Wspólny protokół przesiewowy Healey ALS MyMatch (MCSP)

Kryteria włączenia:

1. Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
2. Dorośli w wieku > 18 lat.
3. Rozpoznanie objawowego SLA spełniającego zrewidowane Kryteria El Escorial (klinicznie możliwe, prawdopodobne, prawdopodobne z potwierdzeniem laboratoryjnym lub pewne) lub Kryteria Gold Coast.
4. Dostępny lub oczekujący raport z klinicznie uzyskanego panelu genetycznego SLA w ramach CLIA.
5. Czas od początku osłabienia z powodu SLA ≤ 24 miesiące w momencie badania przesiewowego MCSP.
6. Wolna VC ≥ 65% przewidywanej wartości pojemności dla płci, wzrostu i wieku podczas badania przesiewowego.
7. Klinicznie niebudzące zastrzeżeń pełne morfologie krwi według uznania SI, w tym, ale nie tylko, hemoglobina ≥ 9 g/dL.
8. Możliwość i gotowość do ukończenia wszystkich procedur badawczych według oceny SI.
9. Ujemny test ciążowy podczas badania przesiewowego dla kobiet w wieku rozrodczym (WOCB), zdefiniowanych jako dojrzałe płciowo kobiety, które nie przeszły histerektomii lub nie są naturalnie w okresie pomenopauzalnym przez co najmniej 24 kolejne miesiące (tj. które miały miesiączkę w dowolnym momencie w ciągu ostatnich 24 kolejnych miesięcy).

Kryteria wykluczenia:

1. Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który stanowiłby ryzyko dla uczestnika w procedurach badania lub zakłócał zbieranie danych, według oceny SI.
2. Obecność zaburzeń poznawczych lub zdrowia psychicznego upośledzających zdolność do wyrażenia świadomej zgody na badanie według oceny SI.
3. Aktywny nowotwór lub historia nowotworu, chyba że był skutecznie leczony z trwałą remisją lub wyleczeniem ponad 3 lata temu. (Należy zauważyć, że rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy in situ, rak szyjki macicy in situ, rak prostaty in situ lub inne nowotwory, które zostały radykalnie wycięte w dowolnym momencie wcześniej i bez dowodów na nawrót choroby przez co najmniej 3 lata, nie są wykluczające.)
4. Wcześniejsze przeszczepienie litego narządu.
5. Stosowanie badań eksperymentalnych w leczeniu SLA (stosowanie off-label lub aktywny udział w badaniu klinicznym) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli znane) lub 30 dni (co jest dłuższe) przed wizytą przesiewową MCSP. (Proszę zapoznać się z Podręcznikiem Procedur (MOP) dla aktualnej listy terapii eksperymentalnych)
6. Przesiewowe 12-odprowadzeniowe EKG pokazujące odstęp QT skorygowany dla częstości (QTcF) > 470 ms dla kobiet i > 450 ms dla mężczyzn, brak bloku AV II stopnia lub wyższego lub innych klinicznie istotnych arytmii serca.

7. Klinicznie istotne nieprawidłowości w Kompleksowym Panelu Metabolicznym według oceny SI, w tym, ale nie tylko:

   1. Surowicza aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa > 3 razy górna granica normy lub surowicza bilirubina > 1,5 × górna granica normy
   2. Szacowana GFR (eGFR) < 30 mL/min/1,73m²
8. Inne klinicznie istotne nieprawidłowości elektrolitowe i metaboliczne
9. Jeśli kobieta, karmienie piersią, ciąża lub w wieku rozrodczym i niechęć do stosowania skutecznej antykoncepcji przez czas trwania badania i po zaprzestaniu leczenia zgodnie z protokołem badania ALS MyMatch.
10. Klinicznie istotne niestabilne stany medyczne (inne niż SLA), które stanowiłyby ryzyko dla uczestnika, według oceny SI (np. niestabilność sercowo-naczyniowa, infekcja ogólnoustrojowa), lub klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne lub zmiany w EKG.
11. Ekspozycja w dowolnym momencie na jakiekolwiek terapie genowe będące w fazie badań w leczeniu SLA (stosowanie off-label lub eksperymentalne).
12. Uczestnicy wymagający stałej wspomaganej wentylacji (PAV). PAV zdefiniowane jako więcej niż 22 godziny na dobę wentylacji mechanicznej nieinwazyjnej lub inwazyjnej przez więcej niż siedem kolejnych dni. Datą początku PAV jest pierwszy dzień z tych siedmiu dni.