Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av BT200 (Rondaptivon Pegol) hos pasienter med type 2B Von Willebrands sykdom (BT200-VWD2B)

28. november 2025 oppdatert av: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Effekt og sikkerhet av BT200 (Rondoraptivon Pegol) hos pasienter med type 2B Von Willebrands sykdom

Denne randomiserte kliniske studien med et kryss-over-design gjennomføres ved Institutt for klinisk farmakologi ved Medisinsk Universitet i Wien, og totalt vil 4–6 pasienter med type 2B von Willebrands sykdom (VWD) delta.

Hovedformålet med denne kliniske studien er å undersøke effektiviteten og sikkerheten til BT200, et nytt legemiddel for trombocytopeniske pasienter med type 2B von Willebrands sykdom (VWD). Basert på tidligere studier forventer vi at dette legemiddelet vil hemme nedbrytningen av von Willebrand-faktor (VWF) i små doser, noe som fører til en økning i von Willebrand-faktor (VWF), plateletantall og faktor VIII. Dette bør også føre til en redusert tendens til blødning.

Denne studien vil begynne med en observasjonsfase og vil deretter fortsette i to perioder på omtrent 64 dager hver:

Placebo eller BT200 vil bli administrert subkutant i en dose på 12 mg på første dag av studien. Deretter vil pasientene selvadministrere legemiddelet i en dose på 6 mg (0,4 ml) eller placebo en gang i uken i ytterligere 4 uker fra uken etter (totalt 4 ganger over en periode på 4 uker). I løpet av denne tiden vil de bli bedt om å komme til vår klinikk for en oppfølgingsundersøkelse.

Etter en «utvaskingsfase» som varer i flere uker, hvor pasientene ikke mottar studieleggemiddelet/placebo, men blir bedt om å registrere eventuelle blødningshendelser, begynner den andre perioden på dag 64:

BT200 eller placebo administreres igjen, avhengig av hva pasientene mottok i den første perioden. Pasientene mottar derfor studieleggemiddelet i 4 uker og placebo i 4 uker; hvilket som administreres når, er randomisert; en oppfølgingsundersøkelse finner også sted i løpet av denne perioden.

På slutten av den andre perioden er det en annen «utvaskingsfase» som varer i flere uker. På dag 127 finner den endelige undersøkelsen sted på klinikken, hvoretter pasientene har mulighet til å delta i en forlengelsesstudie (som skal endres).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Østerrike
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Underetterforsker:
          • Bernd Jilma, MD
        • Underetterforsker:
          • Christa Firbas, MD
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Cihan Ay, MD
        • Underetterforsker:
          • Miriam Moser, MD
        • Underetterforsker:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Underetterforsker:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Underetterforsker:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Underetterforsker:
          • Daniel Kraemmer, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. ≥18 år gammel
  2. Type 2B von Willebrands sykdom med trombocytopeni og nylig blødningshistorikk (f.eks. tilbakevendende hematomer)
  3. I stand til å forstå og gi informert samtykke
  4. I stand til å samarbeide med forskeren, å overholde studiens krav, og å fullføre hele sekvensen av protokollrelaterte prosedyrer

Eksklusjonskriterier:

  1. Klinisk signifikant medisinsk historie eller pågående kronisk sykdom som vil sette pasientens sikkerhet i fare eller kompromittere kvaliteten på dataene fra hans/hennes deltakelse i denne studien
  2. Historie med betydelig legemiddelallergi eller anafylaktiske reaksjoner
  3. Rusmisbruk, psykisk sykdom, eller enhver grunn som etter forskerens vurdering gjør det usannsynlig at pasienten vil kunne overholde studiens prosedyrer fullstendig
  4. Bruk av medikamenter i løpet av 2 uker før studiestart, som etter forskerens vurdering kan påvirke pasientens velferd eller integriteten til studiens resultater negativt
  5. Samtidig behandling med andre eksperimentelle legemidler eller deltakelse i en annen klinisk studie med et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 eliminasjonshalveringstider (avhengig av hva som er lengst) før behandlingsstart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Pasienter randomisert til å motta placebo først. De vil motta verum BT200 etter en tilstrekkelig utvaskingsperiode
Legemiddel: Placebo
Placebo for BT200
Eksperimentell: BT200
Pasienter randomisert til å motta BT200 (verum) først og placebo i den andre fasen etter en tilstrekkelig utvaskingsperiode.
Legemiddel: BT200
Aptamer rettet mot A1-domenet til von Willebrand-faktor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært utfallsmål: Trombocytter
Tidsramme: I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
Blodplatemåling
I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
Klinisk tydelig blødning som medprimær endepunkt
Tidsramme: I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
antall klinisk åpenbare blødninger
I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
von Willebrand faktor antigen
Tidsramme: Under den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Konsentrasjon av von Willebrand-faktor antigen kvantifisert ved enzymkoblet immunoassay
Under den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
von Willebrand-faktor aktivitet
Tidsramme: I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
von Willebrand-faktoraktivitet kvantifisert ved Gp1bM-assay
I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
VWF-aktivitet kollagenbinding
Tidsramme: I løpet av den femukers behandlingsfasen sammenlignet med den femukers kontrollfasen
Aktivitet av VWF kvantifisert med en kollagenbindingsanalyse
I løpet av den femukers behandlingsfasen sammenlignet med den femukers kontrollfasen
VWF:ristocetin co-faktor aktivitet
Tidsramme: I løpet av den fem uker lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem uker lange kontrollfasen
Aktivitet av VWF kvantifisert med en ristocetin kofaktor-assay
I løpet av den fem uker lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem uker lange kontrollfasen
Enzymbundet immunosorbent assay (ELISA) for ubundet VWF-A1-domene (REAADS®)
Tidsramme: I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
Konsentrasjon av ubundet VWF-A1-domene kvantifisert ved enzym-bundet immunosorbent assay (ELISA) (REAADS®)
I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
Plateletfunksjon under høye skjærkrefter
Tidsramme: I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Plateletfunksjonsanalysator
I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
BT200 plasmakonsentrasjoner
Tidsramme: I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
plasmakonsentrasjoner av BT200
I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Alvorlige, legemiddelrelaterte bivirkninger
Tidsramme: I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
Alvorlige, legemiddelrelaterte bivirkninger
I løpet av den fem ukers lange behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers lange kontrollfasen
For tidlig avslutning på grunn av legemiddelrelaterte bivirkninger
Tidsramme: I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Antall deltakere som avslutter behandlingen for tidlig på grunn av legemiddelrelaterte bivirkninger
I løpet av den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Bivirkninger som tyder på BT200-toksisitet
Tidsramme: Under den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen
Mønstre av alvorlige eller ikke-alvorlige, legemiddelrelaterte bivirkninger, og/eller klinisk relevante laboratorieavvik, vitale tegn eller fysiske funn som tyder på ett eller flere spesifikke målorganer for toksisitet av BT200
Under den fem ukers behandlingsfasen sammenlignet med den fem ukers kontrollfasen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Medical University of Vienna

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2025

Først lagt ut (Antatt)

9. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ved rimelig forespørsel til prosjektlederen.

IPD-delingstidsramme

Etter publisering av studie resultatene, innen 3 måneder etter rimelig forespørsel til hovedforskeren

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskningskolleger med et rimelig forslag til planlagte analyser kan kontakte prosjektlederen. Anonymiserte individuelle data kan deles.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere