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Efficacia e Sicurezza di BT200 (Rondaptivon Pegol) in Pazienti con Malattia di Von Willebrand di Tipo 2B (BT200-VWD2B)

28 novembre 2025 aggiornato da: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Efficacia e sicurezza di BT200 (Rondoraptivon Pegol) in pazienti con Malattia di Von Willebrand di tipo 2B

Questo studio clinico randomizzato con disegno crossover viene condotto presso il Dipartimento di Farmacologia Clinica dell'Università Medica di Vienna e vi parteciperanno un totale di 4-6 pazienti affetti da malattia di von Willebrand di tipo 2B (VWD).

Lo scopo principale di questo studio clinico è indagare l'efficacia e la sicurezza del BT200, un nuovo farmaco per pazienti trombocitopenici con malattia di von Willebrand di tipo 2B (VWD). Sulla base di studi precedenti, ci aspettiamo che questo farmaco inibisca la degradazione del fattore di von Willebrand (VWF) a piccole dosi, portando a un aumento del fattore di von Willebrand (VWF), della conta piastrinica e del fattore VIII. Ciò dovrebbe anche comportare una ridotta tendenza al sanguinamento.

Questo studio inizierà con una fase di osservazione e procederà poi in due periodi di circa 64 giorni ciascuno:

Il placebo o il BT200 verranno somministrati per via sottocutanea alla dose di 12 mg il primo giorno dello studio. Successivamente, i pazienti autosomministreranno il farmaco alla dose di 6 mg (0,4 mL) o il placebo una volta alla settimana per altre 4 settimane a partire dalla settimana successiva (per un totale di 4 volte nell'arco di 4 settimane). Durante questo periodo, verrà chiesto loro di recarsi presso la nostra clinica per una visita di controllo.

Dopo una "fase di washout" della durata di diverse settimane, durante la quale i pazienti non ricevono il farmaco in studio/placebo ma vengono invitati a registrare eventuali episodi emorragici, il secondo periodo inizia al giorno 64:

Il BT200 o il placebo vengono nuovamente somministrati, a seconda di ciò che i pazienti hanno ricevuto nel primo periodo. I pazienti ricevono quindi il farmaco in studio per 4 settimane e il placebo per 4 settimane; quale viene somministrato quando è randomizzato; anche in questo periodo si svolge una visita di controllo.

Al termine del secondo periodo, c'è un'altra "fase di washout" della durata di diverse settimane. Il giorno 127, si svolge l'esame finale presso la clinica, dopo il quale i pazienti hanno l'opportunità di partecipare a uno studio di estensione (da modificare).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Austria
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Sub-investigatore:
          • Bernd Jilma, MD
        • Sub-investigatore:
          • Christa Firbas, MD
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Cihan Ay, MD
        • Sub-investigatore:
          • Miriam Moser, MD
        • Sub-investigatore:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Sub-investigatore:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Sub-investigatore:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Sub-investigatore:
          • Daniel Kraemmer, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. ≥18 anni
  2. VWD di tipo 2B con trombocitopenia e una storia recente di sanguinamento (es. ematomi ricorrenti)
  3. In grado di comprendere e fornire il consenso informato
  4. In grado di collaborare con lo Sperimentatore, di rispettare i requisiti dello studio e di completare l'intera sequenza delle procedure previste dal protocollo

Criteri di esclusione:

  1. Anamnesi medica clinicamente significativa o malattia cronica in corso che potrebbe compromettere la sicurezza del paziente o la qualità dei dati derivanti dalla sua partecipazione a questo studio
  2. Storia di significativa allergia a farmaci o reazioni anafilattiche
  3. Abuso di sostanze, malattia mentale o qualsiasi motivo che, a giudizio dello Sperimentatore, rende improbabile che il paziente sia in grado di rispettare pienamente le procedure dello studio
  4. Uso di farmaci durante le 2 settimane precedenti l'inizio dello studio, che a giudizio dello Sperimentatore potrebbe influire negativamente sul benessere del paziente o sull'integrità dei risultati dello studio
  5. Trattamento concomitante con altri farmaci sperimentali o partecipazione a un altro studio clinico con qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite di eliminazione (a seconda di quale sia più lungo) prima dell'inizio del trattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I pazienti randomizzati a ricevere placebo per primi. Riceveranno il verum BT200 dopo un adeguato periodo di washout.
Droga: Placebo
Placebo per BT200
Sperimentale: BT200
I pazienti randomizzati a ricevere BT200 (verum) nella prima fase e placebo nella seconda fase dopo un adeguato periodo di washout.
Droga: BT200
Aptamer diretto contro il dominio A1 del fattore di von Willebrand

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura dell'esito primario Conteggio delle piastrine
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Conta Piastrinica
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Endpoint Co-Primario Sanguinamento clinicamente evidente
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
numero di sanguinamenti clinicamente evidenti
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
antigene del fattore di von Willebrand
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Concentrazione dell'antigene del fattore di von Willebrand quantificata mediante saggio immunoenzimatico
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
attività del fattore di von Willebrand
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
attività del fattore di von Willebrand quantificata mediante saggio Gp1bM
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Attività VWF legame al collagene
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Attività del VWF quantificata con un saggio di legame al collagene
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
VWF:attività cofattore della ristocetina
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Attività del VWF quantificata con un saggio del co-fattore della ristocetina
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA) per il dominio VWF-A1 libero (REAADS®)
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Concentrazione del dominio VWF-A1 non legato quantificata mediante saggio immunoassorbente legato a enzimi (ELISA) (REAADS®)
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Funzione piastrinica ad alti tassi di taglio
Lasso di tempo: Durante la Fase di Trattamento di cinque settimane rispetto alla Fase di Controllo di cinque settimane
Analizzatore della Funzione Piastrinica
Durante la Fase di Trattamento di cinque settimane rispetto alla Fase di Controllo di cinque settimane
Concentrazioni plasmatiche di BT200
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
concentrazioni plasmatiche di BT200
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Eventi avversi gravi correlati al farmaco
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Eventi avversi gravi correlati al farmaco
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Interruzioni premature dovute a AE correlati al farmaco
Lasso di tempo: Durante la Fase di Trattamento di cinque settimane rispetto alla Fase di Controllo di cinque settimane
Numero di partecipanti che interrompono prematuramente il trattamento a causa di eventi avversi correlati al farmaco
Durante la Fase di Trattamento di cinque settimane rispetto alla Fase di Controllo di cinque settimane
Eventi avversi indicativi di tossicità da BT200
Lasso di tempo: Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane
Patterns di eventi avversi gravi o non gravi correlati al farmaco e/o anomalie di laboratorio clinicamente rilevanti, segni vitali o reperti fisici suggestivi di uno o più organi bersaglio specifici per la tossicità di BT200
Durante la fase di trattamento di cinque settimane rispetto alla fase di controllo di cinque settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Medical University of Vienna

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2025

Primo Inserito (Stimato)

9 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Su richiesta ragionevole al PI.

Periodo di condivisione IPD

Dopo la pubblicazione dei risultati della sperimentazione, entro 3 mesi dalla richiesta ragionevole al PI

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I colleghi ricercatori con una proposta ragionevole per le analisi pianificate possono contattare il responsabile della ricerca (PI). Potrebbero essere condivisi dati individuali anonimizzati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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