2B형 폰빌레브란트병 환자에서 BT200 (Rondaptivon Pegol)의 유효성과 안전성 (BT200-VWD2B)
2025년 11월 28일 업데이트: Christian Schoergenhofer, Medical University of Vienna
제2B형 폰빌레브란트병 환자에서 BT200 (Rondoraptivon Pegol)의 유효성 및 안전성
이 교차설계 무작위 임상시험은 비엔나 의과대학 임상약리학과에서 진행되며, 총 4-6명의 2B형 폰빌레브란트병(VWD) 환자가 참여할 예정입니다.
이 임상시험의 주요 목적은 2B형 폰빌레브란트병(VWD) 혈소판감소증 환자를 위한 신약 BT200의 효능과 안전성을 조사하는 것입니다. 이전 연구를 바탕으로, 이 약물이 소량으로 폰빌레브란트 인자(VWF)의 분해를 억제하여 폰빌레브란트 인자(VWF), 혈소판 수, 제8인자가 증가할 것으로 예상됩니다. 이는 또한 출혈 경향성 감소로 이어질 것입니다.
이 연구는 관찰 단계로 시작된 후 각각 약 64일씩 두 기간으로 진행됩니다:
시험 첫날에 플라시보 또는 BT200을 12mg 용량으로 피하 투여합니다. 그 후, 환자들은 다음 주부터 시작하여 4주 동안 매주 한 번씩 6mg(0.4mL) 용량의 약물 또는 플라시보를 자가 투여합니다(총 4주 동안 4회). 이 기간 동안 환자들은 추적 관찰을 위해 우리 클리닉에 방문하도록 요청받을 것입니다.
환자들이 시험약/플라시보를 투여받지 않지만 출혈 사건을 기록하도록 요청받는 몇 주간의 "세척 단계" 이후, 두 번째 기간이 64일차에 시작됩니다:
BT200 또는 플라시보가 첫 번째 기간에 환자들이 받은 것에 따라 다시 투여됩니다. 따라서 환자들은 4주 동안 시험약을, 4주 동안 플라시보를 투여받으며, 언제 투여되는지는 무작위화됩니다; 이 기간 동안 추적 검사도 이루어집니다.
두 번째 기간이 끝나면 또 다른 몇 주간의 "세척 단계"가 있습니다. 127일차에 클리닉에서 최종 검사가 이루어진 후, 환자들은 확장 연구(추가 수정 예정)에 참여할 기회를 갖게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Christian Schörgenhofer, Principal Investigator, MD, PHD
- 전화번호: 29810 +43 1 40400
- 이메일: christian.schoergenhofer@meduniwien.ac.at
연구 연락처 백업
- 이름: Bernd Jilma, Subinvestigator, MD
- 전화번호: 29810 +43 1 40400
- 이메일: bernd.jilma@meduniwien.ac.at
연구 장소
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, 오스트리아, 1090
- 모병
- Medical University of Vienna, Department of Clinical Pharmacology
-
부수사관:
- Bernd Jilma, MD
-
부수사관:
- Christa Firbas, MD
-
연락하다:
- Bernd Jilma, MD
- 전화번호: 29810 +43 1 40400
- 이메일: klin-pharmakologie@meduniwien.ac.at
-
부수사관:
- Cihan Ay, MD
-
부수사관:
- Miriam Moser, MD
-
부수사관:
- Ulla Derhaschnig, MD
-
부수사관:
- Georg Gelbenegger, MD, PHD
-
부수사관:
- Ingrid Pabinger, MD
-
부수사관:
- Daniel Kraemmer, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ≥18세
- 혈소판 감소증과 최근 출혈 병력(예: 재발성 혈종)이 있는 2B형 폰빌레브란트병
- 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있음
- 연구자와 협력하고, 연구 요구사항을 준수하며, 프로토콜 관련 절차의 전체 순서를 완료할 수 있음
제외 기준:
- 환자의 안전을 위태롭게 하거나 본 연구 참여에서 파생된 데이터의 질을 저해할 수 있는 임상적으로 중요한 병력 또는 진행 중인 만성 질환
- 중대한 약물 알레르기 또는 아나필락시스 반응 병력
- 약물 남용, 정신 질환 또는 연구자의 판단에 따라 환자가 연구 절차를 완전히 준수할 가능성이 낮은 기타 사유
- 연구 시작 2주 전에 연구자의 판단에 따라 환자의 복지 또는 연구 결과의 무결성에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 약물 사용
- 연구 시작 30일 또는 5회의 제거 반감기(어느 쪽이든 더 긴 기간) 이내에 다른 실험용 약물로의 동시 치료 또는 다른 임상시험 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 플라시보
환자들은 먼저 위약을 투여받도록 무작위 배정됩니다.
적절한 약물 제거 기간 후에 그들은 진약 BT200을 투여받게 됩니다.
|
BT200용 플라시보
|
|
실험적: BT200
적절한 배출 기간(washout period) 후, 두 번째 단계에서 BT200(verum)을 먼저 투여받고 플라시보를 투여받은 무작위 환자들.
|
von Willebrand 인자의 A1 도메인에 대한 압타머
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
주요 평가 항목 혈소판 수
기간: 5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
혈소판 수
|
5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
|
공동 1차 종료점: 임상적으로 명백한 출혈
기간: 5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교한 결과
|
임상적으로 명백한 출혈의 횟수
|
5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교한 결과
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
폰 빌레브란트 인자 항원
기간: 5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
효소결합면역흡착분석법으로 정량화된 폰빌레브란트 인자 항원의 농도
|
5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
|
von Willebrand 인자 활성도
기간: 5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
Gp1bM 분석으로 정량화된 von Willebrand 인자 활성
|
5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
|
VWF 콜라겐 결합 활성
기간: 5주간의 치료 기간과 5주간의 대조 기간을 비교했을 때
|
콜라겐 결합 분석법으로 정량화된 VWF 활성도
|
5주간의 치료 기간과 5주간의 대조 기간을 비교했을 때
|
|
VWF:리스토세틴 보조인자 활성
기간: 5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
리스트세틴 공인자 검사로 정량화된 VWF 활성
|
5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
|
바운드되지 않은 VWF-A1 도메인에 대한 효소 결합 면역 흡착 분석법 (REAADS®)
기간: 5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
효소 결합 면역흡착 분석법(ELISA)(REAADS®)으로 정량화된 비결합 VWF-A1 도메인의 농도
|
5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
|
고전단율 하에서의 혈소판 기능
기간: 5주간의 치료 단계를 5주간의 대조 단계와 비교했을 때
|
혈소판 기능 분석기
|
5주간의 치료 단계를 5주간의 대조 단계와 비교했을 때
|
|
BT200 혈장 농도
기간: 5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
BT200의 혈장 농도
|
5주간의 치료 단계 동안 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
|
심각한 약물 관련 이상반응
기간: 5주간의 치료 단계에서 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
심각한 약물 관련 이상반응
|
5주간의 치료 단계에서 5주간의 대조 단계와 비교하여
|
|
약물 관련 이상반응으로 인한 조기 종료
기간: 5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교한 결과
|
약물 관련 이상반응으로 인해 조기에 치료를 중단한 참가자 수
|
5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교한 결과
|
|
BT200 독성을 나타내는 이상반응
기간: 5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
중대 또는 비중대, 약물 관련 이상반응 및/또는 임상적으로 유의한 검사실 이상, 활력 징후 또는 하나 이상의 특정 표적 장기에 대한 BT200 독성을 시사하는 신체 소견의 양상
|
5주간의 치료 단계와 5주간의 대조 단계를 비교했을 때
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 8월 14일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 28일
처음 게시됨 (추정된)
2025년 12월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 28일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BT200-VWD2B Version 1.1
- 2024-518294-34-01 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
PI에게 합리적인 요청이 있는 경우에.
IPD 공유 기간
시험 결과 발표 후, PI에 대한 합리적인 요청으로부터 3개월 이내
IPD 공유 액세스 기준
계획된 분석에 대한 합리적인 제안을 가진 동료 연구자들은 PI에게 문의할 수 있습니다.
익명화된 개별 데이터는 공유될 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .