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파나니 빈혈 태아를 위한 산전 이식

2026년 2월 16일 업데이트: Agnieszka Czechowicz

영향을 받은 태아의 판코니 빈혈 치료를 위한 자궁 내 조혈모세포 이식의 안전성과 효능에 대한 제1/2상 비무작위 연구

연구자들은 자궁 내에서 판코니 빈혈(FA)로 진단된 태아의 치료를 위해 자궁 내 조혈모세포 이식(IUHSCT)의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

판코니 빈혈(FA)은 염색체 취약성으로 인해 조혈 부전(재생불량성 빈혈, 골수이형성증 또는 백혈병), 암 발병 위험 증가, 선천적 구조 이상과 같은 기타 가능한 드문 장기 기능 장애를 초래하여 진단받은 환자의 수명을 단축시키는 것으로 알려진 유전성 질환입니다. 중요하게도, FA 환자의 80-90%가 12세까지 골수 부전(BMF)을 겪게 됩니다.

이는 FA에 영향을 받은 태아를 대상으로 자궁 내 조혈모세포 이식(IUHSCT)을 시행하는 것의 안전성과 효능을 입증하기 위한 1/2상 임상 시험입니다. 연구자들은 산전 진단을 받은 FA 환자 12명을 모집할 계획입니다. 참가자들은 골수 채취와 모체 줄기세포를 결합한 자궁 내 수혈을 받게 됩니다. 태아에게 모체 세포를 이식하는 것은 임신 중 기존의 모체-태아 면역 관용을 활용합니다. 태아에 대한 IUHSCT는 발달 중인 태아 면역 체계를 활용하여 조건화 또는 면역 억제 없이 이식된 세포에 대한 관용을 유도합니다.

연구자들은 FA로 진단된 태아에서 IUHSCT를 수행하는 것이 안전하고 효과적임을 입증하기를 바랍니다. 또한, 연구자들은 모체 세포의 산후 키메리즘을 입증하여, 분만 후에도 골수 이식이 필요한 경우 조건화와 면역 억제가 필요하지 않도록 하고자 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이식 시점에 임신 19주 0일~28주 0일 사이의 남성 또는 여성 태아.
  • 융모막 생검(CVS), 양수천자 또는 제대혈천자로 진단된 FA(판코니 빈혈)로, 비정상적인 태아 염색체 파괴 검사 및/또는 FANC 유전자 돌연변이와 함께 다음 중 적어도 하나를 보이는 경우: 1) FA 진단과 일치하는 비정상적인 염색체 파괴 결과, 2) 확인된 FA를 가진 1촌 직계 가족력, 또는 3) 태아 초음파에서 FA 진단과 일치하는 선천적 이상.
  • 태아 사망 시 부모는 태아 부검에 동의해야 합니다.
  • 모체 참가자로부터 적절한 골수 채취가 가능해야 포함됩니다.

제외 기준:

  • 태아 참가자 제외 기준: 중대한 이환율 또는 사망 위험을 초래하는 주요 해부학적 또는 유전적 이상, 및/또는 태아 중재 후 태아 사망 위험이 높음을 나타내는 심초음파 또는 초음파 소견. 정상적인 염색체 파괴 검사로 FA 음성일 가능성이 높은 태아.
  • 모체 참가자 제외 기준: 모체 참가자는 골수 채취 및 태아 중재를 방해하는 하나 이상의 질환(체질량지수 40 이상의 병적 비만, 중증 모체 심장 질환, 미러 증후군, 임상적으로 증상이 있는 모체 빈혈, 조기 양막 파수(PPROM), 활동성 조기 진통(PTL), 아편유사제 사용 장애, 현재 항응고제 사용 등을 포함하되 이에 국한되지 않음)이 있는 경우 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 개입 - 자궁 내 조혈모세포 이식
단일 투여 자궁 내 조혈모세포 이식(IUHSCT)을 임신 19-28주 동안의 판코니 빈혈 태아에게 시행합니다. 세포 제품은: 반동종, 친척 관계, 모체 골수 유래, Miltenyi CliniMACS Plus로 농축된 CD34+ 조혈모세포를 태아 체중 kg당 1 x 10^7-10^9 세포의 용량으로, CD3+ T 세포가 1% 이하(태아 체중 kg당 10^5-10^7 T 세포에 상당)가 되도록 하여, Normosol 완충액(Hospira, Inc.)에 5% 인간 혈청 알부민으로 현탁된 최종 부피 2-5ml로 자궁 내 투여합니다.
생물학적: FA 영향을 받은 태아를 위한 IUHSCT
임신 19~28주 동안 태아 주사로 자궁 내 투여되는, 단일 용량 IUHSCT 투여의 반동종, 관련, 모성 골수 유래, Miltenyi CliniMACS Plus로 농축된 CD34+ 조혈모세포.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE v6.0으로 평가된 치료 중 발생한 이상반응(TEAEs)을 보인 산모 참가자 수.
기간: 치료 시작일부터 산모 최종 연구 방문일까지(출산 후 30 ± 15일).
CTCAE v6.0으로 평가된 치료 관련 이상 반응(TEAEs)이 발생한 모성 참여자 수.
치료 시작일부터 산모 최종 연구 방문일까지(출산 후 30 ± 15일).
CTCAE v6.0으로 평가된 중대한 이상반응(SAE)을 보인 모체 참가자 수.
기간: 치료 시작일부터 산모 최종 연구 방문일까지(출산 후 30 ± 15일).
CTCAE v6.0으로 평가된 산모 참가자 중 심각한 이상반응(SAEs)이 발생한 수
치료 시작일부터 산모 최종 연구 방문일까지(출산 후 30 ± 15일).
CTCAE v6.0으로 평가된 치료 관련 이상반응(TEAE)이 발생한 태아 참가자 수.
기간: 치료 시작일부터 아동의 최종 연구 방문일까지(출생 후 24개월).
CTCAE v6.0으로 평가된 치료 관련 이상반응(TEAE)이 발생한 태아 참여자 수.
치료 시작일부터 아동의 최종 연구 방문일까지(출생 후 24개월).
CTCAE v6.0으로 평가된 중대한 이상사건(SAEs)이 발생한 태아 참가자 수.
기간: 치료 시작일부터 자녀의 최종 연구 방문일(출생 후 24개월)까지.
CTCAE v6.0으로 평가한 심각한 이상사례(SAE)가 발생한 태아 참여자 수.
치료 시작일부터 자녀의 최종 연구 방문일(출생 후 24개월)까지.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Agnieszka Czechowicz

협력자

University of California, San Francisco

수사관

  • 수석 연구원: Tippi MacKenzie, MD, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Yair Blumenfeld, MD, Stanford University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 7월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2032년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 6일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 16일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 84974

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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