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ファンコニ貧血の胎児に対する出生前移植

2026年6月12日 更新者：Agnieszka Czechowicz

ファンコーニ貧血の罹患胎児に対する子宮内造血幹細胞移植の安全性と有効性を評価する第I/II相非無作為化試験

研究者らは、子宮内でファンコニ貧血（FA）と診断された胎児の治療のため、子宮内造血幹細胞移植（IUHSCT）の安全性と有効性を評価することを目的としています。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

ファンコニ貧血（FA）は、染色体脆弱性により造血不全（再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、または白血病）、がんリスクの増加、先天性構造異常などの他の可能性のある希少な臓器機能不全を引き起こし、診断された患者の寿命を短縮することで知られる遺伝性疾患です。 重要なことに、FA患者の80〜90％が12歳までに骨髄不全（BMF）を発症します。

これは、FAに影響を受けた胎児に対して子宮内造血幹細胞移植（IUHSCT）を行う安全性と有効性を実証する第I/II相臨床試験です。 研究者は、出生前診断でFAと診断された12名の参加者を募集することを目指しています。 参加者は骨髄採取と、母体幹細胞を組み合わせた子宮内輸血を受けます。 胎児への母体細胞の移植は、妊娠中の既存の母体-胎児免疫寛容を利用します。 胎児へのIUHSCTは、発達中の胎児免疫システムを利用して、コンディショニングや免疫抑制を使用せずに移植細胞への免疫寛容を誘導します。

研究者は、FAと診断された胎児に対してIUHSCTを行うことが安全かつ効果的であることを実証することを望んでいます。 さらに、研究者は母体細胞の出生後キメラ現象を実証し、分娩後に骨髄移植が必要となった場合でも、コンディショニングや免疫抑制が必要なくなることを目指しています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準:

  • 移植時の在胎週数が19週0日から28週0日までの男性または女性の胎児。
  • 絨毛採取（CVS）、羊水穿刺、または臍帯穿刺による染色体異常研究の異常および/またはFANC遺伝子変異に加え、以下の少なくとも1つを満たすことでFAと診断された場合：1）FA診断と一致する染色体異常研究の異常結果、2）確認されたFAを持つ1親等の家族歴、または3）胎児超音波検査でFAの診断と一致する先天性異常。
  • 胎児死亡の場合、両親は胎児剖検に同意する必要があります。
  • 母体参加者からの適切な骨髄採取が対象条件となります。

除外基準:

  • 胎児参加者の除外基準: 重大な罹患率または死亡率リスクをもたらす主要な解剖学的または遺伝的異常、および/または胎児介入後の胎児死亡の高いリスクを示す心エコーまたは超音波所見。正常な染色体異常研究により、おそらくFA陰性と判断される胎児。
  • 母体対象者の除外基準: 母体参加者は、骨髄採取および胎児介入を妨げる1つ以上の疾患がある場合、除外されます。これには、以下に限定されませんが、BMIが40を超える病的肥満、重大な母体心疾患、ミラー症候群、臨床的に症状のある母体貧血、早産前期破水（PPROM）、活動期早産（PTL）、オピオイド使用障害、抗凝固薬の現在の使用が含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入 - 子宮内造血幹細胞移植
妊娠19週から28週のファンコニ貧血胎児に対する単回子宮内造血幹細胞移植（IUHSCT）。 細胞製剤は：半同種、血縁者、母体骨髄由来、Miltenyi CliniMACS Plus濃縮CD34+造血幹細胞を、胎児体重1kgあたり1×10^7-10^9細胞の用量で、CD3+T細胞が1%以下（胎児体重1kgあたり10^5-10^7T細胞に相当）となるように調整し、ノルモソール緩衝液（Hospira, Inc.製）中の5%ヒト血清アルブミンに懸濁した最終体積2-5mlで子宮内投与する。
生物学的：FA罹患胎児に対するIUHSCT
単回投与の子宮内造血幹細胞移植（IUHSCT）：半同種、血縁関係のある母体骨髄由来のMiltenyi CliniMACS Plus濃縮CD34+造血幹細胞を、妊娠19週から28週の間に胎児注射により子宮内投与。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CTCAE v6.0によって評価された治療関連有害事象（TEAE）を有する母体参加者の数。
時間枠：治療開始日から最終母体研究訪問（分娩後30日±15日）まで。
CTCAE v6.0により評価された治療関連有害事象（TEAE）を有する母体参加者の数。
治療開始日から最終母体研究訪問（分娩後30日±15日）まで。
CTCAE v6.0により評価された重篤な有害事象（SAE）を有する母体参加者数。
時間枠：治療開始日から最終母体研究訪問まで（分娩後30日±15日）。
CTCAE v6.0によって評価された重篤な有害事象（SAE）を有する母体参加者の数。
治療開始日から最終母体研究訪問まで（分娩後30日±15日）。
CTCAE v6.0で評価された治療関連有害事象（TEAE）を有する胎児参加者の数。
時間枠：治療開始日から子供の最終研究訪問日（出生後24ヶ月）まで。
CTCAE v6.0により評価された治療関連有害事象（TEAE）を有する胎児参加者の数。
治療開始日から子供の最終研究訪問日（出生後24ヶ月）まで。
CTCAE v6.0で評価された重篤な有害事象（SAEs）を有する胎児参加者の数。
時間枠：治療開始日から子供の最終研究訪問（出生後24ヶ月）まで。
CTCAE v6.0により評価された、重篤な有害事象（SAEs）を有する胎児参加者の数。
治療開始日から子供の最終研究訪問（出生後24ヶ月）まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Agnieszka Czechowicz

協力者

University of California, San Francisco

捜査官

  • 主任研究者：Tippi MacKenzie, MD、University of California, San Francisco
  • 主任研究者：Yair Blumenfeld, MD、Stanford University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2028年1月1日

一次修了 (推定)

2031年7月1日

研究の完了 (推定)

2033年7月1日

試験登録日

最初に提出

2026年2月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月6日

最初の投稿 (実際)

2026年2月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月12日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 84974

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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