Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af BT200 (Rondaptivon Pegol) hos patienter med type 2B Von Willebrand-sygdom (BT200-VWD2B)

28. november 2025 opdateret af: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Effekt og sikkerhed af BT200 (Rondoraptivon Pegol) hos patienter med type 2B Von Willebrands sygdom

Denne randomiserede kliniske forsøg med et kryds-over-design udføres på Afdelingen for Klinisk Farmakologi ved Medizinische Universität Wien, og i alt 4-6 patienter med type 2B von Willebrands sygdom (VWD) vil deltage.

Hovedformålet med dette kliniske forsøg er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af BT200, et nyt lægemiddel til trombocytopeniske patienter med type 2B von Willebrands sygdom (VWD). Baseret på tidligere studier forventer vi, at dette lægemiddel vil hæmme nedbrydningen af von Willebrand-faktor (VWF) i små doser, hvilket fører til en stigning i von Willebrand-faktor (VWF), trombocytantal og faktor VIII. Dette bør også føre til en reduceret tendens til blødning.

Dette studie vil begynde med en observationsfase og vil derefter fortsætte i to perioder på cirka 64 dage hver:

Placebo eller BT200 vil blive administreret subkutant i en dosis på 12 mg på studiens første dag. Derefter vil patienterne selvadministrere lægemidlet i en dosis på 6 mg (0,4 mL) eller placebo en gang om ugen i yderligere 4 uger fra den følgende uge (i alt 4 gange over en periode på 4 uger). I denne tid vil de blive bedt om at komme til vores klinik til en opfølgende konsultation.

Efter en "udvaskningsfase" på flere uger, hvor patienterne ikke modtager undersøgelseslægemidlet/placebo, men bliver bedt om at registrere eventuelle blødningshændelser, begynder den anden periode på dag 64:

BT200 eller placebo administreres igen, afhængigt af hvad patienterne modtog i den første periode. Patienterne modtager derfor undersøgelseslægemidlet i 4 uger og placebo i 4 uger; hvornår det gives, randomiseres; en opfølgende undersøgelse finder også sted i denne periode.

I slutningen af den anden periode er der en anden "udvaskningsfase" på flere uger. På dag 127 finder den endelige undersøgelse sted på klinikken, hvorefter patienterne har mulighed for at deltage i en forlængelsesundersøgelse (der skal ændres).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Østrig
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Underforsker:
          • Bernd Jilma, MD
        • Underforsker:
          • Christa Firbas, MD
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Cihan Ay, MD
        • Underforsker:
          • Miriam Moser, MD
        • Underforsker:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Underforsker:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Underforsker:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Underforsker:
          • Daniel Kraemmer, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. ≥18 år gammel
  2. Type 2B VWD med trombocytopeni og en nylig blødningshistorie (f.eks. tilbagevendende hæmatomer)
  3. I stand til at forstå og give informeret samtykke
  4. I stand til at samarbejde med undersøgeren, overholde studiekravene og gennemføre hele rækken af protokollrelaterede procedurer

Eksklusionskriterier:

  1. Klinisk signifikant medicinsk historie eller igangværende kronisk sygdom, der ville bringe patientens sikkerhed i fare eller kompromittere kvaliteten af data fra hans/hendes deltagelse i dette studie
  2. Historie med signifikant lægemiddelallergi eller anafylaktiske reaktioner
  3. Stofmisbrug, psykisk sygdom eller enhver anden årsag, der efter undersøgerens skøn gør det usandsynligt, at patienten vil være i stand til fuldt ud at overholde studieprocedurerne
  4. Brug af medicin i løbet af 2 uger før studiestart, som efter undersøgerens skøn kan påvirke patientens velvære eller integriteten af studieresultaterne negativt
  5. Samtidig behandling med andre eksperimentelle lægemidler eller deltagelse i et andet klinisk forsøg med ethvert undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage eller 5 eliminationshalveringstider (afhængigt af hvad der er længst) før behandlingsstart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Patienter randomiseret til at modtage placebo først. De vil modtage verum BT200 efter en passende udvaskningsperiode
Medicin: Placebo
Placebo til BT200
Eksperimentel: BT200
Patienter randomiseret til at modtage BT200 (verum) først og placebo i den anden fase efter en tilstrækkelig washout-periode.
Medicin: BT200
Aptamer rettet mod A1-domænet af von Willebrand faktor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultatmål: trombocytælle
Tidsramme: Under den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
Trombocytantal
Under den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
Co-Primær Endpunkt Klinisk tydelig blødning
Tidsramme: I løbet af den femugers behandlingsfase i forhold til den femugers kontrolfase
antal klinisk tydelige blødninger
I løbet af den femugers behandlingsfase i forhold til den femugers kontrolfase

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
von Willebrand faktor antigen
Tidsramme: I løbet af den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
Koncentration af von Willebrand faktor antigen kvantificeret ved enzymbundet immunoassay
I løbet af den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
von Willebrand-faktoraktivitet
Tidsramme: I løbet af den fem-ugers behandlingsfase i forhold til den fem-ugers kontrolfase
von Willebrand faktor aktivitet kvantificeret ved Gp1bM-assay
I løbet af den fem-ugers behandlingsfase i forhold til den fem-ugers kontrolfase
VWF aktivitet kollagenbinding
Tidsramme: I løbet af den fem ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem ugers kontrolfase
Aktivitet af VWF kvantificeret med en kollagenbindingsanalyse
I løbet af den fem ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem ugers kontrolfase
VWF:ristocetin co-faktor aktivitet
Tidsramme: Sammenlignet med den fem ugers kontrolfase under den fem ugers behandlingsfase
Aktivitet af VWF kvantificeret med en ristocetin co-faktor assay
Sammenlignet med den fem ugers kontrolfase under den fem ugers behandlingsfase
Enzym-bundet immunadsorberende assay (ELISA) for ubunden VWF-A1-domæne (REAADS®)
Tidsramme: Sammenlignet med den fem ugers kontrolperiode under den fem ugers behandlingsperiode
Koncentration af ubundet VWF-A1-domæne kvantificeret ved enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) (REAADS®)
Sammenlignet med den fem ugers kontrolperiode under den fem ugers behandlingsperiode
Blodpladefunktion ved høje skærhastigheder
Tidsramme: I løbet af den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase
Blodpladefunktionsanalysator
I løbet af den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase
BT200-plasmakoncentrationer
Tidsramme: I løbet af den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
plasmakoncentrationer af BT200
I løbet af den fem-ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem-ugers kontrolfase
Alvorlige, lægemiddelrelaterede Bivirkninger
Tidsramme: Under den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase
Alvorlige, lægemiddelrelaterede BVs
Under den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase
For tidlige afslutninger på grund af lægemiddelrelaterede bivirkninger
Tidsramme: I løbet af den fem ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem ugers kontrolfase
Antal deltagere, der for tidligt afbryder behandlingen på grund af lægemiddelrelaterede bivirkninger
I løbet af den fem ugers behandlingsfase sammenlignet med den fem ugers kontrolfase
Bivirkninger, der indikerer BT200-toksicitet
Tidsramme: Under den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase
Mønstre af alvorlige eller ikke-alvorlige, lægemiddelrelaterede bivirkninger, og/eller klinisk relevante laboratorieafvigelser, vitale tegn eller fysiske fund, der tyder på et eller flere specifikke målorganer for BT200's toksicitet
Under den femugers behandlingsfase sammenlignet med den femugers kontrolfase

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Medical University of Vienna

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2025

Først opslået (Anslået)

9. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

9. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ved rimelig anmodning til hovedforskeren.

IPD-delingstidsramme

Efter publicering af forsøgets resultater, inden for 3 måneder efter rimelig anmodning til PI

IPD-delingsadgangskriterier

Forskerkolleger med et rimeligt forslag til planlagte analyser kan kontakte PI. Anonymiserede individuelle data kan deles.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner