2B型フォン・ヴィレブランド病におけるBT200（ロンダプチボン・ペゴール）の有効性と安全性 (BT200-VWD2B)
2025年11月28日 更新者：Christian Schoergenhofer、Medical University of Vienna
BT200（ロンドラプチボンペゴール）のvon Willebrand病2B型患者における有効性と安全性
この無作為化臨床試験は、クロスオーバー設計で実施され、ウィーン医科大学の臨床薬理学部門で行われ、合計4～6人のタイプ2Bフォン・ヴィレブランド病（VWD）患者が参加します。
この臨床試験の主な目的は、タイプ2Bフォン・ヴィレブランド病（VWD）を有する血小板減少症患者に対する新薬BT200の有効性と安全性を調査することです。 これまでの研究に基づき、この薬剤は少量でフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の分解を抑制し、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）、血小板数、および第VIII因子の増加をもたらすと期待されています。 これにより、出血傾向も減少するはずです。
この研究は観察期間から始まり、その後、それぞれ約64日間の2つの期間に進みます：
プラセボまたはBT200は、研究初日に12 mgの用量で皮下投与されます。 その後、患者は翌週からさらに4週間、週1回、6 mg（0.4 mL）の用量で薬剤またはプラセボを自己投与します（合計4週間に4回）。 この間、患者は当クリニックに来院して経過観察を受けるよう求められます。
患者が研究薬/プラセボを受けず、出血イベントを記録するよう求められる数週間続く「ウォッシュアウト期間」の後、2番目の期間が64日目に始まります：
BT200またはプラセボは、患者が最初の期間に何を受けたかに応じて再び投与されます。 したがって、患者は4週間研究薬を受け、4週間プラセボを受けます；いつ投与されるかは無作為化されます；この期間中にも経過観察が行われます。
2番目の期間の終わりには、さらに数週間続く「ウォッシュアウト期間」があります。 127日目に、クリニックで最終検査が行われ、その後、患者は延長研究に参加する機会があります（修正予定）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Christian Schörgenhofer, Principal Investigator, MD, PHD
- 電話番号：29810 +43 1 40400
- メール：christian.schoergenhofer@meduniwien.ac.at
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Bernd Jilma, Subinvestigator, MD
- 電話番号：29810 +43 1 40400
- メール：bernd.jilma@meduniwien.ac.at
研究場所
-
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Vienna
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Vienna、Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
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副調査官：
- Bernd Jilma, MD
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副調査官：
- Christa Firbas, MD
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コンタクト：
- Bernd Jilma, MD
- 電話番号：29810 +43 1 40400
- メール：klin-pharmakologie@meduniwien.ac.at
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副調査官：
- Cihan Ay, MD
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副調査官：
- Miriam Moser, MD
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副調査官：
- Ulla Derhaschnig, MD
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副調査官：
- Georg Gelbenegger, MD, PHD
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副調査官：
- Ingrid Pabinger, MD
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副調査官：
- Daniel Kraemmer, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準:
- 18歳以上
- 血小板減少症を伴う2B型フォン・ヴィレブランド病で、最近の出血歴（例：反復性血腫）があること
- インフォームド・コンセントを理解し、提供できること
- 治験責任医師と協力し、研究の要件を遵守し、プロトコール関連手順の全過程を完了できること
除外基準:
- 患者の安全性を危険にさらす、または本試験への参加から得られるデータの質を損なう可能性のある臨床的に重要な病歴または持続性疾患
- 重篤な薬物アレルギーまたはアナフィラキシー反応の既往歴
- 薬物乱用、精神疾患、または治験責任医師の判断において、患者が研究手順に完全に従うことが不可能と思われる理由
- 研究開始前2週間以内の、治験責任医師の判断において患者の福祉または研究結果の完全性に悪影響を及ぼす可能性のある薬剤の使用
- 治療開始前30日間または5回の消失半減期（いずれか長い方）以内に、他の実験的薬剤による同時治療または他の臨床試験への参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを最初に投与されるランダム化患者。
適切なウォッシュアウト期間後、ベラムBT200を投与されます
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BT200のプラセボ
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実験的：BT200
患者は、十分なウォッシュアウト期間の後、最初にBT200（ベルム）を投与され、第二段階でプラセボを投与されるようにランダム化されました。
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フォン・ヴィレブランド因子のA1ドメインに対するアプタマー
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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主要評価項目 血小板数
時間枠：5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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血小板数
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5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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共同主要エンドポイント 臨床的に明らかな出血
時間枠：5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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臨床的に明らかな出血の数
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5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フォン・ヴィレブランド因子抗原
時間枠：5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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酵素結合免疫測定法により定量されたフォン・ヴィレブランド因子抗原の濃度
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5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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フォン・ヴィレブランド因子活性
時間枠：5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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Gp1bMアッセイにより定量化されたフォン・ヴィレブランド因子活性
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5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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VWF活性コラーゲン結合
時間枠：5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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コラーゲン結合アッセイで定量されたVWF活性
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5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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VWF:リストセチン補因子活性
時間枠：5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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リストセチン補因子アッセイで定量化されたVWFの活性
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5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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非結合VWF-A1ドメイン（REAADS®）の酵素結合免疫吸着測定法（ELISA）
時間枠：5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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酵素結合免疫吸着測定法（ELISA）（REAADS®）によって定量化された非結合型VWF-A1ドメインの濃度
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5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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高せん断速度下における血小板機能
時間枠：5週間の治療段階と5週間の対照段階を比較した場合
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血小板機能分析装置
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5週間の治療段階と5週間の対照段階を比較した場合
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BT200血漿中濃度
時間枠：5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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BT200の血漿中濃度
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5週間の治療フェーズを5週間の対照フェーズと比較した場合
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重篤な薬剤関連有害事象
時間枠：5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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重篤な薬剤関連有害事象
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5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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薬物関連有害事象による早期中止
時間枠：5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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薬物関連有害事象による治療を早期に終了した参加者数
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5週間の治療フェーズと5週間の対照フェーズを比較した場合
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BT200毒性を示す有害事象
時間枠：5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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重篤または非重篤な薬剤関連有害事象、および／または臨床的に有意な検査値異常、バイタルサイン、またはBT200の毒性を示す1つ以上の特定の標的臓器を示唆する身体所見のパターン
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5週間の治療期間と5週間の対照期間を比較した場合
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月14日
一次修了 (推定)
2026年7月31日
研究の完了 (推定)
2026年7月31日
試験登録日
最初に提出
2025年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年11月28日
最初の投稿 (推定)
2025年12月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月28日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BT200-VWD2B Version 1.1
- 2024-518294-34-01 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
PIへの合理的な要請に応じて。
IPD 共有時間枠
試験結果の発表後、PIに対する合理的な要求から3か月以内に
IPD 共有アクセス基準
計画された分析に対する合理的な提案を持つ研究者は、PIに連絡することができます。
匿名化された個別データが共有される場合があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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