ブルガダ症候群の患者のための潜在的な治療ソリューションとしてのエンパグリフロジン

包含基準

1. ブルガダ症候群と診断され、自発的な1型ECG、正常な構造心臓、特許冠動脈で18〜99歳の患者
2. 臨床試験への参加のための書面によるインフォームドコンセントを取得する

除外基準

1. 発熱誘発性または薬物誘発性でのみ観察された1型ECGパターンを持つ個人は、この探索的研究から除外されました。
2. スクリーニングまたはランダム化の12週間以内にSGLT2阻害剤の現在または事前使用
3. 任意のSGLT2阻害剤に対するアレルギーまたは過敏症の既知のアレルギーまたは過敏症
4. ケトアシドーシスの歴史
5. 症候性低血圧または収縮期血圧<90 mmHgまたは> 180 mmHg
6. 心不全
7. 急性心筋梗塞
8. スクリーニング時のALTまたはAST> 3×ULN
9. 腎機能障害（EGFR <20 ml/min/1.73 m²[mdrd]）、透析、またはスクリーニング時に機能する腎臓移植が必要です
10. 試験中の妊娠、看護、または妊娠計画
11. 過去30日以内に、別の治験薬またはデバイスの研究またはそのような研究の完了への登録
12. 診療所の訪問または処方薬の遵守不良
13. 重度の呼吸器疾患、過去4年間の転移を伴う癌の病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）、または最近のアルコール/物質誤用など、試験への参加を制限する可能性のある病状

試験プロトコル初期用量は、1日1回10 mgのエンパグリフロジンから始まり、鉛V1、V2、3番目、および2番目のintercostal空間（ICS）で行われたECG STセグメントの形態に基づく用量滴定の毎月のフォローアップがあります。 レスポンダーは、ベースラインから1 mm以上のJポイント標高が減少するリードのいずれかと定義されます。 レスポンダーは1日1回10 mgのエンパグリフロジンを受け取り続けますが、非応答者は1日1回投与量を25 mgに増加させます。

この研究は、スクリーニング、治療、追跡期間を含む構造化された臨床試験プロトコルに従いました。 参加者は、4週目（スクリーニング）、4、8、12（治療段階）、および16（フォローアップ）に対応する5回のスケジュール訪問で評価を受けました。 末梢血単核細胞（PBMC）が収集され、患者がこの研究に登録されたら、誘導多能性幹細胞（IPC）のためにスタンフォードラボに送信されます。 主要な評価には、体重（BW）、自動化されたオフィスの血圧（AOBP）、および12鉛の心電図（ECG）が含まれます。 安全性モニタリングには、完全な血液数（CBC）、肝機能検査（AST/ALT）、腎機能検査（BUN/クレアチニン）、尿検査、グルコースAC、HBA1C、およびケトン測定など、15MLの血液サンプルを使用した有害事象の文書と実験室テストが含まれます。 これらの評価は、事前定義された時点で実施され、研究期間中の治療効果と安全性の包括的な監視を確保しました。

エンドポイント

有効性エンドポイント4、3、2番目のICSでリードV1とV2を使用したタイプ1のBrugada ECGパターン記録の最大変化。 タイプ1ブルガダECGパターンの変化は、同じリードでベースラインJポイント標高を差し引いた最大jポイント標高から定義されました。 レスポンダーは、6つのリードのいずれかでJポイントの1mm以上の減少として定義されます。

安全エンドポイントの有害事象（AE）は、トレイルプロトコルとして監視されます。 低血圧、症候性低血圧、急性腎不全、肝障害、ケトアシドーシス、低血糖イベント、尿路感染症、生殖器感染、骨骨折、下肢切断につながるイベントを含む有害事象。

深刻な有害事象（SAE）は、死をもたらすものであり、生命を脅かす、既存の入院の入院または延長を必要とする、重大な障害または能力を引き起こす、先天異常または先天性欠損につながる、または深刻な結果を防ぐために介入を必要とする潜在的な潜在的な障害を引き起こすことができます。

研究プロトコルに従って、病院は、臨床試験に起因する副作用または害が生じた場合に専門的な医療と協議を提供します。 有害事象は、必要に応じて施設内審査委員会（IRB）に報告され、他の参加者の回答を継続的に監視します。 実施されるすべてのテストは、日常的な病院の試験であり、参加者に心理的な害をもたらさない。 参加者の権利と保護は、インフォームドコンセント契約に従って支持されます。