Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania BT200 (Rondaptivon Pegol) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2B (BT200-VWD2B)

28 listopada 2025 zaktualizowane przez: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Skuteczność i bezpieczeństwo leku BT200 (Rondoraptivon Pegol) u pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2B

To randomizowane badanie kliniczne z projektem krzyżowym jest prowadzone w Katedrze Farmakologii Klinicznej Uniwersytetu Medycznego w Wiedniu, a w sumie weźmie w nim udział 4-6 pacjentów z chorobą von Willebranda typu 2B (VWD).

Głównym celem tego badania klinicznego jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa BT200, nowego leku dla pacjentów z małopłytkowością i chorobą von Willebranda typu 2B (VWD). Na podstawie wcześniejszych badań oczekujemy, że ten lek w małych dawkach zahamuje rozpad czynnika von Willebranda (VWF), prowadząc do wzrostu czynnika von Willebranda (VWF), liczby płytek krwi i czynnika VIII. Powinno to również prowadzić do zmniejszonej skłonności do krwawień.

Badanie rozpocznie się od fazy obserwacyjnej, a następnie będzie przebiegać w dwóch okresach trwających około 64 dni każdy:

Placebo lub BT200 będzie podawane podskórnie w dawce 12 mg pierwszego dnia badania. Następnie pacjenci będą samodzielnie podawać lek w dawce 6 mg (0,4 ml) lub placebo raz w tygodniu przez kolejne 4 tygodnie, zaczynając od następnego tygodnia (łącznie 4 razy w ciągu 4 tygodni). W tym czasie będą proszeni o przyjście do naszej kliniki na wizytę kontrolną.

Po „fazie wypłukania” trwającej kilka tygodni, podczas której pacjenci nie otrzymują leku badawczego/placebo, ale są proszeni o rejestrowanie wszelkich epizodów krwawienia, drugi okres rozpoczyna się w dniu 64:

BT200 lub placebo jest ponownie podawane, w zależności od tego, co pacjenci otrzymali w pierwszym okresie. Pacjenci otrzymują zatem lek badawczy przez 4 tygodnie i placebo przez 4 tygodnie; to, co jest podawane i kiedy, jest randomizowane; w tym okresie odbywa się również badanie kontrolne.

Pod koniec drugiego okresu następuje kolejna „faza wypłukania” trwająca kilka tygodni. W dniu 127 w klinice odbywa się końcowe badanie, po którym pacjenci mają możliwość udziału w badaniu przedłużonym (do zmiany).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Austria
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Pod-śledczy:
          • Bernd Jilma, MD
        • Pod-śledczy:
          • Christa Firbas, MD
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Cihan Ay, MD
        • Pod-śledczy:
          • Miriam Moser, MD
        • Pod-śledczy:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Pod-śledczy:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Pod-śledczy:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Pod-śledczy:
          • Daniel Kraemmer, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. ≥18 lat
  2. Typ 2B VWD z małopłytkowością i niedawną historią krwawień (np. nawracające krwiaki)
  3. Zdolność do zrozumienia i wyrażenia świadomej zgody
  4. Zdolność do współpracy z badaczem, przestrzegania wymagań badania oraz wykonania pełnej sekwencji procedur związanych z protokołem

Kryteria wykluczenia:

  1. Znaczący wywiad medyczny lub trwająca choroba przewlekła, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub naruszyć jakość danych uzyskanych z jego/jej udziału w tym badaniu
  2. Wywiad istotnej alergii na leki lub reakcji anafilaktycznych
    3. <li Nadużywanie substancji, choroba psychiczna lub jakakolwiek przyczyna, która według oceny badacza uniemożliwia pacjentowi pełne przestrzeganie procedur badania
  3. Stosowanie leków w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania, które według oceny badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na dobrostan pacjenta lub integralność wyników badania
  4. Równoczesne leczenie innymi lekami eksperymentalnymi lub udział w innym badaniu klinicznym z jakimkolwiek lekiem badawczym w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci losowo przydzieleni do otrzymania placebo jako pierwsi. Po odpowiednim okresie wypłukania otrzymają weryfikowany preparat BT200.
Lek: Placebo
Placebo dla BT200
Eksperymentalny: BT200
Pacjenci losowo przydzieleni do otrzymywania BT200 (verum) w pierwszej fazie i placebo w drugiej fazie po odpowiednim okresie wypłukania leku.
Lek: BT200
Aptamer skierowany przeciwko domenie A1 czynnika von Willebranda

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Główny punkt końcowy: Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: W pięciotygodniowej fazie leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Liczba płytek krwi
W pięciotygodniowej fazie leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Punkt końcowy współpierwszorzędowy: Klinicznie istotne krwawienie
Ramy czasowe: W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
liczba klinicznie jawnych krwawień
W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
antygen czynnika von Willebranda
Ramy czasowe: Podczas pięciotygodniowej Fazy Leczenia w porównaniu z pięciotygodniową Fazą Kontrolną
Stężenie antygenu czynnika von Willebranda oznaczane metodą immunoenzymatyczną (ELISA)
Podczas pięciotygodniowej Fazy Leczenia w porównaniu z pięciotygodniową Fazą Kontrolną
aktywność czynnika von Willebranda
Ramy czasowe: Podczas pięciotygodniowej Fazy Leczenia w porównaniu z pięciotygodniową Fazą Kontrolną
aktywność czynnika von Willebranda oznaczona metodą Gp1bM
Podczas pięciotygodniowej Fazy Leczenia w porównaniu z pięciotygodniową Fazą Kontrolną
Aktywność VWF wiążąca kolagen
Ramy czasowe: Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Aktywność VWF określona testem wiązania z kolagenem
Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
VWF:aktywność kofaktora ristocetyny
Ramy czasowe: W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Aktywność VWF określana za pomocą testu kofaktora ristocetyny
W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Test immunoenzymatyczny ELISA (ang. Enzyme-linked immunosorbent assay) dla niezwiązanej domeny VWF-A1 (REAADS®)
Ramy czasowe: W porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną w trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia
Stężenie niezwiązanej domeny VWF-A1 określone metodą testu immunoenzymatycznego ELISA (REAADS®)
W porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną w trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia
Funkcja płytek krwi przy wysokich szybkościach ścinania
Ramy czasowe: W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Analizator Funkcji Płytek Krwi
W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Stężenia plazmy BT200
Ramy czasowe: Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
stężenia osoczowe BT200
Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Poważne niepożądane działania leków
Ramy czasowe: W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Poważne, związane z lekiem NDP
W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Przedwczesne zakończenia z powodu DZLA związanych z lekiem
Ramy czasowe: Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Liczba uczestników, którzy przedwcześnie przerwali leczenie z powodu działań niepożądanych związanych z lekiem
Podczas pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Zdarzenia niepożądane wskazujące na toksyczność BT200
Ramy czasowe: W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną
Wzory poważnych lub niepoważnych, związanych z lekiem działań niepożądanych (AEs) i/lub klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych, parametrów życiowych lub wyników badania fizykalnego sugerujących jedno lub więcej specyficznych narządów docelowych dla toksyczności BT200
W trakcie pięciotygodniowej fazy leczenia w porównaniu z pięciotygodniową fazą kontrolną

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 listopada 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

9 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Na uzasadnioną prośbę do głównego badacza.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po opublikowaniu wyników badania, w ciągu 3 miesięcy od uzasadnionego wniosku do głównego badacza (PI)

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze z rozsądnym wnioskiem dotyczącym zaplanowanych analiz mogą skontaktować się z głównym badaczem. Zanonimizowane indywidualne dane mogą zostać udostępnione.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj