevés étant associés à une meilleure qualité de vie perçue.
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12 semaines
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Questionnaire de Catastrophisation de la Douleur (PCS)
Délai: 12 semaines
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Le PCS comporte 13 questions liées à la rumination, l'amplification et l'impuissance, avec des scores allant de 0 à 4 pour un total possible de 52 points.
Plus le score est élevé, plus la catastrophisation de la douleur est présente.
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12 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ST-503-101
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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