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Wirksamkeit und Sicherheit von BT200 (Rondaptivon Pegol) bei Patienten mit Typ-2B-von-Willebrand-Syndrom (BT200-VWD2B)

28. November 2025 aktualisiert von: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Wirksamkeit und Sicherheit von BT200 (Rondoraptivon Pegol) bei Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit Typ 2B

Diese randomisierte klinische Studie mit einem Crossover-Design wird an der Abteilung für Klinische Pharmakologie der Medizinischen Universität Wien durchgeführt, und insgesamt nehmen 4-6 Patienten mit Typ-2B-von-Willebrand-Krankheit (VWD) teil.

Der Hauptzweck dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von BT200, einem neuen Medikament für thrombozytopenische Patienten mit Typ-2B-von-Willebrand-Krankheit (VWD), zu untersuchen. Basierend auf früheren Studien erwarten wir, dass dieses Medikament in kleinen Dosen den Abbau des von-Willebrand-Faktors (VWF) hemmt, was zu einer Erhöhung des von-Willebrand-Faktors (VWF), der Thrombozytenzahl und des Faktors VIII führt. Dies sollte auch zu einer verringerten Blutungsneigung führen.

Diese Studie beginnt mit einer Beobachtungsphase und verläuft dann in zwei Perioden von jeweils etwa 64 Tagen:

Placebo oder BT200 wird am ersten Tag der Studie subkutan in einer Dosis von 12 mg verabreicht. Danach verabreichen sich die Patienten das Medikament in einer Dosis von 6 mg (0,4 ml) oder Placebo einmal wöchentlich für weitere 4 Wochen, beginnend in der folgenden Woche (insgesamt 4 Mal über einen Zeitraum von 4 Wochen). Während dieser Zeit werden sie gebeten, zu einer Nachuntersuchung in unsere Klinik zu kommen.

Nach einer "Washout-Phase" von mehreren Wochen, in der die Patienten das Studienmedikament/Placebo nicht erhalten, aber aufgefordert werden, etwaige Blutungsereignisse aufzuzeichnen, beginnt die zweite Periode am Tag 64:

BT200 oder Placebo wird erneut verabreicht, je nachdem, was die Patienten in der ersten Periode erhalten haben. Die Patienten erhalten daher das Studienmedikament für 4 Wochen und Placebo für 4 Wochen; wann was verabreicht wird, ist randomisiert; eine Nachuntersuchung findet ebenfalls in dieser Periode statt.

Am Ende der zweiten Periode gibt es eine weitere "Washout-Phase" von mehreren Wochen. Am Tag 127 findet die Abschlussuntersuchung in der Klinik statt, danach haben die Patienten die Möglichkeit, an einer Verlängerungsstudie teilzunehmen (zu ergänzen).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Österreich
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Österreich, 1090
        • Rekrutierung
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Unterermittler:
          • Bernd Jilma, MD
        • Unterermittler:
          • Christa Firbas, MD
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Cihan Ay, MD
        • Unterermittler:
          • Miriam Moser, MD
        • Unterermittler:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Unterermittler:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Unterermittler:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Unterermittler:
          • Daniel Kraemmer, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ≥18 Jahre alt
  2. Typ 2B VWD mit Thrombozytopenie und einer kürzlichen Blutungsanamnese (z.B. rezidivierende Hämatome)
  3. In der Lage, die Einwilligung nach Aufklärung zu verstehen und zu erteilen
  4. In der Lage, mit dem Prüfarzt zusammenzuarbeiten, die Anforderungen der Studie zu erfüllen und die vollständige Abfolge der protokollbezogenen Verfahren durchzuführen

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch relevante Krankengeschichte oder bestehende chronische Erkrankung, die die Sicherheit des Patienten gefährden oder die Qualität der aus seiner/ihrer Teilnahme an dieser Studie gewonnenen Daten beeinträchtigen würde
  2. Anamnese mit schwerwiegender Arzneimittelallergie oder anaphylaktischen Reaktionen
  3. Substanzmissbrauch, psychische Erkrankung oder ein anderer Grund, der nach Einschätzung des Prüfarztes es unwahrscheinlich macht, dass der Patient in der Lage ist, die Studienverfahren vollständig einzuhalten
  4. Einnahme von Medikamenten innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Wohl des Patienten beeinträchtigen oder die Integrität der Studienergebnisse gefährden könnten
  5. Gleichzeitige Behandlung mit anderen experimentellen Arzneimitteln oder Teilnahme an einer anderen klinischen Prüfung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Eliminationshalbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor Behandlungsbeginn

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Patienten, die randomisiert zuerst Placebo erhalten. Sie erhalten das Verum BT200 nach einer angemessenen Auswaschperiode
Arzneimittel: Placebo
Placebo für BT200
Experimental: BT200
Patienten, die randomisiert BT200 (Verum) in der ersten Phase und Placebo in der zweiten Phase nach einer angemessenen Auswaschphase erhielten.
Arzneimittel: BT200
Aptamer gegen die A1-Domäne des von-Willebrand-Faktors

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primärer Endpunkt Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Thrombozytenzahl
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Co-Primärer Endpunkt Klinisch evidente Blutung
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Anzahl klinisch evidenter Blutungen
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
von-Willebrand-Faktor-Antigen
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Konzentration von Willebrand-Faktor-Antigen, quantifiziert durch Enzymimmunoassay
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
von Willebrand-Faktor-Aktivität
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
von Willebrand-Faktor-Aktivität quantifiziert durch Gp1bM-Assay
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
VWF-Aktivität Kollagenbindung
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Aktivität des VWF quantifiziert mit einem Kollagen-Bindungsassay
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
VWF:Ristocetin-Cofaktor-Aktivität
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Aktivität von VWF quantifiziert mit einem Ristocetin-Cofaktor-Assay
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Enzymgekoppelter Immunadsorptionstest (ELISA) für die ungebundene VWF-A1-Domäne (REAADS®)
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Konzentration der ungebundenen VWF-A1-Domäne quantifiziert durch Enzymgekoppelten Immunadsorptionstest (ELISA) (REAADS®)
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Thrombozytenfunktion bei hohen Scherraten
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Thrombozytenfunktionsanalysator
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
BT200 Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Plasmakonzentrationen von BT200
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Schwerwiegende, arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Schwerwiegende, arzneimittelbedingte UAW
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Vorzeitige Beendigungen aufgrund von arzneimittelbezogenen unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung aufgrund von arzneimittelbezogenen unerwünschten Ereignissen vorzeitig beenden
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Nebenwirkungen, die auf eine BT200-Toxizität hindeuten
Zeitfenster: Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase
Muster schwerwiegender oder nicht schwerwiegender, medikamentenbezogener AEs und/oder klinisch relevanter Laboranomalien, Vitalparameter oder körperlicher Befunde, die auf ein oder mehrere spezifische Zielorgane für die Toxizität von BT200 hindeuten
Während der fünfwöchigen Behandlungsphase im Vergleich zur fünfwöchigen Kontrollphase

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Medical University of Vienna

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. November 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

9. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Auf begründete Anfrage an den Prüfarzt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach Veröffentlichung der Studienergebnisse, innerhalb von 3 Monaten nach angemessener Anfrage an den Hauptprüfer (PI)

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forschende mit einem sinnvollen Vorschlag für geplante Analysen können sich an den Studienleiter wenden. Anonymisierte individuelle Daten können geteilt werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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