Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность BT200 (Рондаптивон Пегол) у пациентов с болезнью Виллебранда 2B типа (BT200-VWD2B)

28 ноября 2025 г. обновлено: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Эффективность и безопасность BT200 (Рондорраптивон Пегол) у пациентов с болезнью Виллебранда 2B типа

Это рандомизированное клиническое исследование с перекрестным дизайном проводится на кафедре клинической фармакологии Венского медицинского университета, в нем примут участие в общей сложности 4-6 пациентов с болезнью Виллебранда 2B типа (БВ).

Основная цель этого клинического исследования — изучить эффективность и безопасность BT200, нового препарата для пациентов с тромбоцитопенией и болезнью Виллебранда 2B типа (БВ). Основываясь на предыдущих исследованиях, мы ожидаем, что этот препарат в малых дозах будет ингибировать распад фактора Виллебранда (ФВ), что приведет к увеличению фактора Виллебранда (ФВ), количества тромбоцитов и фактора VIII. Это также должно привести к снижению склонности к кровотечениям.

Исследование начнется с фазы наблюдения, а затем будет проходить в два периода продолжительностью примерно по 64 дня каждый:

Плацебо или BT200 будет вводиться подкожно в дозе 12 мг в первый день исследования. После этого пациенты будут самостоятельно вводить препарат в дозе 6 мг (0,4 мл) или плацебо один раз в неделю в течение еще 4 недель, начиная со следующей недели (всего 4 раза за период в 4 недели). В это время их попросят прийти в нашу клинику для контрольного визита.

После «фазы вымывания» продолжительностью в несколько недель, в течение которой пациенты не получают исследуемый препарат/плацебо, но их просят регистрировать любые случаи кровотечений, второй период начинается на 64-й день:

BT200 или плацебо вводится снова, в зависимости от того, что пациенты получали в первом периоде. Таким образом, пациенты получают исследуемый препарат в течение 4 недель и плацебо в течение 4 недель; порядок введения рандомизирован; в этот период также проводится контрольное обследование.

В конце второго периода следует еще одна «фаза вымывания» продолжительностью в несколько недель. На 127-й день в клинике проводится заключительное обследование, после которого у пациентов есть возможность принять участие в расширенном исследовании (будет дополнено).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Bernd Jilma, Subinvestigator, MD
  • Номер телефона: 29810 +43 1 40400
  • Электронная почта: bernd.jilma@meduniwien.ac.at

Места учебы

  • Австрия
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Австрия, 1090
        • Рекрутинг
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Младший исследователь:
          • Bernd Jilma, MD
        • Младший исследователь:
          • Christa Firbas, MD
        • Контакт:
        • Младший исследователь:
          • Cihan Ay, MD
        • Младший исследователь:
          • Miriam Moser, MD
        • Младший исследователь:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Младший исследователь:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Младший исследователь:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Младший исследователь:
          • Daniel Kraemmer, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥18 лет
  2. Болезнь Виллебранда типа 2B с тромбоцитопенией и недавним кровотечением в анамнезе (например, рецидивирующие гематомы)
  3. Способность понять и дать информированное согласие
  4. Способность сотрудничать с исследователем, соблюдать требования исследования и пройти полную последовательность процедур, предусмотренных протоколом

Критерии исключения:

  1. Клинически значимый медицинский анамнез или текущее хроническое заболевание, которое может поставить под угрозу безопасность пациента или повлиять на качество данных, полученных в результате его/её участия в данном исследовании
  2. Анамнез значимой лекарственной аллергии или анафилактических реакций
  3. Злоупотребление психоактивными веществами, психическое заболевание или любая другая причина, которая, по мнению исследователя, делает маловероятной полную готовность пациента соблюдать процедуры исследования
  4. Приём лекарственных препаратов в течение 2 недель до начала исследования, которые, по мнению исследователя, могут негативно повлиять на благополучие пациента или целостность результатов исследования
  5. Параллельное лечение другими экспериментальными препаратами или участие в другом клиническом исследовании с любым исследуемым препаратом в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до начала лечения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пациенты, рандомизированные для первоначального получения плацебо. Они получат вещество BT200 после адекватного периода вымывания
Лекарство: Плацебо
Плацебо для BT200
Экспериментальный: BT200
Пациенты, рандомизированные для получения BT200 (вещество) в первой фазе и плацебо во второй фазе после адекватного периода вымывания.
Лекарство: БТ200
Аптамер, направленный против A1-домена фактора Виллебранда

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основной показатель эффективности: количество тромбоцитов
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Количество тромбоцитов
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Копервичная конечная точка Клинически очевидное кровотечение
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
количество клинически явных кровотечений
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
антиген фактора фон Виллебранда
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Концентрация антигена фактора Виллебранда, количественно определенная методом иммуноферментного анализа
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
активность фактора фон Виллебранда
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
активность фактора фон Виллебранда, количественно определяемая с помощью анализа Gp1bM
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Активность фактора Виллебранда (VWF) по связыванию с коллагеном
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
Активность VWF, количественно определяемая с помощью коллаген-связывающего анализа
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
VWF: активность кофактора ристоцетина
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Активность VWF, количественно определенная с помощью анализа кофактора ристоцетина
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Иммуноферментный анализ (ELISA) для несвязанного домена VWF-A1 (REAADS®)
Временное ограничение: Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
Концентрация несвязанного домена VWF-A1, количественно определяемая методом иммуноферментного анализа (ELISA) (REAADS®)
Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
Функция тромбоцитов при высоких скоростях сдвига
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Анализатор функции тромбоцитов
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Концентрации BT200 в плазме
Временное ограничение: Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
плазменные концентрации BT200
Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Серьезные НЯ, связанные с применением препарата
Временное ограничение: Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Серьезные, связанные с приемом препарата НЯ
Во время пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Преждевременные прекращения лечения, связанные с нежелательными явлениями препарата
Временное ограничение: В ходе пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
Количество участников, преждевременно прекративших лечение из-за НЯ, связанных с препаратом
В ходе пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной фазой контроля
Нежелательные явления, указывающие на токсичность BT200
Временное ограничение: В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой
Схемы серьезных или несерьезных НЯ, связанных с препаратом, и/или клинически значимых лабораторных отклонений, показателей жизненно важных функций или физических данных, указывающих на одно или несколько специфических органов-мишеней для токсичности BT200
В течение пятинедельной фазы лечения по сравнению с пятинедельной контрольной фазой

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Medical University of Vienna

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 августа 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 июля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 сентября 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 ноября 2025 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

9 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

По обоснованному запросу к главному исследователю.

Сроки обмена IPD

После публикации результатов испытания, в течение 3 месяцев с момента разумного запроса к главному исследователю

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи с обоснованным предложением по планируемым анализам могут связаться с главным исследователем. Обезличенные индивидуальные данные могут быть предоставлены.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться