Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af ST-503 for små fiberneuropati-associerede ildfaste smerter
En multicenter fase 1 dobbeltblind, randomiseret, skam-kontrolleret dosis eskaleringsundersøgelse for at bestemme sikkerhed og tolerabilitet af enkelt dosis intratekal ST-503-genterapi til ildfast smerte på grund af idiopatisk lille fiberneuropati (ISFN)
Denne forskning udføres for at undersøge en mulig behandling af refraktær smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).
ST-503 er beregnet til at levere en modificeret kopi af genet, som ideelt vil undertrykke NAV1.7 vævsrelaterede smertesignaler, der når hjernen, hvilket skal reducere den ildfaste smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne forskning udføres for at undersøge en mulig behandling af refraktær smerte på grund af lille fiberneuropati (ISFN).
Små fiberneuropati sker, når noget skader små nervefibre i din hud, hvilket forårsager symptomer som smertefulde prikken eller brændende fornemmelser i dine hænder og fødder. Smerter med oprindelse i nerverne uden for hjernen og rygmarven er defineret af læger som neuropatisk smerte. Forskere har opdaget, at visse proteiner i vores kroppe kaldet natriumkanaler er vigtige for at kommunikere smertesignaler i nerver, specifikt NAV1.7, NAV1.8 og NAV1.9. Cirka halvdelen af små fiberneuropati -tilfælde sker uden nogen kendt grund. Læger kan kalde disse tilfælde "idiopatisk lille fiberneuropati" eller "isfn".
Denne første-i-menneskelige undersøgelse vil teste brugen af en type eksperimentel behandling kaldet "genterapi." Det primære mål er at bestemme, om det er sikkert og godt tolereres. Det andet mål er at bestemme, om det reducerer niveauet af ildfast smerte på grund af ISFN -sygdom. Genet leveres til dine celler ved hjælp af et specielt leveringsværktøj kaldet en vektor.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Patient Advocacy
- Telefonnummer: 510-307-7266
- E-mail: clinicaltrials@sangamo.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85260
- Rekruttering
- HonorHealth
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- Rekruttering
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
- Ikke rekrutterer endnu
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03766
- Ikke rekrutterer endnu
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10027
- Rekruttering
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- Ikke rekrutterer endnu
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
- Ikke rekrutterer endnu
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-mail: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisk karakterisering af idiopatisk lille fiberneuropati (ISFN) uden nedsat eller unormal glukosemetabolisme udført i henhold til de smertestillende, bedøvelses- og afhængighed af kliniske forsøgsoversættelser, innovationer, muligheder og netværk (acttion) kriterier.
- Dokumentation af medicinsk registrering af, at smerte er ildfast til 2 af 3 kategorier af medicinsk terapi med første linje i ≥ 6 måneder før screening.
- Serumprøve negativt til allerede eksisterende anti-AAV9-antistoffer bestemt ved assaysetektionsgrænse
Ekskluderingskriterier:
Lægemiddel- og alkoholrelateret:
- Personer, der bruger opioid analgetika i under 3 måneder eller personer, der ikke er på en stabil dosis opioider; Hvis dosis på en stabil dosis kan falde i løbet af undersøgelsen, men bør ikke øges.
- Historie om kendt alkoholmisbrug, opioid smertestillende misbrug eller ulovligt stofmisbrug inden for 2 år efter screening.
- Positiv urinprøve for misbrugsmedicin (inklusive opiater, benzodiazepiner, amfetaminer, kokain, barbiturater og phencyclidin) uden recept- og efterforskningsgodkendelse ved screening og dag -1.
- Brug af cannabinoider er ikke tilladt.
- Personer med Fabrys sygdom, med erythromelalgia, med perifere neuropatier på grund af alkohol- eller lægemiddel toksicitet eller med diagnosticerede kanalopatier
Procedure-relateret:
- Kontraindikationer til lumbal punktering (LP), generel anæstesi eller sedation
- Eventuelle medicinske lidelser, der efter efterforskerens mening kan forstyrre LP, herunder men ikke begrænset til bevis for en trykkompetent mellem supratentorial og infratentorial rum, arnold-chiari-misdannelse, blødning af diatese, klinisk signifikante koagulopati, thrombocytopeni, øget intrakraniel tryk eller rygsygdomme eller tidligere kirurgiske procedurer, der involverer ryg
Infektionssygdomsrelateret:
- Aktiv virusinfektion eller bakteriel
- En alvorlig infektion (f.eks. Lungebetændelse, septikæmi, infektioner i centralnervesystemet [f.eks. Meningitis, encephalitis]) inden for 12 uger før screening
Hepatisk sygdom- og hepatotoksisk medicinrelateret:
en. Tilstedeværelse af klinisk relevant leversygdom b. Lever dysfunktion som angivet af et eller flere af følgende: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Samlet bilirubin> 1,5 x Uln og direkte bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Alkalisk phosphatase (ALP)> 2 x Uln IV. Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST)> 1,5 x Uln c. Hepatotoksiske medikamenter bør undgås i undersøgelsesperioden inklusive acetaminophen, der overstiger 4 g/dag, medmindre det er vigtigt for patientens behandling, godkendt af efterforsker, og lever -dysfunktion identificeres ikke d. Hepatotoksisk supplementbrug i undersøgelsesperioden
Kræftrelateret:
en. Historie om kræft, inklusive B-celle kræftformer, inden for 5 år efter screening i. Undtagelser fra denne udelukkelse er fuldt udskåret ikke-melanomhudcancer, ikke-metastatisk prostatacancer og fuldt behandlet duktalt karcinom på brystet af brystet, forudsat at emne har været stabilt i mindst 6 måneder b. Tidligere autolog eller allogen knoglemarvstransplantation, perifer stamcelletransplantation eller fast organtransplantation
- Tidligere modtaget gen- eller cellulær terapi
- Planlagt operation inden for tre måneder før samtykke eller under undersøgelsen
- Enhver aktiv retssag relateret til smerteforstyrrelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Sham-komparator: SHAM -kontrolleret undersøgelse
|
Sham Procedure
|
|
Eksperimentel: Undersøgelsesagent
|
Genomisk medicin
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 12 uger
|
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ST-503 over en 12 ugers observationsperiode efter dosering.
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af forsøgspersoner med reduktion i smerteintensitet fra baseline på uge 12
Tidsramme: 12 uger
|
|
12 uger
|
|
Procentdel af forsøgspersoner ved uge 12
Tidsramme: 12 uger
|
|
12 uger
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Rating
Tidsramme: 12 uger
|
Med et fald på ≥ 1 point i selvmordstanker i Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)-svar
|
12 uger
|
|
Samlet Smerteintensitets Numeriske Vurderingsskala (PI-NRS) score
Tidsramme: 12 uger
|
Deltagerne vil vurdere deres smerteintensitet ved hjælp af en 11-point numerisk vurderingsskala (0=ingen smerter og 10=værst tænkelige smerter) og registrere deres resultat i en elektronisk dagbog.
|
12 uger
|
|
Kortform McGill Smerte Spørgeskema-2 (SF-MQ-2)
Tidsramme: 12 uger
|
Denne smerteskala blev udviklet til at evaluere kroniske neuropatiske og ikke-neuropatiske smerter hos voksne.
Den består af 22 beskrivelser af smerter i 4 dele (kontinuerlige, intermittierende, neuropatiske og affektive smerter) som skal vurderes fra 0-10, hvor 0 betyder ingen smerter og 10 de værste smerter nogensinde i løbet af den seneste uge.
|
12 uger
|
|
Daglig Søvnforstyrrelses Score (DSIS)
Tidsramme: 12 uger
|
DSIS vurderes på en 11-punkts NRS-skala, der spænder fra 0 (ingen) til 10 (svær).
|
12 uger
|
|
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: 12 uger
|
HADS er et screeningsværktøj til angst og depression i ikke-psykiatriske kliniske populationer, der består af 14 spørgsmål (syv hver til angst og depression).
Højere score korrelerer med værre symptomer.
|
12 uger
|
|
Rasch-transformerede 13-punkts SFN Symptom Spørgeskema
Tidsramme: 12 uger
|
Den 13-punkts SFN-SIQ vurderer ændringer i fysiologiske funktioner såsom svedemonstre og inkontinens ved hjælp af en firepunkts Likert-skala (0 = aldrig til stede, 1 = nogle gange, 2 = ofte og 3 = altid til stede) for at opnå en sum af karaktergraderne tildelt hver af de 13 punkter med en rækkevidde fra 0 til 39.
Højere score korrelerer med værre symptomer.
|
12 uger
|
|
SFN-specifik Rasch-opbygget Overall Disability Scale (SFN-RODS)
Tidsramme: 12 uger
|
Den 32-punkts SFN-RODS er en sygdomspecifik intervalmåling, der er velegnet til at påvise aktivitetsbegrænsninger og deltagelsesrestriktioner hos patienter med SFN.
Skaalaen spænder fra 0 til 64, hvor højere tal indikerer værre funktionsnedsættelse.
|
12 uger
|
|
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domæner og sammenfattende scorer
Tidsramme: 12 uger
|
Dette måler livskvalitetsmål som fysisk funktion, emotionel velvære, energiniveau og social funktion.
Intervallet er fra 0-100, hvor højere score er forbundet med en bedre opfattet livskvalitet.
|
12 uger
|
|
Pain Catastrophizing Questionnaire (PCS)
Tidsramme: 12 uger
|
PCS har 13 spørgsmål relateret til rumination, forstørrelse og hjælpeløshed med værdier fra 0 til 4 for en samlet mulig score på 52.
Jo højere scoren er, jo mere smertekatastrofisering er til stede.
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ST-503-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .