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Eficácia e Segurança do BT200 (Rondaptivon Pegol) em Doentes com Doença de Von Willebrand Tipo 2B (BT200-VWD2B)

28 de novembro de 2025 atualizado por: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Eficácia e Segurança do BT200 (Rondoraptivon Pegol) em Doentes com Doença de von Willebrand Tipo 2B

Este ensaio clínico randomizado com um desenho cruzado está a ser conduzido no Departamento de Farmacologia Clínica da Universidade Médica de Viena, e um total de 4-6 doentes com doença de von Willebrand tipo 2B (VWD) irão participar.

O principal objetivo deste ensaio clínico é investigar a eficácia e segurança do BT200, um novo fármaco para doentes trombocitopénicos com doença de von Willebrand tipo 2B (VWD). Com base em estudos anteriores, esperamos que este fármaco iniba a degradação do fator de von Willebrand (VWF) em pequenas doses, levando a um aumento do fator de von Willebrand (VWF), da contagem de plaquetas e do fator VIII. Isto também deverá levar a uma tendência reduzida para hemorragias.

Este estudo começará com uma fase de observação e prosseguirá em dois períodos de aproximadamente 64 dias cada:

Placebo ou BT200 será administrado por via subcutânea numa dose de 12 mg no primeiro dia do estudo. Após isso, os doentes auto-administrarão o fármaco numa dose de 6 mg (0,4 mL) ou placebo uma vez por semana durante mais 4 semanas a partir da semana seguinte (um total de 4 vezes ao longo de um período de 4 semanas). Durante este tempo, será-lhes pedido que venham à nossa clínica para uma consulta de seguimento.

Após uma "fase de washout" com duração de várias semanas, durante a qual os doentes não recebem o fármaco do estudo/placebo mas são solicitados a registar quaisquer eventos hemorrágicos, o segundo período começa no dia 64:

BT200 ou placebo é administrado novamente, dependendo do que os doentes receberam no primeiro período. Os doentes recebem, portanto, o fármaco do estudo durante 4 semanas e placebo durante 4 semanas; o que é administrado quando está randomizado; um exame de seguimento também ocorre durante este período.

No final do segundo período, há outra "fase de washout" com duração de várias semanas. No dia 127, o exame final tem lugar na clínica, após o qual os doentes têm a oportunidade de participar num estudo de extensão (a ser alterado).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

6

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Áustria
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Áustria, 1090
        • Recrutamento
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Subinvestigador:
          • Bernd Jilma, MD
        • Subinvestigador:
          • Christa Firbas, MD
        • Contato:
        • Subinvestigador:
          • Cihan Ay, MD
        • Subinvestigador:
          • Miriam Moser, MD
        • Subinvestigador:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Subinvestigador:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Subinvestigador:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Subinvestigador:
          • Daniel Kraemmer, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  1. ≥18 anos
  2. Doença de von Willebrand tipo 2B com trombocitopenia e histórico recente de hemorragia (ex.: hematomas recorrentes)
  3. Capaz de compreender e dar consentimento informado
  4. Capaz de cooperar com o Investigador, cumprir os requisitos do estudo e completar toda a sequência de procedimentos relacionados com o protocolo

Critérios de Exclusão:

  1. Histórico médico clinicamente significativo ou doença crónica em curso que possa comprometer a segurança do doente ou a qualidade dos dados derivados da sua participação neste estudo
  2. Histórico de alergia medicamentosa significativa ou reações anafiláticas
  3. Abuso de substâncias, doença mental ou qualquer razão que, na opinião do Investigador, torne improvável que o doente consiga cumprir totalmente os procedimentos do estudo
  4. Uso de medicação durante as 2 semanas anteriores ao início do estudo que, na opinião do Investigador, possa afetar negativamente o bem-estar do doente ou a integridade dos resultados do estudo
  5. Tratamento concomitante com outros fármacos experimentais ou participação noutro ensaio clínico com qualquer fármaco em investigação dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas de eliminação (o que for mais longo) antes do início do tratamento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Pacientes randomizados para receber placebo primeiro. Eles receberão o verum BT200 após um período de washout adequado
Medicamento: Placebo
Placebo para BT200
Experimental: BT200
Pacientes randomizados para receber primeiro BT200 (verum) e placebo na segunda fase após um período de washout adequado.
Medicamento: BT200
Aptâmero direcionado contra o domínio A1 do fator de von Willebrand

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de Resultado Primário Contagem de Plaquetas
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Contagens de Plaquetas
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Ponto Final Co-Primário Sangramento clinicamente evidente
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
número de hemorragias clinicamente evidentes
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
antigénio do factor de von Willebrand
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Concentração de antigénio do factor de von Willebrand quantificada por Ensaio imunoenzimático
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
atividade do fator de von Willebrand
Prazo: Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
atividade do fator de von Willebrand quantificada pelo ensaio Gp1bM
Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Atividade do VWF de ligação ao colagénio
Prazo: Durante a fase de tratamento de cinco semanas em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Atividade do FVW quantificada com um ensaio de ligação ao colagénio
Durante a fase de tratamento de cinco semanas em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
VWF:actividade de co-factor de ristocetina
Prazo: Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Atividade do VWF quantificada com um ensaio do cofator da ristocetina
Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Ensaio de imunoabsorção enzimática (ELISA) para o domínio VWF-A1 não ligado (REAADS®)
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Concentração do domínio VWF-A1 não ligado quantificada por ensaio de imunoabsorção enzimática (ELISA) (REAADS®)
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Função das plaquetas sob altas taxas de cisalhamento
Prazo: Durante a fase de tratamento de cinco semanas em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Analisador da Função Plaquetária
Durante a fase de tratamento de cinco semanas em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Concentrações plasmáticas de BT200
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
concentrações plasmáticas de BT200
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Efeitos adversos graves relacionados com medicamentos
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Efeitos adversos graves relacionados com medicamentos
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, em comparação com a Fase de Controlo de cinco semanas
Interrupções prematuras devido a EAs relacionados com o medicamento
Prazo: Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, comparada com a Fase de Controlo de cinco semanas
Número de participantes que interromperam prematuramente o tratamento devido a EA relacionados com o medicamento
Durante a Fase de Tratamento de cinco semanas, comparada com a Fase de Controlo de cinco semanas
Eventos adversos indicativos de toxicidade do BT200
Prazo: Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas
Padrões de EA graves ou não graves relacionados com o medicamento, e/ou anomalias laboratoriais clinicamente relevantes, sinais vitais ou achados físicos sugestivos de um ou mais órgãos-alvo específicos para a toxicidade do BT200
Durante a fase de tratamento de cinco semanas, em comparação com a fase de controlo de cinco semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Medical University of Vienna

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de novembro de 2025

Primeira postagem (Estimado)

9 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

9 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de novembro de 2025

Última verificação

1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A pedido razoável ao Investigador Principal.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Após a publicação dos resultados do ensaio, dentro de 3 meses após um pedido razoável ao Investigador Principal

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Investigadores associados com uma proposta razoável para análises planeadas podem contactar o investigador principal. Dados individuais anonimizados podem ser partilhados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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