시롤리무스 사용과 함께 안와 기형을 가진 소아를 위한 체계적 접근법 (sirolimus)
소아 및 청소년의 안와 림프관 기형을 위한 체계적 관리 접근법
이 중재 연구의 목표는 안와 림프관 기형에 대한 체계적인 관리 접근법을 설정하고, 안와 림프관 기형이 있는 소아 및 청소년에서 시롤리무스의 안전성과 효능을 연구하는 것입니다. 주요 질문은 다음과 같습니다:
[안와 림프관 기형 환자에서 시롤리무스 사용의 안전성은 무엇입니까]? [안와 림프관 기형 환자에서 시롤리무스의 효능은 무엇입니까]? 참가자는 증상, 범위 및 안와 림프관 기형 유형에 따라 세 그룹으로 나뉩니다: 그룹 1(경화요법 주사를 받음): 복합 기형을 제외한 모든 증상이 있는 림프관 기형 환자, 그룹 2(6개월 동안 1제곱미터당 0.8mg을 하루 두 번 시롤리무스 투여): A) 증상이 있는 복합 림프관 기형 환자.
B) 병변 크기가 진행되거나 국소 치료가 효과가 없는 그룹 1 환자. 그룹 3(경화요법 주사와 시롤리무스 모두 투여): A) 진단 시 출혈, 약시 및 시력 상실과 같은 합병증 우려가 있는 그룹 1 환자 및 복합 림프관 기형 환자.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이것은 안와 림프관 기형을 가진 소아 및 청소년을 위한 체계적 접근법을 설정하고, 안와 림프관 기형 환자에서 시롤리무스의 안전성과 효능을 평가하기 위한 중재 연구입니다. 림프관 기형 환자는 4단계에 따라 세분화될 것입니다: 1단계는 낭종의 크기, 2단계는 확장 범위, 3단계는 혈관 생성, 4단계는 증상에 따라 분류됩니다. 1단계: 낭종의 크기에 따라, 림프관 기형은 대낭성(>2cm), 소낭성(<2cm) 및 혼합 낭종으로 나뉩니다. 2단계: 확장 범위에 따라, 림프관 기형은 표재성(피하 낭종으로 나타남); 심부(안와 침윤 있음); 결합형(표재성 및 심부 성분 모두 있음); 복합형(두개내 또는 두경부 침윤)으로 나뉩니다 (10).
3단계: 혈관 생성에 따라, 림프관 기형은 단순 림프관 기형 또는 정맥 요소 또는 모세혈관 기형과 결합된 것으로 나뉩니다. 4단계: 증상에 따라, 림프관 기형은 무증상 및 증상성으로 나뉩니다. 환자는 사용 가능한 치료 방식에 할당될 것입니다: 주사 경화요법 또는 수술을 통한 국소 대조군 대 경구 시롤리무스 단독 또는 국소 대조군과 병용.
그룹 1: 복합 림프관 기형을 제외한 모든 증상성 림프관 기형 환자. 이들은 경화요법에 할당됩니다. 국소 병변내 경피 주사 용량은 대조제를 사용한 안와 MRI에서 안와 병변의 치수로 계산된 병변 총 부피에 용해된 블레오마이신 0.6 mg/kg이 될 것입니다. 병변내 주사 빈도는 환자의 임상 반응과 영상 검사에 따라 결정됩니다. 임상적으로 반응이 있는 경우, 더 이상의 반응이 없거나 병변이 병변 크기의 75%에 도달할 때까지 또는 첫 주사에서 반응이 없는 경우까지 매달 주사가 계속됩니다. 눈꺼풀 및 결막 성분의 경우, 국소 주사는 작은, 중간, 큰 병변에 대해 각각 2 IU, 4 IU, 6 IU이며, 병변 반응에 따라 매달 추가 주사가 이루어집니다. 25% 미만의 감소는 추가 주사를 받지 않으며, 25%-50% 감소가 있는 경우 75% 이상의 임상적 크기 감소에 도달할 때까지 주사가 계속됩니다 (9). 그룹 2: 시롤리무스 군에 할당된 환자는 A) 증상성 복합 림프관 기형 환자입니다. B) 그룹 1의 환자 중 병변 크기가 진행되거나 국소 치료가 효과적이지 않은 경우.
그룹 3: 처음부터 두 가지 방식을 모두 할당받은 환자:
A) 그룹 1 또는 복합형 환자 중 진단 시 출혈, 약시 및 시력 손실과 같은 합병증에 대한 우려가 있는 경우.
용량은 6개월 동안 하루 두 번 경구 0.8 mg/m2가 될 것이며, 소아 인구에서 시롤리무스 사용에 관한 발표된 문헌은 하루 두 번 분할 투여하는 시롤리무스 1.6 mg/m2/일의 시작 용량을 권장합니다 (10). 목표 곡약 농도 8-15 ng/ml는 치료 시작 2주 후에 측정되며, 사용 가능한 정제는 라파이뮨 정제(1 mg)입니다. 정제는 분쇄하거나 씹거나 쪼개서는 안 되며, 음식과 함께 또는 없이 동일한 방식으로 복용해야 합니다. 자몽 주스는 CYP3A4 매개 약물 대사를 감소시킵니다. 자몽 주스는 라파뮨과 함께 복용하거나 희석하는 데 사용해서는 안 됩니다. 면역억제제는 예방접종에 대한 반응에 영향을 미칠 수 있습니다. 시롤리무스 치료 중에는 예방접종의 효과가 감소할 수 있습니다. 생백신 사용은 피해야 합니다; 생백신에는 다음이 포함될 수 있지만 이에 국한되지 않습니다: 홍역, 유행성이하선염, 풍진, 경구 폴리오, BCG, 황열, 수두 및 TY21a 장티푸스
모든 환자는 파일링 시스템에서 수집된 진단 시 데이터와 함께 상세한 병력을 조사받을 것입니다.
- 특히 다음에 중점을 둔 상세한 병력: 인구통계학적 데이터, 주 증상, 질병 경과, 안와돌출, 통증, 출혈 또는 미용적 손상과 같은 합병증. 받게 될 치료는 경화요법(경화제 유형, 빈도, 용량 및 반응 평가), 약물 치료(용량, 약물 농도, 부작용 및 반응 평가를 포함한 시롤리무스)를 포함합니다.
다음에 중점을 둔 철저한 임상 검사:
부위, 크기, 색상, 경도, 압통에 대한 신체 검사, 관련 기형에 대한 전신 검사가 수행되었습니다. 시롤리무스를 복용하는 환자는 각 방문 시 혈압 측정.
- 실험실 검사:
중재 전 및 시롤리무스 시작 2주 후, 그리고 환자가 복용하는 동안 매 3개월마다 완전 혈구 수(CBC). 시롤리무스에 할당된 환자는 치료 시작 2주 후 및 진행 또는 보고된 부작용 발생 시 시롤리무스 농도.
시롤리무스 환자 그룹에서 치료 시작 3개월 후 및 6개월 후 알라닌 아미노전이효소, 혈청 크레아티닌, (콜레스테롤 및 중성지방을 포함한) 지질 프로필.
1- 방사선학적 평가:
1- 진단 확인 및 심부 병변의 확장 범위 감지, 중재 6개월 후 방사선학적 개선 평가를 위한 안와 및 뇌 혈관 기형 프로토콜 MRI(일반적인 조영전 MRI 및 동적 조영후 시퀀스).
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: nihal hussien aly mostafa
- 전화번호: +201001053961
- 이메일: nihal.hussien.ali@gmail.com
연구 연락처 백업
- 이름: iman ahmed ragab
- 전화번호: +201002550680
- 이메일: hragab68@hotmail.com
연구 장소
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Cairo Governorate
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Cairo, Cairo Governorate, 이집트, 11321
- 모병
- Ain shams university
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연락하다:
- nihal hussien aly mostafa
- 전화번호: 01001053961
- 이메일: nihal.hussien.ali@gmail.com
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연락하다:
- iman ahmed ragab
- 이메일: hragab68@hotmail.com
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부수사관:
- iman ahmed ragab, MD
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부수사관:
- azza mohamed ahmed, MD of ophthalmology
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부수사관:
- amr zaky abuzeid, MD of pediatric surgery
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부수사관:
- shimaa mohamed abdel sattar, MD of radiology
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수석 연구원:
- nihal hussien Mostafa
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
나이: 1-18세 임상적, 영상의학적 소견을 바탕으로 안와 저류 혈관 기형으로 진단된 소아 및 청소년
제외 기준:
안와 고류 혈관 기형이 있는 소아 및 청소년
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 그룹 1: 복합형을 제외한 증상성 좌주간지(LM)를 가진 모든 환자
집단 1: 복잡한 림프관 기형을 제외한 모든 증상성 림프관 기형 환자. 이들은 경화 요법에 배정됩니다. 국소 병변내 경피 주사 용량은 조영제를 사용한 안와 MRI에서 측정한 안와 병변의 크기로 계산한 총 부피에 녹인 블레오마이신 0.6 mg/kg입니다.
병변내 주사 빈도는 환자의 임상 반응과 영상 검사 결과에 따라 결정됩니다. 임상적으로 반응이 있는 경우, 더 이상의 반응이 없거나 병변이 원래 크기의 75%에 도달할 때까지 매월 주사를 계속합니다. 또는 첫 주사 후 반응이 없는 경우도 포함됩니다. 눈꺼풀과 결막 구성 요소의 경우, 소형, 중형, 대형 병변에 대해 각각 2 IU, 4 IU, 6 IU의 국소 주사를 시행하며, 이후 매월 주사는 병변 반응에 따라 결정됩니다. 25% 미만의 감소가 있는 경우 추가 주사를 시행하지 않으며, 25%-50% 감소가 있는 경우 75%에 도달할 때까지 주사를 계속합니다.
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그룹 1의 경우: 경화요법에 배정됩니다. 국소 병변 내 경피적 주사 용량은 조영제를 사용한 안와 MRI에서 측정된 안와 병변의 치수로 계산된 병변 전체 부피에 용해된 블레오마이신 0.6 mg/kg입니다.
병변 내 주사 빈도는 환자의 임상적 반응과 영상 검사를 기준으로 결정됩니다. 임상적으로 반응이 있는 경우, 추가 반응이 없어지거나 병변 크기가 75%에 도달할 때까지, 또는 첫 주사에서 반응이 없는 경우까지 매월 주사를 계속합니다. 눈꺼풀과 결막 구성요소의 경우, 국소 주사는 작은, 중간, 큰 병변에 대해 각각 2 IU, 4 IU, 6 IU이며, 병변 반응을 기준으로 매월 추가 주사를 시행합니다. 25% 미만의 감소는 추가 주사를 받지 않으며, 25%~50% 감소 시 병변 크기가 75% 이상 임상적으로 감소할 때까지 주사를 계속합니다.
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활성 비교기: 그룹 2: 복잡한 LM 환자 또는 반응이 없는 경우 그룹 1 환자
시롤리무스 군에 배정된 환자는 A) 증상이 있는 복잡 림프관 기형 환자, B) 병변 크기가 진행되거나 국소 치료가 효과적이지 않은 경우 1군 환자입니다. 용량은 6개월 동안 1일 2회 경구 투여로 0.8 mg/m2가 될 것이며, 소아 인구에서 시롤리무스 사용에 관한 발표된 문헌은 치료 시작 2주 후에 목표 곡선 하 농도 8-15 ng/ml를 달성하기 위해 1일 2회 분할 투여되는 시롤리무스 1.6 mg/m2/일의 시작 용량을 권장합니다(10). |
용량은 6개월 동안 경구 투여로 1일 2회 0.8 mg/m²가 될 것이며, 소아 인구에서 시롤리무스 사용에 관한 출판된 문헌은 1일 2회 분할 투여(10)로 시롤리무스 1.6 mg/m²/일의 시작 용량을 권장하며, 치료 시작 2주 후에 목표 골지 수준 8-15 ng/ml이 달성될 것입니다.
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활성 비교기: 그룹 3: A) 환자가 그룹 1에 속하거나 출혈, 절단과 같은 합병증이 우려되는 경우 복잡한 상태인 경우
용량은 6개월 동안 하루 두 번 경구 투여로 0.8 mg/m²이며, 소아 인구에서 시롤리무스 사용에 관한 발표된 문헌은 하루 1.6 mg/m²의 시롤리무스 시작 용량을 하루 두 번 나누어 투여할 것을 권장합니다(10). 치료 시작 후 2주 후에 목표 저점 농도 8-15 ng/ml를 달성할 것입니다.
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그들은 경화요법에 배정될 것입니다. 국소 병변내 경피 주사 용량은 조영증강 안와 MRI에서 측정된 안와 병변 크기로 계산된 총 병변 부피에 용해된 블레오마이신 0.6 mg/kg이 될 것입니다.
병변내 주사 빈도는 환자의 임상 반응과 영상 검사를 통해 결정됩니다. 임상적으로 반응이 있는 경우, 더 이상의 반응이 없거나 병변이 원래 크기의 75%에 도달할 때까지 매월 주사를 계속합니다. 또는 첫 주사 후 반응이 없는 경우에도 주사가 중단됩니다. 눈꺼풀 및 결막 구성 요소의 경우, 소형, 중형, 대형 병변에 대해 각각 2 IU, 4 IU, 6 IU의 국소 주사를 시행하며, 이후 매월 주사는 병변 반응에 따라 결정됩니다. 25% 미만의 감소가 관찰되면 추가 주사를 시행하지 않으며, 25%-50% 감소가 있는 경우 병변 크기가 75% 이상 임상적으로 감소할 때까지 주사를 계속합니다. 시롤리무스는 1일 2회, 체표면적당 0.8 mg 용량으로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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궤도 림프관 기형 환자에서 시롤리무스의 안전성
기간: 6개월
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시롤리무스의 안전성 평가
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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궤도 기형 환자에서 시롤리무스의 효능
기간: 6개월
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림프관 기형의 크기 감소와 증상 회복
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
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경화요법 주사에 대한 임상 시험
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Marmara University모병
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China Academy of Chinese Medical SciencesNational Natural Science Foundation of China모병
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine아직 모집하지 않음
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Shanghai University of Traditional Chinese Medicine알려지지 않은
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Biobizkaia Health Research InstituteRoche Farma, S.A모병
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