Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av ST-503 för småfiberneuropati-associerad eldfast smärta
En multicenterfas 1 dubbelblind, randomiserad, skamkontrollerad dosökningsstudie för att bestämma säkerhet och tolerabilitet för enstaka dosintratekal ST-503-genterapi för eldfast smärta på grund av idiopatisk liten fiberneuropati (ISFN)
Denna forskning görs för att studera en möjlig behandling för eldfast smärta på grund av liten fiberneuropati (ISFN).
ST-503 är avsett att leverera en modifierad kopia av genen som idealiskt kommer att förtrycka NAV1,7 vävnadsrelaterade smärtsignaler som når hjärnan, vilket bör minska den eldfasta smärtan på grund av liten fiberneuropati (ISFN).
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna forskning görs för att studera en möjlig behandling för eldfast smärta på grund av liten fiberneuropati (ISFN).
Liten fiberneuropati inträffar när något skadar små nervfibrer i huden, vilket orsakar symtom som smärtsamma stickningar eller brinnande sensationer i dina händer och fötter. Smärta som härstammar i nerverna utanför hjärnan och ryggmärgen definieras av läkare som neuropatisk smärta. Forskare har upptäckt att vissa proteiner i våra kroppar som kallas natriumkanaler är viktiga för att kommunicera smärtsignaler i nerver, särskilt NAV1.7, NAV1.8 och NAV1.9. Cirka hälften av fall av små fiber -neuropati inträffar utan känt skäl. Läkare kan kalla dessa fall "idiopatisk liten fiberneuropati" eller "ISFN".
Denna första-i-mänskliga studie kommer att testa användningen av en typ av experimentell behandling som kallas "genterapi." Det primära målet är att avgöra om det är säkert och tolererat väl. Det andra målet är att avgöra om det minskar nivån på eldfast smärta på grund av ISFN -sjukdom. Genen kommer att levereras i dina celler med hjälp av ett speciellt leveransverktyg som kallas en vektor.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Patient Advocacy
- Telefonnummer: 510-307-7266
- E-post: clinicaltrials@sangamo.com
Studieorter
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85260
- Rekrytering
- HonorHealth
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: neuroscienceresearch@honorhealth.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
- Rekrytering
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: tricoordinators@uams.edu
-
-
California
-
La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
- Har inte rekryterat ännu
- The University of California, San Diego
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21218
- Rekrytering
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: ayoyin2@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: imccarthy2@mgh.harvard.edu
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03766
- Har inte rekryterat ännu
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10027
- Rekrytering
- Columbia University Irving Medical Center (CUIMC) and New York-Presbyterian Hospital (NYPH)
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: rf2632@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- Har inte rekryterat ännu
- University of North Carolina Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
- Har inte rekryterat ännu
- Vanderbilt University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
- Har inte rekryterat ännu
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23284
- Rekrytering
- Virginia Commonwealth University
-
Kontakt:
- Study Coordinator
- E-post: swapna.keshamoni@vcuhealth.org
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisk karakterisering av idiopatisk liten fiberneuropati (ISFN) utan nedsatt eller onormal glukosmetabolism utförda enligt de smärtstillande, anestesimetiska och beroende av kliniska prövningar, innovationer, möjligheter och nätverk (Action) kriterier.
- Dokumentation av medicinsk post att smärta är eldfast till 2 av 3 kategorier av medicinsk terapi i första linjen för ≥ 6 månader före screening.
- Serumprov negativt för befintlig anti-AAV9-antikroppar bestämda genom analysdetekteringsgräns
Uteslutningskriterier:
Drug- och alkoholrelaterat:
- Personer som använder opioidanalgetika under 3 månader eller personer som inte har en stabil dos av opioider; Om dosen på en stabil dos kan minska under studiens gång men bör inte ökas.
- Historia om känt alkoholmissbruk, opioid smärtstillande missbruk eller olagligt narkotikamissbruk inom två år efter screening.
- Positivt urintest för missbruk av läkemedel (inklusive opiater, bensodiazepiner, amfetaminer, kokain, barbiturater och fencyclidin) utan recept- och utredarens godkännande, vid screening och dag -1.
- Användning av cannabinoider är inte tillåtet.
- Personer med Fabrys sjukdom, med erytromelalgi, med perifera neuropatier på grund av alkohol- eller narkotikatoxicitet eller med diagnostiserade kanalopatier
Procedurrelaterat:
- Kontraindikationer till lumbal punktering (LP), allmän anestesi eller lugnande
- Any medical disorders that, in the opinion of the Investigator, could interfere with LP including but not limited to evidence for a pressure gradient between supratentorial and infratentorial compartments, Arnold-Chiari malformation, bleeding diathesis, clinically significant coagulopathy, thrombocytopenia, increased intracranial pressure, or spine disease or past surgical procedures involving the spine
Infektionssjukdomsrelaterad:
- Aktiv virusinfektion eller bakterie
- En svår infektion (t.ex. lunginflammation, septikemi, infektioner i centrala nervsystemet [t.ex. meningit, encefalit]) inom 12 veckor före screening
Hepatisk sjukdoms- och hepatotoxisk medicinering-relaterad:
a. Närvaro av kliniskt relevant leversjukdom b. Leverdysfunktion som anges av ett eller flera av följande: i. Albumin ≤ 3,5 g/dl II. Total bilirubin> 1,5 x uln och direkt bilirubin ≥0,5 mg/dl III. Alkaliskt fosfatas (ALP)> 2 x uln IV. Alanintransaminas (ALT) eller aspartattransaminas (AST)> 1,5 x uln c. Hepatotoxiska mediciner bör undvikas under studieperioden inklusive acetaminophen som överstiger 4 g/dag såvida inte nödvändig för patientens behandling, godkänd av utredaren, och leverdysfunktion identifieras inte d. Hepatotoxiskt tilläggsanvändning under studieperioden
Cancerrelaterat:
a. Cancerhistoria, inklusive B-cellcancer, inom 5 år efter screening i. Undantag från denna uteslutning är fullt utskurna hudcancer utan melanom, icke-metastaserande prostatacancer och fullt behandlat duktalt karcinom in situ i bröstet, förutsatt att ämnet har varit stabilt i minst 6 månader B. Tidigare autolog eller allogen benmärgstransplantation, perifer stamcelltransplantation eller fast organtransplantation
- Tidigare mottagen gen- eller cellterapi
- Planerad operation inom tre månader före samtycke eller under studien
- Alla aktiva rättsliga åtgärder relaterade till smärtstörning
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Sham Comparator: Skamkontrollerad studie
|
Skamförfarande
|
|
Experimentell: Utredningsagent
|
Genomisk medicin
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade oförutsedda händelser (TEAEs)
Tidsram: 12 veckor
|
För att bedöma säkerheten och tolerabiliteten hos ST-503 under en 12-veckors observationsperiod efter dosering.
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av försökspersoner med minskning av smärtintensitet från baslinjen vid vecka 12
Tidsram: 12 veckor
|
|
12 veckor
|
|
Andel ämnen vid vecka 12
Tidsram: 12 veckor
|
|
12 veckor
|
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) Bedömning
Tidsram: 12 veckor
|
Med en minskning med ≥ 1 poäng i suicidal tankeverksamhet enligt Columbia Suicide Severity Rating Scale (CSSRS)
|
12 veckor
|
|
Total smärtintensitet enligt numerisk betygsskala (PI-NRS)
Tidsram: 12 veckor
|
Deltagarna kommer att bedöma sin smärtintensitet med hjälp av en 11-gradig numerisk skala (0=ingen smärta och 10=värsta tänkbara smärta) och registrera sin poäng i en elektronisk dagbok.
|
12 veckor
|
|
Kortversion av McGill-smärtenkät-2 (SF-MQ-2)
Tidsram: 12 veckor
|
Denna smärtskala utvecklades för att utvärdera kronisk neuropatisk och icke-neuropatisk smärta hos vuxna.
Den består av 22 beskrivningar av smärta i 4 delar (kontinuerlig, intermittent, neuropatisk och affektiv smärttyper) som ska betygsättas från 0-10 där 0 indikerar ingen smärta och 10 den värsta smärta någonsin under den senaste veckan.
|
12 veckor
|
|
Daglig sömnstörningspoäng (DSIS)
Tidsram: 12 veckor
|
DSIS bedöms på en 11-punkts NRS-skala, som sträcker sig från 0 (ingen) till 10 (svår).
|
12 veckor
|
|
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS)
Tidsram: 12 veckor
|
HADS är ett screeningverktyg för ångest och depression i icke-psykiatriska kliniska populationer som består av 14 frågor (sju för ångest och sju för depression).
Högre poäng korrelerar med värre symtom.
|
12 veckor
|
|
Rasch-transformerad 13-frågeformulär för SFN-symtominventering
Tidsram: 12 veckor
|
SFN-SIQ med 13 frågor utvärderar förändringar i fysiologiska funktioner såsom svettmönster och inkontinens med hjälp av en fyragradig Likertskala (0 = aldrig förekommande, 1 = ibland, 2 = ofta och 3 = alltid förekommande) för att få en summa av betygsättningspoängen för var och en av de 13 frågorna med ett intervall från 0 till 39.
Högre poäng korrelerar med värre symptom.
|
12 veckor
|
|
SFN-specifik Rasch-utvecklad Overall Disability Scale (SFN-RODS)
Tidsram: 12 veckor
|
SFN-RODS med 32 punkter är en sjukdomsspecifik intervallmätning som är lämplig för att upptäcka aktivitetsbegränsningar och deltagandebegränsningar hos patienter med SFN.
Skalan sträcker sig från 0 till 64 där högre siffror indikerar sämre funktionsnedsättning.
|
12 veckor
|
|
36-Item Short Form Health Survey (SF-36) domäner och sammanfattningspoäng
Tidsram: 12 veckor
|
Detta mäter livskvalitetsmått såsom fysisk funktion, känslomässigt välbefinnande, energinivåer och social funktion.
Skalan sträcker sig från 0 till 100 där högre poäng är förknippade med en bättre upplevd livskvalitet.
|
12 veckor
|
|
Smärta Katastroftänkande Frågeformulär (PCS)
Tidsram: 12 veckor
|
PCS har 13 frågor relaterade till ruminering, förstoring och hjälplöshet med värden från 0 till 4 för en total möjlig poäng på 52.
Ju högre poäng desto mer smärtkatastrofiering finns.
|
12 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics Inc.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ST-503-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .