작은 섬유 신경 병증 관련 내화 통증에 대한 ST-503의 안전성 및 내약성 연구
Multicenter Phase 1 Phase 1 이중 맹검, 무작위 배정, 가짜 제어 용량 에스컬레이션 연구는 특발성 작은 섬유 신경 병증 (ISFN)으로 인한 불응 성 통증에 대한 단일 용량 척수강 내 ST-503 유전자 요법의 안전성 및 내약성을 결정하기위한.
이 연구는 작은 섬유 신경 병증 (ISFN)으로 인한 내화성 통증에 대한 가능한 치료를 연구하기 위해 수행되고 있습니다.
ST-503은 뇌에 도달하는 NAV1.7 조직 관련 통증 신호를 이상적으로 억제하는 유전자의 변형 된 사본을 전달하기위한 것이며, 이는 작은 섬유 신경 병증 (ISFN)으로 인한 내화 통증을 감소시켜야한다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 작은 섬유 신경 병증 (ISFN)으로 인한 내화성 통증에 대한 가능한 치료를 연구하기 위해 수행되고 있습니다.
작은 섬유 신경 병증은 피부에 작은 신경 섬유를 손상시켜 손과 발의 고통스러운 따끔 거림이나 불타는 감각과 같은 증상을 유발할 때 발생합니다. 뇌와 척수 외부의 신경에서 발생하는 통증은 의사에 의해 신경 병증 통증으로 정의됩니다. 과학자들은 우리 몸의 나트륨 채널이라고 불리는 특정 단백질이 신경, 특히 NAV1.7, 통증 신호를 전달하는 데 중요하다는 것을 발견했습니다. NAV1.8 및 NAV1.9. 작은 섬유 신경 병증 사례의 약 절반은 알려진 이유없이 발생합니다. 의사는이 사례를 "특발성 작은 섬유 신경 병증"또는 "ISFN"이라고 부를 수 있습니다.
이 최초의 연구는 "유전자 요법"이라는 실험 치료 유형의 사용을 테스트 할 것입니다. 주요 목표는 안전하고 잘 견딜 수 있는지 확인하는 것입니다. 두 번째 목표는 ISFN 질환으로 인한 내화 통증 수준을 감소시키는 지 여부를 결정하는 것입니다. 유전자는 벡터라는 특수 전달 도구를 사용하여 세포로 전달됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Patient Advocacy
- 전화번호: 510-307-7266
- 이메일: clinicaltrials@sangamo.com
연구 장소
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85260
- 모병
- HonorHealth
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연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: neuroscienceresearch@honorhealth.com
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: tricoordinators@uams.edu
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- 아직 모집하지 않음
- The University of California, San Diego
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- 모병
- Johns Hopkins University
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연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: ayoyin2@jh.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
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연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: imccarthy2@mgh.harvard.edu
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03766
- 아직 모집하지 않음
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- 모병
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
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연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: rf2632@cumc.columbia.edu
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 아직 모집하지 않음
- University of North Carolina Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37235
- 아직 모집하지 않음
- Vanderbilt University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- 아직 모집하지 않음
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23284
- 모병
- Virginia Commonwealth University
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연락하다:
- Study Coordinator
- 이메일: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 진통제, 마취제 및 중독 임상 시험 번역, 혁신, 기회 및 네트워크 (Acttion) 기준에 따라 수행 된 손상 또는 비정상 포도당 대사가없는 특발성 소형 섬유 신경 병증 (ISFN)의 진단 특성.
- 의료 기록 문서화는 스크리닝 전 6 개월 이상 동안 통증이 3 가지 범주의 첫 번째 라인 의료 요법에 불응 성이라는 문서입니다.
- 분석 전 항 -AAV9 항체에 대한 혈청 샘플 음성 분석 검출 한계에 의해 결정된 혈청 AAV9 항체
제외 기준 :
약물 및 알코올 관련 :
- 3 개월 미만 동안 오피오이드 진통제를 사용하는 사람 또는 안정적인 복용량의 오피오이드가없는 사람; 안정적인 용량에서, 용량은 연구 과정에서 감소 할 수 있지만 증가해서는 안됩니다.
- 알려진 알코올 남용의 병력, 오피오이드 진통제 남용 또는 스크리닝 후 2 년 이내에 불법 약물 남용.
- 처방 및 조사자 승인없이 선별 및 1 일 -1 일 -1 일 -1 일에 처방 및 조사자 승인없이 남용 약물 (아편 제, 벤조디아제핀, 암페타민, 코카인, 바르비 투어 및 피시 클리 딘 포함)에 대한 양성 소변 검사.
- 카나비노이드의 사용은 허용되지 않습니다.
- Fabry 's Disease, Erythromelalgia, 알코올 또는 약물 독성으로 인한 말초 신경 병증 또는 진단 된 채널 병증이있는 사람
절차 관련 :
- 요추 천자 (LP), 전신 마취 또는 진정제에 대한 금기
- 조사관의 견해로는 LP를 방해 할 수있는 모든 의학적 장애, 초상 및 외부 구획 사이의 압력 구배, 아놀드-치아 리 기형, 출혈 투구, 임상 적으로 유의 한 응집 병증, 혈소판 감압 또는 혈관 내 압력을 과거 또는 스파인을 포함하는 외과 적 절차를 포함하는 증거를 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 의학적 장애.
전염병 관련 :
- 활성 바이러스 감염 또는 박테리아
- 심각한 감염 (예 : 폐렴, 패혈증, 중추 신경계 감염 (예 : 수막염, 뇌염)).
간 질환 및 간독성 약물 관련 :
에이. 임상 적으로 관련된 간 질환의 존재 b. 다음 중 하나 이상으로 표시된 간 기능 장애 : i. 알부민 ≤ 3.5 g/dl II. 총 빌리루빈> 1.5 x uln 및 직접 빌리루빈 ≥0.5 mg/dl III. 알칼리성 포스파타제 (ALP)> 2 X Uln IV. 알라닌 트랜스 아미나 제 (ALT) 또는 아스파 테이트 트랜스 아미나 제 (AST)> 1.5 x uln c. 환자의 치료에 필수적이거나 조사자가 승인하지 않는 한, 4 gm/일을 초과하는 아세트 아미노펜을 포함한 연구 기간 동안 간 독성 약물을 피해야하며, 간 기능 장애가 확인되지 않습니다. d. 연구 기간 동안 간 독성 보충제 사용
암 관련 :
에이. 검진 후 5 년 이내에 B- 세포 암을 포함한 암 병력 i. 이 배제에 대한 예외는 완전히 6 개월 이상 안정된 경우, 대상이 안정된 경우, 유방의 현장에서 완전히 치료 된 덕트 암종 및 완전히 치료 된 덕트 암종에서 완전히 절제된다. 이전의자가 또는 동종 골수 이식, 말초 줄기 세포 이식 또는 고체 장기 이식
- 이전에받은 유전자 또는 세포 요법
- 동의 전 또는 연구 중 3 개월 이내에 계획된 수술
- 통증 장애와 관련된 적극적인 법적 행동
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 가짜 통제 연구
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가짜 절차
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실험적: 조사 대리인
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게놈 의학
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상사례(TEAEs)의 발생률 및 중증도
기간: 12주
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ST-503의 투여 후 12주 관찰 기간 동안 안전성과 내약성을 평가하기 위해.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주차 기준선 대비 통증 강도 감소 대상자 비율
기간: 12주
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12주
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12주차 대상자 비율
기간: 12주
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12주
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도 (CSSRS) 평정
기간: 12주
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콜롬비아 자살 심각도 평가 척도(CSSRS) 응답에서 자살 사고가 1점 이상 감소한 경우
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12주
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전체 통증 강도 수치 평가 척도(PI-NRS) 점수
기간: 12주
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참가자들은 11점 숫자 등급 척도(0=통증 없음, 10=가장 심한 통증)를 사용하여 통증 강도를 평가하고 전자 일지에 점수를 기록합니다.
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12주
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단축형 맥길 통증 설문지-2 (SF-MQ-2)
기간: 12주
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이 통증 척도는 성인의 만성 신경병증성 및 비신경병증성 통증을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이는 4개 부분(지속적, 간헐적, 신경병증성 및 정서적 통증 유형)에서 0-10점으로 평가되는 22개의 통증 설명어로 구성되며, 0은 지난 주 동안 통증이 없음을 나타내고 10은 최악의 통증을 나타냅니다.
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12주
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일일 수면 방해 점수 (DSIS)
기간: 12주
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DSIS는 0(없음)부터 10(심함)까지의 11점 NRS로 평가됩니다.
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12주
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병원 불안 및 우울 척도 (HADS)
기간: 12주
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HADS는 비정신과 임상 인구에서 불안과 우울증을 선별하기 위한 도구로, 총 14개 항목(불안 7항목, 우울증 7항목)으로 구성됩니다.
높은 점수는 더 심한 증상과 연관됩니다.
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12주
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Rasch 변환 13항목 SFN 증상 인벤토리 설문지
기간: 12주
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13항목 SFN-SIQ는 네 가지 척도(0=전혀 없음, 1=가끔, 2=자주, 3=항상 있음)를 사용하여 발한 양상과 요실금 같은 생리 기능의 변화를 평가하며, 13개 항목 각각에 부여된 점수의 합계를 0~39 범위로 산출합니다.
점수가 높을수록 증상이 더 심함을 나타냅니다.
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12주
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SFN 특이적 라쉬 구축 전체 장애 척도 (SFN-RODS)
기간: 12주
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32항목 SFN-RODS는 SFN 환자의 활동 제한과 참여 제한을 감지하는 데 적합한 질병 특이적 간격 측정 도구입니다.
척도 범위는 0에서 64점까지이며, 점수가 높을수록 장애 정도가 더 심함을 나타냅니다.
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12주
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36-항목 단축형 건강 설문(SF-36) 영역 및 요약 점수
기간: 12주
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이것은 신체 기능, 정서적 안녕, 에너지 수준 및 사회적 기능과 같은 삶의 질 측정을 평가합니다.
점수 범위는 0-100이며, 높은 점수는 더 나은 삶의 질 인식과 연관됩니다.
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12주
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통증 파국화 설문지(PCS)
기간: 12주
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PCS는 반추, 확대 및 무력감과 관련된 13개의 질문으로 구성되어 있으며, 각 문항은 0에서 4점까지 점수가 부여되어 총점은 52점입니다.
점수가 높을수록 통증 파국화 수준이 높음을 의미합니다.
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12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
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