Eficacia y seguridad de BT200 (Rondaptivon Pegol) en pacientes con enfermedad de Von Willebrand tipo 2B (BT200-VWD2B)
28 de noviembre de 2025 actualizado por: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna
Eficacia y Seguridad de BT200 (Rondoraptivon Pegol) en Pacientes con Enfermedad de Von Willebrand Tipo 2B
Este ensayo clínico aleatorizado con diseño cruzado se está llevando a cabo en el Departamento de Farmacología Clínica de la Universidad Médica de Viena, y participarán un total de 4-6 pacientes con enfermedad de von Willebrand tipo 2B (VWD).
El propósito principal de este ensayo clínico es investigar la eficacia y seguridad de BT200, un nuevo fármaco para pacientes trombocitopénicos con enfermedad de von Willebrand tipo 2B (VWD). Basándonos en estudios previos, esperamos que este fármaco inhiba la degradación del factor de von Willebrand (VWF) en dosis pequeñas, lo que conducirá a un aumento del factor de von Willebrand (VWF), del recuento plaquetario y del factor VIII. Esto también debería llevar a una reducción de la tendencia al sangrado.
Este estudio comenzará con una fase de observación y luego procederá en dos períodos de aproximadamente 64 días cada uno:
El placebo o BT200 se administrará por vía subcutánea a una dosis de 12 mg el primer día del estudio. Después de eso, los pacientes se autoadministrarán el fármaco a una dosis de 6 mg (0,4 mL) o placebo una vez por semana durante otras 4 semanas a partir de la semana siguiente (un total de 4 veces durante un período de 4 semanas). Durante este tiempo, se les pedirá que acudan a nuestra clínica para una visita de seguimiento.
Después de una "fase de lavado" que dura varias semanas, durante la cual los pacientes no reciben el fármaco del estudio/placebo pero se les pide que registren cualquier evento de sangrado, el segundo período comienza el día 64:
Se administra nuevamente BT200 o placebo, dependiendo de lo que los pacientes recibieron en el primer período. Por lo tanto, los pacientes reciben el fármaco del estudio durante 4 semanas y placebo durante 4 semanas; cuándo se administra se determina aleatoriamente; también se realiza un examen de seguimiento durante este período.
Al final del segundo período, hay otra "fase de lavado" que dura varias semanas. El día 127, tiene lugar el examen final en la clínica, después de lo cual los pacientes tienen la oportunidad de participar en un estudio de extensión (por modificar).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Christian Schörgenhofer, Principal Investigator, MD, PHD
- Número de teléfono: 29810 +43 1 40400
- Correo electrónico: christian.schoergenhofer@meduniwien.ac.at
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Bernd Jilma, Subinvestigator, MD
- Número de teléfono: 29810 +43 1 40400
- Correo electrónico: bernd.jilma@meduniwien.ac.at
Ubicaciones de estudio
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Austria, 1090
- Reclutamiento
- Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
-
Sub-Investigador:
- Bernd Jilma, MD
-
Sub-Investigador:
- Christa Firbas, MD
-
Contacto:
- Bernd Jilma, MD
- Número de teléfono: 29810 +43 1 40400
- Correo electrónico: klin-pharmakologie@meduniwien.ac.at
-
Sub-Investigador:
- Cihan Ay, MD
-
Sub-Investigador:
- Miriam Moser, MD
-
Sub-Investigador:
- Ulla Derhaschnig, MD
-
Sub-Investigador:
- Georg Gelbenegger, MD, PHD
-
Sub-Investigador:
- Ingrid Pabinger, MD
-
Sub-Investigador:
- Daniel Kraemmer, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ≥18 años
- Enfermedad de von Willebrand tipo 2B con trombocitopenia y antecedentes recientes de sangrado (por ejemplo, hematomas recurrentes)
- Capaz de comprender y dar el consentimiento informado
- Capaz de cooperar con el investigador, cumplir con los requisitos del estudio y completar la secuencia completa de procedimientos relacionados con el protocolo
Criterios de exclusión:
- Antecedentes médicos clínicamente significativos o enfermedad crónica en curso que pondrían en peligro la seguridad del paciente o comprometerían la calidad de los datos derivados de su participación en este estudio
- Antecedentes de alergia medicamentosa significativa o reacciones anafilácticas
- Abuso de sustancias, enfermedad mental o cualquier razón que, en opinión del investigador, haga improbable que el paciente pueda cumplir completamente con los procedimientos del estudio
- Uso de medicación durante las 2 semanas previas al inicio del estudio que, en opinión del investigador, pueda afectar negativamente el bienestar del paciente o la integridad de los resultados del estudio
- Tratamiento simultáneo con otros fármacos experimentales o participación en otro ensayo clínico con cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias de eliminación (lo que sea más largo) antes del inicio del tratamiento
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes fueron aleatorizados para recibir placebo primero.
Recibirán el verum BT200 después de un período de lavado adecuado.
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Placebo para BT200
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Experimental: BT200
Pacientes aleatorizados para recibir BT200 (verum) primero y placebo en la segunda fase después de un período de lavado adecuado.
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Aptámero dirigido contra el dominio A1 del factor de von Willebrand
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medida de resultado primario Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Recuento de Plaquetas
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Punto final coprimario Sangrado clínicamente evidente
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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número de hemorragias clínicamente evidentes
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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antígeno del factor de von Willebrand
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Concentración del antígeno del factor de von Willebrand cuantificada mediante inmunoensayo ligado a enzimas
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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actividad del factor de von Willebrand
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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actividad del factor de von Willebrand cuantificada mediante el ensayo Gp1bM
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Actividad de VWF unión al colágeno
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Actividad del VWF cuantificada con un ensayo de unión al colágeno
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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VWF:actividad cofactor de ristocetina
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Actividad del FvW cuantificada con un ensayo de cofactor de ristocetina
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Ensayo por inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA) para el dominio VWF-A1 no unido (REAADS®)
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Concentración del dominio VWF-A1 libre cuantificada mediante ensayo por inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA) (REAADS®)
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Función plaquetaria bajo altas tasas de cizallamiento
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Analizador de Función Plaquetaria
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Concentraciones plasmáticas de BT200
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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concentraciones plasmáticas de BT200
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Eventos adversos graves relacionados con fármacos
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Eventos adversos graves relacionados con medicamentos
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Interrupciones prematuras debidas a EAs relacionados con el fármaco
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Número de participantes que terminan prematuramente el tratamiento debido a EA relacionados con el fármaco
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Durante la fase de tratamiento de cinco semanas en comparación con la fase de control de cinco semanas
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Eventos adversos indicativos de toxicidad de BT200
Periodo de tiempo: Durante la Fase de Tratamiento de cinco semanas en comparación con la Fase de Control de cinco semanas
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Patrones de eventos adversos graves o no graves relacionados con el fármaco, y/o anomalías clínicamente relevantes en los análisis de laboratorio, signos vitales o hallazgos físicos que sugieren uno o más órganos diana específicos para la toxicidad de BT200
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Durante la Fase de Tratamiento de cinco semanas en comparación con la Fase de Control de cinco semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de agosto de 2025
Finalización primaria (Estimado)
31 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de septiembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Estimado)
9 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
9 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trombocitopenia
- Hemorragia
- Enfermedades de von Willebrand
Otros números de identificación del estudio
- BT200-VWD2B Version 1.1
- 2024-518294-34-01 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
A solicitud razonable al investigador principal.
Marco de tiempo para compartir IPD
Después de la publicación de los resultados del ensayo, en un plazo de 3 meses tras una solicitud razonable al investigador principal
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores colegas con una propuesta razonable para análisis planificados pueden contactar al investigador principal.
Se pueden compartir datos individuales anonimizados.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .