シロリムス使用による小児眼窩奇形の系統的アプローチ (sirolimus)
小児および青年期の眼窩リンパ管奇形に対する系統的管理アプローチ
この介入研究の目的は、眼窩リンパ管奇形に対する体系的な管理アプローチを確立し、眼窩リンパ管奇形を有する小児および思春期患者におけるシロリムスの安全性と有効性を調査することです。 本研究が答えようとする主な疑問は以下の通りです：
[眼窩リンパ管奇形患者におけるシロリムス使用の安全性は何か]？ [眼窩リンパ管奇形患者におけるシロリムスの有効性は何か]？ 参加者は、症状、眼窩リンパ管奇形の範囲およびタイプに基づいて3つのグループに分けられます。グループ1（注射硬化療法を受ける）：複雑な奇形を除く、症状を有するすべてのリンパ管奇形患者、グループ2（0.8 mg/m²を1日2回、6ヶ月間シロリムスを受ける）：A) 症状を有する複雑なリンパ管奇形患者。
B) 病変サイズの進行または局所療法の無効性が認められる場合のグループ1の患者。グループ3（注射硬化療法とシロリムスの両方を受ける）：A) 診断時から出血、弱視、視力低下などの合併症の懸念がある場合のグループ1の患者および複雑なリンパ管奇形患者。
調査の概要
詳細な説明
これは、眼窩リンパ管奇形を有する小児および青年に対する体系的なアプローチを確立し、眼窩リンパ管奇形患者におけるシロリムスの安全性と有効性を評価することを目的とした介入研究です。リンパ管奇形患者は、4つのグレードに細分化されます。グレード1は嚢胞のサイズ、グレード2は拡がり、グレード3は血管新生、グレード4は症状に基づきます。グレード1：嚢胞のサイズに応じて、リンパ管奇形は大嚢胞性（＞2cm）、小嚢胞性（＜2cm）、混合嚢胞に分類されます。グレード2：拡がりに応じて、リンパ管奇形は表在性（皮下嚢胞として現れる）、深在性（眼窩浸潤を有する）、複合性（表在性および深在性の成分を有する）、複雑性（頭蓋内または頭頸部浸潤を有する）に分類されます（10）。
グレード3：血管新生に応じて、リンパ管奇形は単純なリンパ管奇形、または静脈要素または毛細血管奇形を併存するものに分類されます。グレード4：症状に応じて、リンパ管奇形は無症状性と症状性に分類されます。患者は、利用可能な治療法、すなわち注射による硬化療法または手術による局所制御と、シロリムスの単独経口投与または局所制御との併用のいずれかに割り当てられます。
グループ1：複雑なリンパ管奇形を除くすべての症状性リンパ管奇形患者。これらは硬化療法に割り当てられます。局所病変内経皮注射の用量は、造影MRI眼窩検査から算出された眼窩病変の寸法に基づく病変全体積に溶解したブレオマイシン0.6 mg/kgです。病変内注射の頻度は、患者の臨床反応と画像検査によって導かれます。臨床的に反応がある場合、さらなる反応がなくなるまで、または病変サイズが75%に達するまで、または初回注射から反応がない場合まで、毎月注射が継続されます。眼瞼および結膜成分については、小さな、中等度の、大きな病変に対してそれぞれ2 IU、4 IU、6 IUの局所注射が行われ、その後は病変の反応に基づいて毎月追加注射が行われます。25%未満の縮小ではさらなる注射は行われず、25%-50%の縮小がある場合は、75%以上の臨床的サイズ縮小に達するまで注射が継続されます（9）。グループ2：シロリムス群に割り当てられる患者は、A) 症状性複雑リンパ管奇形患者、B) グループ1の患者で病変サイズの進行または局所療法が無効な場合です。
グループ3：開始時から両方の治療法に割り当てられる患者：A) グループ1または複雑なリンパ管奇形患者で、診断時から出血、弱視、視力喪失などの合併症の懸念がある場合です。
用量は、0.8 mg/m²を1日2回経口投与、6ヶ月間です。小児集団におけるシロリムス使用に関する公表文献では、シロリムスの開始用量として1.6 mg/m²/日を1日2回分割投与（10）を推奨しており、目標トラフレベル8-15 ng/mlは治療開始2週間後に測定されます。利用可能な錠剤はラパイミューン錠（1 mg）であり、砕いたり噛んだり、割ったりせず、食事の有無にかかわらず同じ方法で服用する必要があります。グレープフルーツジュースはCYP3A4を介した薬物代謝を減少させます。グレープフルーツジュースは、ラパミューンと一緒に摂取したり、希釈に使用したりしてはいけません。免疫抑制剤はワクチン接種への反応に影響を与える可能性があります。シロリムス治療中は、ワクチンの効果が低下する可能性があります。生ワクチンの使用は避けるべきです。生ワクチンには、以下が含まれますがこれらに限定されません：麻疹、おたふくかぜ、風疹、経口ポリオ、BCG、黄熱、水痘、およびTY21aチフス。
すべての患者は、診断時のデータを含む詳細な病歴をファイルシステムから収集して対象とします。
- 詳細な病歴、特に以下に重点を置く：人口統計学的データ、現症状、疾患の経過、眼球突出、疼痛、出血、美容的変形などの合併症。受ける治療、硬化療法（硬化剤の種類、頻度、用量、反応評価）、薬物療法（シロリムス、用量、薬物濃度、副作用、反応評価を含む）。
徹底した臨床検査、以下に重点を置く：部位、サイズ、色、硬さ、圧痛の身体検査、関連異常の全身検査が実施される。シロリムス投与患者については、各来院時に血圧測定を行う。
- 検査所見：介入前およびシロリムス開始2週間後、その後患者が受けている間は3ヶ月ごとに全血球計算（CBC）。シロリムス群に割り当てられた患者については、治療開始2週間後、および進行または報告された副作用の発現時にシロリムス濃度を測定。
シロリムス患者群では、治療開始3ヶ月後および6ヶ月後に、アラニントランスアミナーゼ、血清クレアチニン、脂質プロファイル（コレステロールおよびトリグリセリドを含む）を測定。
1- 放射線学的評価：1- 眼窩および脳血管奇形プロトコルMRI（通常の造影前MRIおよび動的造影後シーケンス）により、診断を確認し、深部病変の拡がりを検出し、介入6ヶ月後に放射線学的改善を評価。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：nihal hussien aly mostafa
- 電話番号：+201001053961
- メール：nihal.hussien.ali@gmail.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：iman ahmed ragab
- 電話番号：+201002550680
- メール：hragab68@hotmail.com
研究場所
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Cairo Governorate
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Cairo、Cairo Governorate、エジプト、11321
- 募集
- Ain Shams University
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コンタクト：
- nihal hussien aly mostafa
- 電話番号：01001053961
- メール：nihal.hussien.ali@gmail.com
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コンタクト：
- iman ahmed ragab
- メール：hragab68@hotmail.com
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副調査官：
- iman ahmed ragab, MD
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副調査官：
- azza mohamed ahmed, MD of ophthalmology
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副調査官：
- amr zaky abuzeid, MD of pediatric surgery
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副調査官：
- shimaa mohamed abdel sattar, MD of radiology
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主任研究者：
- nihal hussien Mostafa
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
年齢: 1歳から18歳の小児および青年で、臨床的・放射線学的所見に基づいて眼窩内低血流血管奇形と診断された者
除外基準:
眼窩内高血流血管奇形を有する小児および青年
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：グループ1: 複合型を除く症状のあるLMを持つ全患者
グループ1：複雑なリンパ管奇形を除く、症状のあるリンパ管奇形を有する全患者。これらは硬化療法に割り当てられる。局所病変内経皮的注射量は、造影剤を用いた眼窩MRIから算出した眼窩病変の寸法に基づく病変全体積に溶解したブレオマイシン0.6 mg/kgとなる。
病変内注射の頻度は、患者の臨床的反応と画像検査によって決定される。臨床的に反応がある場合、さらなる反応がなくなるか、病変サイズが75%に達するか、あるいは最初の注射から反応がない場合まで、毎月注射を継続する。眼瞼および結膜構成要素については、小、中、大病変に対してそれぞれ局所注射を2 IU、4 IU、6 IUとし、病変の反応に基づいて毎月追加注射を行う。25%未満の縮小では追加注射は行わず、25%-50%の縮小がある場合は、75%に達するまで注射を継続する。
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グループ1の場合：彼らは硬化療法に割り当てられます。局所病変内経皮注射量は、造影剤を用いたMRI眼窩検査から算出された眼窩病変の寸法に基づいて計算された病変総体積に溶解したブレオマイシン0.6 mg/kgとなります。
病変内注射の頻度は、患者の臨床反応と画像検査に基づいて決定されます。臨床的に反応がある場合、さらなる反応がなくなるまで、または病変サイズが75%に達するまで、あるいは初回注射から反応がない場合まで、毎月注射を継続します。 眼瞼および結膜成分については、局所注射は小病変、中等度病変、大病変に対してそれぞれ2 IU、4 IU、6 IUを投与し、その後の注射は病変の反応に基づいて毎月行います。25%未満の縮小ではさらなる注射は行わず、25%〜50%の縮小がある場合は、75%以上の臨床的サイズ縮小に達するまで注射を継続します。 |
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アクティブコンパレータ：グループ2：複雑なLMを有する患者、またはグループ1の患者で反応がない場合
シロリムス群に割り当てられる患者は、A) 症状のある複雑リンパ管奇形の患者、B) 病変サイズの進行または局所療法の無効化がある場合のグループ1の患者です。 用量は、0.8 mg/m2を1日2回経口投与し、6ヶ月間継続します。小児集団におけるシロリムス使用に関する公開文献では、シロリムスの開始用量として1.6 mg/m2/日を1日2回分割投与（10）を推奨しており、治療開始2週間後に目標トラフレベル8-15 ng/mlを達成することを目指します。 |
用量は0.8 mg/m2を1日2回経口投与、6か月間継続します。小児集団におけるシロリムスの使用に関する公表文献では、開始用量としてシロリムス1.6 mg/m2/日を1日2回に分けて投与することを推奨しており（10）、治療開始後2週間で目標トラフレベル8-15 ng/mlを達成することが求められます。
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アクティブコンパレータ：グループ3：A) グループ1の患者または、出血、切断などの合併症が懸念される場合は複雑
用量は、6か月間、1日2回経口投与で0.8 mg/m2とし、小児集団におけるシロリムスの使用に関する公開文献では、1.6 mg/m2/日のシロリムスを1日2回に分けた開始用量を推奨している（10）。目標トラフレベルは8-15 ng/mlであり、治療開始から2週間後に実施される。
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患者は硬化療法に割り当てられます。局所病変内経皮的注射の投与量は、MRI造影軌道検査で測定した軌道病変の寸法から計算した病変総体積に溶解したブレオマイシン0.6mg/kgとなります。
病変内注射の頻度は、患者の臨床反応と画像検査によって決定されます。臨床的に反応がある場合、さらなる反応がなくなるまで、または病変サイズが75%に達するまで、あるいは初回注射から反応がない場合まで、毎月注射を継続します。眼瞼および結膜成分については、小病変、中病変、大病変に対してそれぞれ2IU、4IU、6IUの局所注射を行い、その後は病変の反応に基づいて毎月追加注射を行います。25%未満の縮小では追加注射を行わず、25%-50%の縮小がある場合、75%以上の臨床的縮小に達するまで注射を継続します。シロリムスは1日2回、0.8mg/m²の用量で投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼窩リンパ管奇形患者におけるシロリムスの安全性
時間枠：6ヶ月
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シロリムスの安全性の評価
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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軌道奇形患者におけるシロリムスの有効性
時間枠：6か月
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リンパ管奇形の縮小と症状の回復
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6か月
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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注射硬化療法の臨床試験
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Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.まだ募集していません