ロー症候群患者におけるピクリデノソンの有効性および安全性に関する非盲検第2相パイロット研究
2026年2月15日 更新者：Can-Fite BioPharma
ロー症候群患者におけるピクリデノソンの有効性および安全性に関するオープンラベル第II相パイロット研究
この臨床試験の主な目的は以下の通りです：
1. 腎臓近位尿細管による低分子量タンパク質の再吸収能の指標として、6ヶ月（26週間）の治療後、ピクリデノソンが99mTc標識DMSAの腎臓取り込みをベースラインと比較して増加させる効果を評価すること。
この臨床試験の副次的目標は以下の通りです：
- 低分子量タンパク質の尿中排泄量および腎性ファンコニ症候群のその他の臨床パラメーターの変化を評価する
- ロウ症候群患者におけるピクリデノソンの安全性を評価する
調査の概要
詳細な説明
目的
主要目的：
- 本試験の主要目的は、piclidenosonの有効性を、腎臓近位尿細管による低分子タンパク質（LMWPs）の再吸収能の指標として、治療6カ月（26週）後の99mTc標識DMSAの腎取り込み増加を評価することです。
副次的目的：
- 低分子タンパク質（LMWPs）の尿中排泄量および腎ファンコニ症候群のその他の臨床パラメータの変化を評価すること、
- Lowe症候群患者におけるpiclidenosonの安全性を評価すること。
主要評価項目
- piclidenoson治療6カ月（26週）後における、ベースラインと比較した99mTc-DMSAの腎取り込みの改善（統計的有意性の判定にはp値≤0.05を使用）。これは、腎臓近位尿細管による低分子タンパク質（LMWPs）の再吸収能の指標として評価されます。
副次評価項目
- 治療3カ月後および6カ月後における、ベースラインと比較したレチノール結合タンパク質およびβ-2ミクログロブリンの尿中排泄量の変化により評価される低分子タンパク尿の改善（統計的有意性の判定にはp値≤0.05を使用）。
- 治療3カ月後および6カ月後における、ベースラインと比較した24時間尿量；尿中ナトリウム、グルコース、リン酸塩、アミノ酸の排泄量；および血清重炭酸塩の変化により評価されるファンコニ症候群の改善（統計的有意性の判定にはp値≤0.05を使用）。
- Lowe症候群におけるpiclidenosonの安全性。これには、治療関連有害事象（TEAEs）およびバイタルサイン、身体所見、神経学的検査、臨床検査（肝機能、腎機能、血液学、生化学、尿検査）、心電図の変化が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Zivit Harpaz
- 電話番号：+972 3 924 1114
- メール：Zivit@canfite.co.il
研究場所
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Roma、イタリア、00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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コンタクト：
- Clinical Trials Office
- 電話番号：+39 06 68591
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準:
- 18歳以上の男性;
- 遺伝子検査で証明されたロウ症候群の文書化;
- CKD-EPI式で計算された推定糸球体濾過量（eGFR）≥40 mL/min/1.73m²;
- 男性被験者は、治療期間中および研究薬の最終投与後少なくとも1か月間、精子提供を控えること。男性被験者は、試験期間中および研究薬の最終投与後1か月間、コンドームの使用に同意すること;
- プロトコルに従って研究を完了する能力;および
- 書面によるインフォームド・コンセント（被験者または法定後見人）を理解し提供する能力。
除外基準:
- ロウ症候群に関連しない慢性治療を受けている被験者; CKD-EPI式による推定糸球体濾過量（eGFR）<40 mL/min/1.73m²;
- 肝臓アミノトランスフェラーゼ値が検査室の正常上限の1.5倍を超えるもの;
- 心電図（3回測定の平均）でQTcF間隔>450ミリ秒（ms）（QT延長が右脚ブロック、左脚ブロック、または心臓ペースメーカーに関連する場合は登録可）;
- 低カリウム血症、低マグネシウム血症、または先天性QT延長症候群を含む、不整脈リスクを高める状態;
- CredibleMeds™のトルサード・ド・ポアントを引き起こすことが知られている薬剤リストに掲載されている併用薬の継続的または計画的な使用; https://crediblemeds.org/;
- 経口薬の吸収を妨げる可能性のある活動性胃腸疾患;
- 活動性の薬物またはアルコール依存症;
- 強いシトクロムP450誘導剤（例：リファンピン、フェノバルビタール、フェニトイン、カルバマゼピン）の併用;
- 研究責任医師の判断において、被験者の安全性を損ない、研究完了能力を制限し、および/または研究目的を損なう可能性のある、急性または慢性の重大な医学的または精神的疾患（慢性全身性感染症または悪性腫瘍を含む）;および
- スクリーニング訪問時点で、同時にまたは過去30日以内に他の治験薬またはワクチンの試験に参加していること。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Piclidenoson (CF101) オープンラベル治療患者
Piclidenosonは、1日2回3mgの用量で6ヶ月間経口投与されます
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ピクリデノソンは、1日2回3 mgの用量で6ヶ月間経口投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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99mTc-DMSA
時間枠：6か月
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主要エンドポイントは、ピクリデノソンによる6か月間の治療が、ベースラインと比較した99mTc-DMSA取り込みの増加によって評価されるように、腎近位尿細管細胞（PTC）の機能を改善するかどうかを評価することです
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6か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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β2-ミクログロブリン
時間枠：3か月および6か月の治療
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低分子量タンパク尿の変化（レチノール結合タンパクおよびβ-2ミクログロブリンの尿中排泄量の変化により評価）を、ベースラインと比較して、治療開始後3か月および6か月時点で測定
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3か月および6か月の治療
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ナトリウムの尿中排泄
時間枠：3か月と6か月
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治療開始後3ヵ月および6ヵ月における、ファンコニ症候群の変化：24時間尿量（ベースラインとの比較）、ナトリウム・グルコース・リン酸・アミノ酸の尿中排泄量、および血清重炭酸の変化
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3か月と6か月
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尿中グルコース排泄
時間枠：3ヶ月と6ヶ月
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ファンコニー症候群の変化：治療開始後3ヶ月および6ヶ月における24時間尿量、尿中ナトリウム、グルコース、リン酸塩、アミノ酸の排泄量、および血清重炭酸塩の変化をベースラインと比較して評価
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3ヶ月と6ヶ月
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リン酸の尿中排泄
時間枠：3か月と6か月
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ファンコーニ症候群の変化を、治療開始から3か月および6か月後に、ベースラインと比較して、24時間尿量、尿中ナトリウム、グルコース、リン酸、アミノ酸排泄量、および血清重炭酸塩の変化により評価
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3か月と6か月
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アミノ酸の尿中排泄
時間枠：3か月と6か月
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治療開始から3ヶ月後および6ヶ月後における、ファンコーニ症候群の変化：24時間尿量、尿中ナトリウム、グルコース、リン酸、アミノ酸排泄量、および血清重炭酸塩の変化をベースラインと比較して評価
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3か月と6か月
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血清重炭酸塩
時間枠：3ヵ月と6ヵ月
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治療開始から3ヵ月後および6ヵ月後に、ベースラインと比較して評価したファンコニ症候群の変化：24時間尿量、ナトリウム、グルコース、リン酸、およびアミノ酸の尿中排泄、ならびに血清重炭酸塩の変化
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3ヵ月と6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Francesco, MD、Emma
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年6月1日
一次修了 (推定)
2027年8月31日
研究の完了 (推定)
2027年8月31日
試験登録日
最初に提出
2026年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月8日
最初の投稿 (実際)
2026年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月15日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PICLILOWE
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。