Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoinleimainen, vaiheen 2 pilottitutkimus Piclidenosonin tehosta ja turvallisuudesta Lowe-oireyhtymään sairastuneilla potilailla

sunnuntai 15. helmikuuta 2026 päivittänyt: Can-Fite BioPharma

Avoin, vaiheen 2 pilottitutkimus Piclidenosonin tehosta ja turvallisuudesta Lowe-oireyhtymää sairastavilla potilailla

Tämän kokeensisällön ensisijainen tavoite on:

1. Arvioida piclidenosonin tehoa lisätä munuaisten 99mTc-merkityn DMSA:n ottoa verrattuna lähtöarvoon 6 kuukauden (26 viikon) hoidon jälkeen mittana munuaiskanavan läheisosien LMWP:iden takaisinimeytymiskyvystä.

Tämän kokeensisällön toissijaiset tavoitteet ovat:

  1. Arvioida LMWP:iden ja muiden munuaisen Fanconin oireyhtymän kliinisten parametrien muutoksia virtsanerityksessä
  2. Arvioida piclidenosonin turvallisuutta Lowen oireyhtymää sairastavilla potilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Päämäärät

  1. Ensisijainen päämäärä:

    - Tutkimuksen ensisijainen päämäärä on testata piclidenosonin tehoa lisätä munuaisten 99mTc-merkityn DMSA:n ottamista 6 kuukauden (26 viikon) hoidon jälkeen mittana LMWP:iden takaisinimeytymiskyvystä munuaisen proksimaalisissa tubuluksissa.

  2. Tutkimuksen toissijaiset päämäärät ovat:

    • arvioida LMWP:iden ja muiden munuaisten Fanconi-oireyhtymän kliinisten parametrien muutoksia virtsanerityksessä,
    • arvioida piclidenosonin turvallisuutta Lowe-oireyhtymää sairastavilla potilailla.

Ensisijainen päätepiste

- Munuaisten 99mTc-DMSA:n ottamisen parantuminen verrattuna lähtöarvoon 6 kuukauden (26 viikon) piclidenosoni-hoidon jälkeen (tilastollisen merkitsevyyden määrittämiseen käytetään p-arvoa ≤ 0,05) mittana LMWP:iden takaisinimeytymiskyvystä munuaisen proksimaalisissa tubuluksissa.

Toissijaiset päätepisteet

  • LMW-proteiinin virtsaamisen parantuminen arvioituna retinolinsitoutumaproteiinin ja beeta-2-mikroglobuliinin virtsanerityksen muutoksina verrattuna lähtöarvoon 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen (tilastollisen merkitsevyyden määrittämiseen käytetään p-arvoa ≤ 0,05).
  • Fanconi-oireyhtymän parantuminen arvioituna 24 tunnin virtsamäärän; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen virtsanerityksen; sekä seerumin bikarbonaatin muutoksina 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtöarvoon (tilastollisen merkitsevyyden määrittämiseen käytetään p-arvoa ≤ 0,05).
  • Piclidenosonin turvallisuus Lowe-oireyhtymässä, mukaan lukien hoidon aikana ilmaantuvat haittatapahtumat (TEAE:t) ja elintoimintojen, fyysisen tutkimuksen, neurologisen tutkimuksen, kliinisten laboratoriotutkimusten (maksa, munuaiset, hematologia, kemia ja virtsananalyysi) sekä EKG:n muutokset.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Clinical Trials Office
          • Puhelinnumero: +39 06 68591

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat;
  • Geneettisesti todistettu Lowe-oireyhtymä;
  • Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m², laskettuna CKD-EPI-yhtälöllä;
  • Miesten on pidättäydyttävä spermanluovutuksesta hoidon aikana ja vähintään 1 kuukausi viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Miesten on suostuttava kondomin käyttöön koko tutkimuksen ajan ja 1 kuukausi viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen;
  • Kyky suorittaa tutkimus tutkimussuunnitelman mukaisesti; ja
  • Kyky ymmärtää ja antaa kirjallinen tietoon perustuva suostumus (tutkittava tai laillinen huoltaja).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavat, jotka saavat kroonisia hoitoja, jotka eivät liity Lowe-oireyhtymään; Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) < 40 ml/min/1,73 m² CKD-EPI-yhtälöllä;
  • Maksan aminotransferaasitasot yli 1,5-kertaiset laboratorion ylärajaan verrattuna;
  • QTcF-väli > 450 millisekuntia (ms) EKG:ssä (kolminkertaisten EKG:iden keskiarvo) (paitsi kun QT-pidenemä liittyy oikean tai vasemman säteen katkaisuun tai sydämentahdistimeen, jolloin osallistuminen on sallittua);
  • Tila, joka lisää arytmian riskiä, mukaan lukien hypokalemia, hypomagnesemia tai synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä;
  • Käynnissä oleva tai suunniteltu samanaikaisen lääkityksen käyttö, joka on CredibleMedsTM-listalla Torsades des Pointes -oireyhtymää aiheuttavista lääkkeistä; https://crediblemeds.org/;
  • Aktiivinen ruoansulatuskanavan sairaus, joka voisi häiritä suun kautta annettavan lääkkeen imeytymistä;
  • Aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus;
  • Vahvojen sytokromi P450-induktoreiden samanaikainen käyttö, esim. rifampisiini, fenobarbitaali, fenytoiini, karbamatsepiini;
  • Merkittävä akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psyykkinen sairaus, mukaan lukien krooninen systeeminen infektio tai pahanlaatuinen kasvain, joka tutkijan harkinnan mukaan voisi vaarantaa tutkittavan turvallisuuden, rajoittaa tutkittavan kykyä suorittaa tutkimus ja/tai vaarantaa tutkimuksen tavoitteet; ja
  • Osallistuminen toiseen tutkimuslääke- tai rokotetutkimukseen samanaikaisesti tai 30 päivän kuluessa seulontakäynnistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Piclidenoson (CF101) avoimen valvontaryhmän potilaat
Piclidenosonia annostellaan suun kautta 3 mg annoksena kahdesti päivässä 6 kuukauden ajan
Lääke: Piclidenoson
Piclidenosonia annetaan suun kautta annoksena 3 mg kahdesti päivässä kuuden kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
99mTc-DMSA
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Ensisijainen päätepiste on arvioida, parantaako 6 kuukauden piclidenoson-hoito munuaisen proksimaalisten tubulusolujen (PTC) toimintaa, mitattuna 99mTc-DMSA:n ottoverrattuna lähtöarvoon
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
beta-2-mikroglobuliini
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukauden hoitojakso
Muutos matalamolekulaarisessa proteiinivirtsaamisessa arvioituna retinoilinsitoutuvan proteiinin ja beetakakkosmikroglobuliinin erityksen muutoksina verrattuna lähtötilanteeseen 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen
3 ja 6 kuukauden hoitojakso
natriumin virtsaneritys
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Muutos Fanconin oireyhtymässä arvioituna 24 tunnin virtsamäärän perusteella verrattuna lähtöarvoon; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen erittyminen virtsaan; sekä muutokset seerumin bikarbonaatissa 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen
3 ja 6 kuukautta
virtsan glukoosieritys
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Muutos Fanconin oireyhtymässä arvioituna 24 tunnin virtsan määrän; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen erityksen; sekä seerumin bikarbonaatin muutosten perusteella 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtöarvoon
3 ja 6 kuukautta
fosfaatin virtsaneritys
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Muutos Fanconin oireyhtymässä, jota arvioidaan 24 tunnin virtsan määrän; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen erityksen; sekä seerumin bikarbonaatin muutosten perusteella, 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
3 ja 6 kuukautta
aminohappojen virtsaneritys
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Fanconin oireyhtymän muutos arvioituna 24 tunnin virtsan määrän; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen virtsaerityksen; sekä seerumin bikarbonaatin muutosten perusteella 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtöarvoon
3 ja 6 kuukautta
seerumin karbonaatti
Aikaikkuna: 3 ja 6 kuukautta
Fanconin oireyhtymän muutos arvioituna 24 tunnin virtsamäärästä; natriumin, glukoosin, fosfaatin ja aminohappojen erityksestä virtsassa; sekä seerumin bikarbonaatin muutoksista 3 ja 6 kuukauden hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
3 ja 6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Can-Fite BioPharma

Tutkijat

  • Päätutkija: Francesco, MD, Emma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. elokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 8. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 8. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PICLILOWE

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa