Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost BT200 (Rondaptivon Pegol) u pacientů s von Willebrandovou chorobou typu 2B (BT200-VWD2B)

28. listopadu 2025 aktualizováno: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna

Efektivita a bezpečnost BT200 (Rondoraptivon Pegol) u pacientů s von Willebrandovou chorobou typu 2B

Tato randomizovaná klinická studie s křížovým designem se provádí na Katedře klinické farmakologie Lékařské univerzity ve Vídni a zúčastní se jí celkem 4–6 pacientů s von Willebrandovou chorobou typu 2B (VWD).

Hlavním cílem této klinické studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost BT200, nového léku pro trombocytopenické pacienty s von Willebrandovou chorobou typu 2B (VWD). Na základě předchozích studií očekáváme, že tento lék v malých dávkách inhibuje rozpad von Willebrandova faktoru (VWF), což povede ke zvýšení von Willebrandova faktoru (VWF), počtu krevních destiček a faktoru VIII. To by také mělo vést ke snížené tendenci ke krvácení.

Tato studie začne pozorovací fází a poté bude pokračovat ve dvou obdobích přibližně po 64 dnech:

Placebo nebo BT200 bude podáno subkutánně v dávce 12 mg první den studie. Poté si pacienti budou lék podávat sami v dávce 6 mg (0,4 ml) nebo placebo jednou týdně po dobu dalších 4 týdnů od následujícího týdne (celkem 4krát během 4 týdnů). Během této doby budou požádáni, aby přišli na naši kliniku na kontrolní návštěvu.

Po „fázi vymývání“ trvající několik týdnů, během níž pacienti nedostávají studijní lék/placebo, ale jsou požádáni, aby zaznamenali jakékoli krvácení, začne druhé období 64. den:

BT200 nebo placebo se podává znovu, v závislosti na tom, co pacienti dostali v prvním období. Pacienti tedy dostávají studijní lék po dobu 4 týdnů a placebo po dobu 4 týdnů; kdy se co podává, je randomizováno; během tohoto období také probíhá kontrolní vyšetření.

Na konci druhého období následuje další „fáze vymývání“ trvající několik týdnů. 127. den proběhne na klinice závěrečné vyšetření, po kterém mají pacienti možnost zúčastnit se rozšířené studie (bude upravena).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Rakousko
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Bernd Jilma, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Christa Firbas, MD
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Cihan Ay, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Miriam Moser, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ulla Derhaschnig, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Georg Gelbenegger, MD, PHD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ingrid Pabinger, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Daniel Kraemmer, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥18 let
  2. Von Willebrandova choroba typu 2B s trombocytopenií a nedávnou anamnézou krvácení (např. opakované hematomy)
  3. Schopnost porozumět a poskytnout informovaný souhlas
  4. Schopnost spolupracovat s vyšetřujícím lékařem, dodržovat požadavky studie a dokončit celý sled postupů souvisejících s protokolem

Kritéria pro vyloučení:

  1. Klinicky významná anamnéza nebo probíhající chronické onemocnění, které by ohrozilo bezpečnost pacienta nebo zkompromitovalo kvalitu dat získaných z jeho/její účasti v této studii
  2. Anamnéza významné alergie na léky nebo anafylaktických reakcí
  3. Zneužívání návykových látek, duševní onemocnění nebo jakýkoli důvod, který podle názoru vyšetřujícího lékaře činí nepravděpodobným, že pacient bude schopen plně dodržovat studijní postupy
  4. Užívání léků během 2 týdnů před začátkem studie, které by podle názoru vyšetřujícího lékaře mohly nepříznivě ovlivnit pacientovo blaho nebo integritu výsledků studie
  5. Současná léčba jinými experimentálními léky nebo účast v jiné klinické studii s jakýmkoli zkoumaným lékem do 30 dnů nebo 5 eliminačních poločasů (podle toho, co je delší) před zahájením léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Pacienti randomizovaní k přijetí placeba jako první. Po dostatečné době vymývání obdrží verum BT200.
Lék: Placebo
Placebo pro BT200
Experimentální: BT200
Pacienti randomizovaní k přijetí BT200 (verum) nejprve a placeba ve druhé fázi po adekvátním washout období.
Lék: BT200
Aptamer namířený proti A1 doméně von Willebrandova faktoru

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární ukazatel výsledku Počet krevních destiček
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Počet trombocytů
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Klinicky zřejmé krvácení
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
počet klinicky zjevných krvácení
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
von Willebrandův faktor antigen
Časové okno: Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Koncentrace antigenu von Willebrandova faktoru kvantifikovaná enzymovou imunoanalýzou
Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
von Willebrandova faktorová aktivita
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
aktivita von Willebrandova faktoru kvantifikovaná pomocí testu Gp1bM
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
VWF aktivita kolagenová vazba
Časové okno: Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Aktivita VWF kvantifikovaná kolagenovou vazebnou analýzou
Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
VWF:ristocetin kofaktorová aktivita
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Aktivita VWF kvantifikovaná pomocí testu s ristocetinovým kofaktorem
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Enzymatická imunoanalýza (ELISA) pro nevázanou doménu VWF-A1 (REAADS®)
Časové okno: Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Koncentrace nevázané domény VWF-A1 kvantifikovaná enzymovou imunoanalýzou (ELISA) (REAADS®)
Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Funkce krevních destiček za vysokých smykových rychlostí
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Analyzátor funkce trombocytů
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Koncentrace BT200 v plazmě
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
plazmatické koncentrace BT200
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Závažné nežádoucí účinky související s léčivem
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Závažné, s léčivem související nežádoucí účinky
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Předčasná ukončení v důsledku léčbou souvisejících nežádoucích účinků
Časové okno: Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Počet účastníků, kteří předčasně ukončili léčbu z důvodu nežádoucích účinků souvisejících s léčivem
Během pětitýdenní léčebné fáze ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Nežádoucí příhody naznačující toxicitu BT200
Časové okno: Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází
Vzory závažných nebo nezávažných, léky souvisejících nežádoucích účinků a/nebo klinicky relevantních laboratorních abnormalit, vitálních funkcí nebo fyzikálních nálezů naznačujících jeden nebo více specifických cílových orgánů pro toxicitu přípravku BT200
Během pětitýdenní fáze léčby ve srovnání s pětitýdenní kontrolní fází

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Medical University of Vienna

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

9. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

9. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BT200-VWD2B Version 1.1
  • 2024-518294-34-01 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Na přiměřenou žádost hlavnímu vyšetřovateli.

Časový rámec sdílení IPD

Po zveřejnění výsledků studie, do 3 měsíců od odůvodněné žádosti hlavnímu výzkumníkovi

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci s rozumným návrhem na plánované analýzy mohou kontaktovat hlavního výzkumníka. Anonymizovaná individuální data mohou být sdílena.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit