ヒーリーALSマイマッチ共通スクリーニングプロトコル (MCSP)

対象基準：

1. 書面によるインフォームド・コンセントを提供できること。
2. 18歳以上の成人。
3. 改訂エル・エスコリアル基準（臨床的に可能性あり、可能性が高い、検査所見を伴う可能性が高い、または確定）またはゴールドコースト基準を満たす症状のあるALSの診断。
4. 臨床的に取得されたCLIA ALS遺伝子パネルレポートが利用可能または保留中であること。
5. MCSPスクリーニング時点で、ALSによる筋力低下の発症から経過時間が24カ月以下であること。
6. スクリーニング時の性別、身長、年齢に基づく予測値の65%以上の緩徐肺活量。
7. 研究責任者の裁量による臨床的に異常のない完全血算（例：ヘモグロビン ≥ 9 g/dLを含む）。
8. 研究責任者の評価によるすべての研究手順を完了する能力と意思。
9. 妊娠可能な女性（WOCB）のスクリーニング時の妊娠検査陰性。妊娠可能な女性とは、子宮摘出を受けていない、または自然閉経後連続24カ月未満（すなわち、過去24カ月連続で月経があった）の性的に成熟した女性と定義する。

除外基準：

1. 研究責任者の評価による、参加者の試験手順への参加にリスクをもたらす、またはデータ収集を妨げる臨床的に重大な不安定な内科的・外科的状態。
2. 研究責任者の評価による、研究のインフォームド・コンセントを提供する能力を損なう認知または精神健康障害の存在。
3. 活動性がん、または3年以上前に持続的寛解または治癒のために成功裏に治療された場合を除くがんの既往。（注：基底細胞癌、上皮内扁平上皮癌、上皮内子宮頸癌、上皮内前立腺癌、または過去に根治的に切除され、少なくとも3年間疾患再発の証拠がない他の悪性腫瘍は除外対象ではない。）
4. 過去の固形臓器移植。
5. MCSPスクリーニング訪問の5半減期（既知の場合）または30日（いずれか長い方）以内のALSに対する試験的治療（適応外使用または臨床試験への積極的参加）の使用。（現在の実験的療法のリストについては手順書（MOP）を参照）
6. スクリーニング12誘導心電図で、女性の心拍数補正QT間隔（QTcF）> 470ミリ秒、男性> 450ミリ秒、第2度以上の房室ブロックまたはその他の臨床的に重大な心不整脈の欠如を示す。

7. 研究責任者の評価による包括的代謝パネルの臨床的に重大な異常、以下を含むがこれらに限定されない：

   1. 血清アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ > 正常上限の3倍、または血清ビリルビン > 正常上限の1.5倍
   2. 推定GFR（eGFR）< 30 mL/min/1.73m²
8. その他の臨床的に重大な電解質および代謝異常
9. 女性の場合、授乳中、妊娠中、または妊娠可能であり、ALS MyMatch試験プロトコルに概説されている試験期間中および治療中止後に有効な避妊法を使用する意思がないこと。
10. 研究責任者の評価による、参加者にリスクをもたらす臨床的に重大な不安定な医学的状態（ALS以外）（例：心血管不安定性、全身感染）、または臨床的に重大な検査異常または心電図変化。
11. ALS治療のために調査中の遺伝子療法（適応外使用または試験的）への過去の曝露。
12. 永続的補助換気（PAV）を必要とする参加者。PAVは、7日連続で1日22時間以上の非侵襲的または侵襲的機械的換気と定義する。PAVの発症日は7日間の最初の日とする。