Veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van ST-503 voor kleine vezelneuropathie-geassocieerde refractaire pijn
Een multicenter fase 1 dubbelblinde, gerandomiseerde, schijn-gecontroleerde dosis escalatiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis intrathecale ST-503 gentherapie te bepalen voor refractaire pijn als gevolg van idiopathische kleine vezelneuropathie (ISFN) (ISFN)
Dit onderzoek wordt gedaan om een mogelijke behandeling voor refractaire pijn te bestuderen als gevolg van kleine vezelneuropathie (ISFN).
ST-503 is bedoeld om een gemodificeerde kopie van het gen af te leveren dat idealiter NAV1.7 weefselgerelateerde pijnsignalen die de hersenen bereiken zal onderdrukken, wat de refractaire pijn zou moeten verminderen als gevolg van kleine vezelneuropathie (ISFN).
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit onderzoek wordt gedaan om een mogelijke behandeling voor refractaire pijn te bestuderen als gevolg van kleine vezelneuropathie (ISFN).
Neuropathie van kleine vezels gebeurt wanneer iets kleine zenuwvezels in uw huid beschadigt, waardoor symptomen zoals pijnlijke tintelingen of brandende sensaties in uw handen en voeten veroorzaken. Pijn afkomstig uit de zenuwen buiten de hersenen en het ruggenmerg wordt door artsen gedefinieerd als neuropathische pijn. Wetenschappers hebben ontdekt dat bepaalde eiwitten in ons lichaam genaamd natriumkanalen belangrijk zijn voor het communiceren van pijnsignalen in zenuwen, met name NAV1.7, NAV1.8 en NAV1.9. Ongeveer de helft van de gevallen van kleine vezel neuropathie gebeurt zonder bekende reden. Artsen kunnen deze gevallen "idiopathische kleine vezelneuropathie" of "ISFN" noemen.
Deze first-in-humane studie zal het gebruik van een soort experimentele behandeling testen die 'gentherapie' wordt genoemd. Het primaire doel is om te bepalen of veilig en goed wordt verdragen. Het tweede doel is om te bepalen of het het niveau van vuurvaste pijn als gevolg van ISFN -ziekte vermindert. Het gen wordt in uw cellen geleverd met behulp van een speciale afgifte -tool genaamd een vector.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Patient Advocacy
- Telefoonnummer: 510-307-7266
- E-mail: clinicaltrials@sangamo.com
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85260
- Werving
- HonorHealth
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Werving
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
- Nog niet aan het werven
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Werving
- Johns Hopkins University
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03766
- Nog niet aan het werven
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10027
- Werving
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- Nog niet aan het werven
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
- Nog niet aan het werven
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Nog niet aan het werven
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23284
- Werving
- Virginia Commonwealth University
-
Contact:
- Study Coordinator
- E-mail: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnostische karakterisering van idiopathische kleine vezelneuropathie (ISFN) zonder verminderd of abnormaal glucosemetabolisme uitgevoerd volgens de criteria voor analgetische, anesthetische en verslavingsklinische onderzoeken, innovaties, kansen en netwerken (action).
- Documentatie van medisch dossiers dat pijn vuurvast is tot 2 van de 3 categorieën van de eerste lijn medische therapie voor ≥ 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Serummonster negatief voor reeds bestaande anti-AAV9-antilichamen bepaald door de limiet van de assaydetectie
Uitsluitingscriteria:
Drug- en alcoholgerelateerd:
- Personen die opioïde analgetica gebruiken gedurende minder dan 3 maanden of personen die geen stabiele dosis opioïden hebben; Indien in een stabiele dosis, kan de dosis in de loop van het onderzoek afnemen, maar mag niet worden verhoogd.
- Geschiedenis van bekend alcoholmisbruik, opioïde analgetisch misbruik of illegaal drugsmisbruik binnen 2 jaar na screening.
- Positieve urinetest voor misbruik van misbruik (inclusief opiaten, benzodiazepines, amfetaminen, cocaïne, barbituraten en fencyclidine) zonder recept en goedkeuring van de onderzoeker, op screening en dag -1.
- Het gebruik van cannabinoïden is niet toegestaan.
- Personen met de ziekte van Fabry, met erythromelalgie, met perifere neuropathieën als gevolg van alcohol- of drugstoxiciteit, of met gediagnosticeerde kanaalopathieën
Procedure-gerelateerd:
- Contra -indicaties voor lumbale punctie (LP), algemene anesthesie of sedatie
- Alle medische aandoeningen die, naar de mening van de onderzoeker, zouden kunnen verstoren met LP, inclusief maar niet beperkt tot bewijs voor een drukgradiënt tussen supratentorial en infratentoriële compartimenten, Arnold-Chiari-misvorming, bloedingsdiathese, klinisch significante coagulopathie, Thrombocytopenie, verhoogde intracran- of spine-ziekte of spine-ziekte of spine-procedures.
Infectious Disease-gerelateerd:
- Actieve virale infectie of bacterie
- Een ernstige infectie (bijv. Pneumonie, septikemie, infecties van het centrale zenuwstelsel [bijv. Meningitis, encefalitis]) binnen 12 weken voorafgaand aan de screening
Leverziekte- en hepatotoxische medicatie-gerelateerd:
A. Aanwezigheid van klinisch relevante leverziekte b. Hepatische disfunctie zoals aangegeven door een of meer van het volgende: i. Albumine ≤ 3,5 g/dl II. Totaal bilirubine> 1,5 x uln en directe bilirubine ≥ 0,5 mg/dl III. Alkalische fosfatase (ALP)> 2 x uln iv. Alanine transaminase (ALT) of aspartaattransaminase (AST)> 1,5 x uln c. Hepatotoxische medicijnen moeten tijdens de studieperiode worden vermeden, inclusief acetaminophen van meer dan 4 g/dag, tenzij essentieel voor de behandeling van de patiënt, goedgekeurd door onderzoeker, en leverdisfunctie niet wordt geïdentificeerd d. Hepatotoxisch supplementgebruik tijdens de studieperiode
Kankergerelateerd:
A. Geschiedenis van kanker, inclusief B-celkankers, binnen 5 jaar na screening i. Uitzonderingen op deze uitsluiting zijn volledig uitgesneden niet-melanoomhuidkankers, niet-gemetastatische prostaatkanker en volledig behandeld ductaal carcinoom in situ van de borst, op voorwaarde dat het onderwerp minimaal 6 maanden stabiel is geweest. Eerdere autologe of allogene beenmergtransplantatie, perifere stamceltransplantatie of vaste orgaantransplantatie
- Eerder genen of cellulaire therapie ontvangen
- Geplande operatie binnen drie maanden voorafgaand aan toestemming of tijdens het onderzoek
- Elke actieve juridische stappen met betrekking tot pijnstoornis
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Sham-vergelijker: Schijncontrole studie
|
Schijnprocedure
|
|
Experimenteel: Onderzoeksagent
|
Genomische geneeskunde
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: 12 weken
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van ST-503 te beoordelen gedurende een observatieperiode van 12 weken na toediening.
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van proefpersonen met vermindering van pijnintensiteit ten opzichte van baseline bij Week 12
Tijdsspanne: 12 weken
|
|
12 weken
|
|
Percentage van proefpersonen bij Week 12
Tijdsspanne: 12 weken
|
|
12 weken
|
|
Columbia Suicide Ernst Schaal (CSSRS) Beoordeling
Tijdsspanne: 12 weken
|
Met een ≥ 1-punts afname in suïcidale gedachten in Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)-antwoorden
|
12 weken
|
|
Algemene Pijnintensiteit Numerieke Beoordelingsschaal (PI-NRS) score
Tijdsspanne: 12 weken
|
De deelnemers zullen hun pijnintensiteit beoordelen met behulp van een 11-punts Numerieke Beoordelingsschaal (0=geen pijn en 10=ergst mogelijke pijn) en hun score vastleggen in een elektronisch dagboek.
|
12 weken
|
|
Korte versie McGill Pijnvragenlijst-2 (SF-MQ-2)
Tijdsspanne: 12 Weken
|
Deze pijnschaal is ontwikkeld om chronische neuropathische en niet-neuropathische pijn bij volwassenen te evalueren.
De schaal bestaat uit 22 pijnbeschrijvingen in 4 delen (continue, intermitterende, neuropathische en affectieve pijnsoorten) die worden beoordeeld van 0-10, waarbij 0 staat voor geen pijn en 10 voor de ergste pijn ooit in de afgelopen week.
|
12 Weken
|
|
Dagelijkse Slaapverstoringsscore (DSIS)
Tijdsspanne: 12 weken
|
DSIS wordt beoordeeld op een 11-punts NRS, die varieert van 0 (geen) tot 10 (ernstig).
|
12 weken
|
|
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Tijdsspanne: 12 weken
|
HADS is een screeningsinstrument voor angst en depressie bij niet-psychiatrische klinische populaties, bestaande uit 14 items (zeven voor angst en zeven voor depressie).
Hogere scores correleren met ernstigere symptomen.
|
12 weken
|
|
Rasch-getransformeerde 13-item SFN Symptomen Inventarisatie Vragenlijst
Tijdsspanne: 12 weken
|
De 13-item SFN-SIQ evalueert veranderingen in fysiologische functies zoals zweterigheidspatronen en incontinentie met behulp van een vierpuntenschaal van Likert (0 = nooit aanwezig, 1 = soms, 2 = vaak, en 3 = altijd aanwezig) om een som te verkrijgen van de beoordelingsscores toegekend aan elk van de 13 items met een bereik van 0 tot 39.
Hogere scores correleren met ernstigere symptomen.
|
12 weken
|
|
SFN-specifieke Rasch-opgebouwde Algemene Handicap Schaal (SFN-RODS)
Tijdsspanne: 12 weken
|
De 32-item SFN-RODS is een ziektespecifieke intervalmeting die geschikt is om activiteitsbeperkingen en participatiebeperkingen bij patiënten met SFN te detecteren.
De schaal loopt van 0 tot 64, waarbij hogere getallen duiden op een ernstigere beperking.
|
12 weken
|
|
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domeinen en samenvattende scores
Tijdsspanne: 12 weken
|
Dit meet kwaliteit van leven aspecten zoals fysiek functioneren, emotioneel welzijn, energieniveau en sociaal functioneren.
De schaal loopt van 0-100 waarbij hogere scores geassocieerd worden met een beter ervaren kwaliteit van leven.
|
12 weken
|
|
Pijn Catastroferingsvragenlijst (PCS)
Tijdsspanne: 12 weken
|
De PCS heeft 13 vragen gerelateerd aan ruminatie, magnifiëring en hulpeloosheid met waarden variërend van 0 tot 4 voor een totale mogelijke score van 52.
Hoe hoger de score, hoe meer pijncatastrofering aanwezig is.
|
12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ST-503-101
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .