Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BT200:n (Rondaptivon Pegol) teho ja turvallisuus potilailla, joilla on tyypin 2B von Willebrandin tauti (BT200-VWD2B)

perjantai 28. marraskuuta 2025 päivittänyt: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

BT200:n (Rondoraptivon Pegol) tehokkuus ja turvallisuus tyypin 2B Von Willebrandin taudin potilailla

Tämä satunnaistettu kliininen tutkimus ristiinasetelmalla suoritetaan Wienin lääketieteellisen yliopiston kliinisen farmakologian osastolla, ja siihen osallistuu yhteensä 4–6 potilasta, joilla on tyypin 2B von Willebrandin tauti (VWD).

Tämän kliinisen tutkimuksen päätarkoitus on tutkia BT200:n, uuden lääkkeen, tehokkuutta ja turvallisuutta trombosytopeenisilla potilailla, joilla on tyypin 2B von Willebrandin tauti (VWD). Aiempiin tutkimuksiin perustuen odotamme, että tämä lääke estää von Willebrandin tekijän (VWF) hajoamista pieninä annoksina, mikä johtaa von Willebrandin tekijän (VWF), verihiutaleiden lukumäärän ja tekijä VIII:n lisääntymiseen. Tämän pitäisi myös johtaa alentuneeseen verenvuototaipumukseen.

Tämä tutkimus alkaa havainnointivaiheella ja etenee sitten kahdessa noin 64 päivän jaksoissa:

Plaseboa tai BT200:a annostellaan ihonalaisesti 12 mg annoksella tutkimuksen ensimmäisenä päivänä. Sen jälkeen potilaat itse annostelevat lääkettä 6 mg (0,4 ml) annoksella tai plaseboa kerran viikossa vielä 4 viikon ajan alkaen seuraavasta viikosta (yhteensä 4 kertaa 4 viikon aikana). Tänä aikana heitä pyydetään tulemaan klinikallemme seurantakäynnille.

Useita viikkoja kestävän "pesuvaiheen" jälkeen, jonka aikana potilaat eivät saa tutkimuslääkettä/plaseboa, mutta heitä pyydetään kirjaamaan kaikki verenvuototapahtumat, alkaa toinen jakso 64. päivänä:

BT200:a tai plaseboa annostellaan uudelleen riippuen siitä, mitä potilaat saivat ensimmäisellä jaksolla. Potilaat saavat siis tutkimuslääkettä 4 viikon ajan ja plaseboa 4 viikon ajan; milloin kumpaakin annostellaan, on satunnaistettu; myös seurantatutkimus suoritetaan tänä aikana.

Toisen jakson lopussa on toinen useita viikkoja kestävä "pesuvaihe". 127. päivänä klinikalla suoritetaan lopullinen tutkimus, minkä jälkeen potilailla on mahdollisuus osallistua laajennustutkimukseen (muutettava).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Itävalta
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Itävalta, 1090
        • Rekrytointi
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Alatutkija:
          • Bernd Jilma, MD
        • Alatutkija:
          • Christa Firbas, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Cihan Ay, MD
        • Alatutkija:
          • Miriam Moser, MD
        • Alatutkija:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Alatutkija:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Alatutkija:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Alatutkija:
          • Daniel Kraemmer, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. ≥18-vuotias
  2. Tyypin 2B von Willebrandin tauti trombosytopenialla ja viimeaikaisilla verenvuotohistorialla (esim. toistuvat verenpurkaumat)
  3. Kyky ymmärtää ja antaa tietoon perustuva suostumus
  4. Kyky yhteistyöhön tutkijan kanssa, noudattaa tutkimuksen vaatimuksia ja suorittaa kokonainen protokollaan liittyvien toimenpiteiden sarja

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä sairaushistoria tai meneillään oleva krooninen sairaus, joka vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai heikentäisi hänen osallistumisestaan saatujen tietojen laatua
  2. Merkittävän lääkeallergian tai anafylaktisten reaktioiden historia
  3. Päihderiippuvuus, mielisairaus tai mikä tahansa muu syy, joka tutkijan arvion mukaan tekee epätodennäköiseksi, että potilas pystyy täysin noudattamaan tutkimusmenettelyjä
  4. Lääkkeiden käyttö 2 viikkoa ennen tutkimuksen alkua, jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaikuttaa haitallisesti potilaan hyvinvointiin tai tutkimustulosten luotettavuuteen
  5. Samanaikainen hoito muilla kokeellisilla lääkkeillä tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen minkä tahansa tutkittavan lääkkeen kanssa 30 päivän tai 5 eliminointipuoliintumisajan (kumpi on pidempi) kuluessa ennen hoidon alkua

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo
Potilaat randomisoitiin saamaan ensin lumelääkettä. He saavat verum-lääkkeen BT200:n riittävän pesuajan jälkeen
Lääke: Placebo
Plasebo BT200:lle
Kokeellinen: BT200
Potilaat, jotka arvottiin saamaan BT200 (verum) ensin ja placebo toisessa vaiheessa riittävän peseytymisjakson jälkeen.
Lääke: BT200
Apteemi, joka kohdistuu von Willebrandin tekijän A1-alueeseen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen lopputulosmittari Trombosyytit
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
Trombosyyttien määrä
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
Kliinisesti ilmeinen verenvuoto
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
kliinisesti ilmeisten verenvuotojen määrä
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
von Willebrandin tekijäantigeeni
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Von Willebrand-faktorin antigeenipitoisuus määritetty entsyymi-immunoanalyysillä
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
von Willebrand-faktoriaktiivisuus
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
von Willebrand-faktorin aktiivisuus kvantifioitu Gp1bM-testillä
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
VWF:n aktiivisuus kollageeniin sitoutumisessa
Aikaikkuna: Viiden viikon hoidon vaiheessa verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
VWF:n aktiivisuus kvantifioitu kollageenin sitoutumisanalyysillä
Viiden viikon hoidon vaiheessa verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
VWF:ristocetiini kofaktoritoiminta
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
VWF:n aktiivisuus kvantifioitu ristoksetiini-kofaktoritestillä
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Vapaan VWF-A1-alueen entsyymi-immunosorbenttitesti (ELISA) (REAADS®)
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
Vapaan VWF-A1-alueen pitoisuus määritetty entsyymi-immunosorbenttitestillä (ELISA) (REAADS®)
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
Trombosyyttien toiminta korkeissa leikkausnopeuksissa
Aikaikkuna: Viiden viikon hoidon vaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Trombosyyttitoiminta-analyysi
Viiden viikon hoidon vaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
BT200 plasmakonsentraatiot
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
BT200:n plasmakonsentraatiot
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Vakavat, lääkkeeseen liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitojakson aikana verrattuna viiden viikon kontrollijaksoon
Vakavat lääkkeisiin liittyvät haittavaikutukset
Viiden viikon hoitojakson aikana verrattuna viiden viikon kontrollijaksoon
Aikaiset keskeytykset lääkeaineeseen liittyvien haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Osallistujien määrä, jotka keskeyttävät hoidon ennenaikaisesti lääkkeeseen liittyvien haittavaikutusten vuoksi
Viiden viikon hoitovaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheen aikana
Haittatapahtumat, jotka viittaavat BT200:n myrkyllisyyteen
Aikaikkuna: Viiden viikon hoidon vaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen
Vakavien tai ei-vakavien, lääkkeeseen liittyvien haittavaikutusten kuvioita, ja/tai kliinisesti merkittäviä laboratorioepänormaalisuuksia, elintoimintoja tai fyysisiä löydöksiä, jotka viittaavat yhteen tai useampaan tiettyyn kohde-elimeen BT200:n myrkyllisyydelle
Viiden viikon hoidon vaiheen aikana verrattuna viiden viikon kontrollivaiheeseen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical University of Vienna

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. marraskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääasiantutkijan kohtuullisesta pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Tutkimustulosten julkaisun jälkeen, 3 kuukauden kuluessa kohtuullisesta pyynnöstä pääasiantutkijalle

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijat, joilla on kohtuullinen ehdotus suunnitelluista analyyseistä, voivat ottaa yhteyttä pääasiantuntijaan. Anonymisoituja yksilötietoja voidaan jakaa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa