Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, pilotní studie fáze 2 o účinnosti a bezpečnosti přípravku Piclidenoson u pacientů s Loweovým syndromem

15. února 2026 aktualizováno: Can-Fite BioPharma

Primárním cílem této studie je:

1. Vyhodnotit účinnost piclidenosonu ke zvýšení renálního příjmu 99mTc-označeného DMSA ve srovnání se vstupními hodnotami po 6 měsících (26 týdnech) léčby jako měřítko reabsorpční kapacity LMWP renálními proximálními tubuly.

Sekundárními cíli této studie jsou:

  1. Vyhodnotit změny v močové exkreci LMWP a dalších klinických parametrech renálního Fanconiho syndromu
  2. Vyhodnotit bezpečnost piclidenosonu u pacientů s Loweovým syndromem

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíle

  1. Primární cíl:

    - Primárním cílem studie je testovat účinnost piclidenosonu ke zvýšení renálního vychytávání 99mTc-označeného DMSA po 6 měsících (26 týdnech) léčby jako měření reabsorpční kapacity LMWP v renálních proximálních tubulech.

  2. Sekundární cíle studie jsou:

    • vyhodnotit změny v močové exkreci LMWP a dalších klinických parametrech renálního Fanconiho syndromu,
    • vyhodnotit bezpečnost piclidenosonu u pacientů s Loweovým syndromem.

Primární ukazatel

- Zlepšení renálního vychytávání, ve srovnání s výchozí hodnotou, 99mTc-DMSA po 6 měsících (26 týdnech) léčby piclidenosonem (pro stanovení statistické významnosti bude použita p-hodnota ≤ 0,05), jako měření reabsorpční kapacity LMWP v renálních proximálních tubulech.

Sekundární ukazatele

  • Zlepšení LMW proteinurie hodnocené změnami močové exkrece retinol-vázajícího proteinu a beta-2 mikroglobulinu, ve srovnání s výchozí hodnotou, po 3 a 6 měsících léčby (pro stanovení statistické významnosti bude použita p-hodnota ≤ 0,05).
  • Zlepšení Fanconiho syndromu hodnocené 24hodinovým objemem moči; močovou exkrecí sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin; a změnami sérového bikarbonátu, po 3 a 6 měsících léčby, ve srovnání s výchozí hodnotou (pro stanovení statistické významnosti bude použita p-hodnota ≤ 0,05).
  • Bezpečnost piclidenosonu u Loweova syndromu včetně nežádoucích účinků vznikajících během léčby (TEAEs) a změn vitálních funkcí, fyzikálního vyšetření, neurologického vyšetření, klinických laboratorních testů (játra, ledviny, hematologie, biochemie a vyšetření moči) a EKG.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Office
          • Telefonní číslo: +39 06 68591

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Muži ve věku 18 let a výše;
  • Dokumentace geneticky prokázaného Loweova syndromu;
  • Odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) ≥ 40 ml/min/1,73 m², vypočtená pomocí rovnice CKD-EPI;
  • Mužští účastníci se musí během léčby a alespoň 1 měsíc po poslední dávce studijního léku zdržet darování spermatu. Mužští účastníci musí souhlasit s používáním kondomů po celou dobu studie a 1 měsíc po poslední dávce studijního léku;
  • Schopnost dokončit studii v souladu s protokolem; a
  • Schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas (účastník nebo zákonný zástupce).

Kriteria vyloučení:

  • Účastníci, kteří užívají chronickou léčbu nesouvisející s Loweovým syndromem; Odhadovaná glomerulární filtrace (eGFR) < 40 ml/min/1,73 m² podle rovnice CKD-EPI;
  • Hladiny jaterních aminotransferáz vyšší než 1,5násobek horní hranice normy laboratoře;
  • Interval QTcF > 450 milisekund (ms) na EKG (průměr ze tří EKG) (s výjimkou případů, kdy je prodloužení QT spojeno s pravým nebo levým blokem raménka Tawarova nebo kardiostimulátorem, kdy je zařazení povoleno);
  • Stav, který zvyšuje riziko proarytmie, včetně hypokalémie, hypomagnezémie nebo vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu;
  • Probíhající nebo plánované užívání současné medikace, která je na seznamu CredibleMedsTM léků známých způsobujících torsades de pointes; https://crediblemeds.org/;
  • Aktivní gastrointestinální onemocnění, které by mohlo narušit vstřebávání perorálních léků;
  • Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu;
  • Současné užívání silných induktorů cytochromu P450, např. rifampicinu, fenobarbitalu, fenytoinu, karbamazepinu;
  • Významné akutní nebo chronické somatické nebo psychiatrické onemocnění, včetně chronické systémové infekce nebo malignity, které by podle posouzení zkoušejícího lékaře mohlo ohrozit bezpečnost účastníka, omezit jeho schopnost dokončit studii a/nebo ohrozit cíle studie; a
  • Účast v jiné klinické studii s experimentálním lékem nebo vakcínou současně nebo do 30 dnů před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti léčení přípravkem Piclidenoson (CF101) v otevřené studii
Piclidenoson bude podáván orálně v dávce 3 mg dvakrát denně po dobu 6 měsíců
Lék: Piclidenoson
Piclidenoson bude podáván orálně v dávce 3 mg dvakrát denně po dobu 6 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
99mTc-DMSA
Časové okno: 6 měsíců
Primárním cílem je vyhodnotit, zda šestiměsíční léčba piklidensonem zlepšuje funkci buněk proximálních tubulů ledvin (PTCs), jak je hodnoceno zvýšením příjmu 99mTc-DMSA ve srovnání se vstupními hodnotami
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
beta-2-mikroglobulin
Časové okno: 3 a 6 měsíců léčby
Změna proteinurie s nízkou molekulovou hmotností posuzovaná změnami vylučování retinolem vázajícího proteinu a beta-2 mikroglobulinu močí ve srovnání se vstupní hodnotou po 3 a 6 měsících léčby
3 a 6 měsíců léčby
vylučování sodíku močí
Časové okno: 3 a 6 měsíců
Změna Fanconiho syndromu hodnocená pomocí 24hodinového objemu moči ve srovnání se výchozí hodnotou; vylučování sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin močí; a změny v sérovém hydrogenuhličitanu po 3 a 6 měsících léčby
3 a 6 měsíců
vylučování glukózy močí
Časové okno: 3 a 6 měsíců
Změna u Fanconiho syndromu hodnocená pomocí 24hodinového objemu moči; vylučování sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin močí; a změny v sérovém bikarbonátu po 3 a 6 měsících léčby ve srovnání se vstupními hodnotami
3 a 6 měsíců
vylučování fosfátů močí
Časové okno: 3 a 6 měsíců
Změna Fanconiho syndromu hodnocená pomocí 24hodinového objemu moči; vylučování sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin močí; a změny sérového bikarbonátu po 3 a 6 měsících léčby ve srovnání s výchozí hodnotou
3 a 6 měsíců
vylučování aminokyselin močí
Časové okno: 3 a 6 měsíců
Změna Fanconiho syndromu hodnocená podle 24hodinového objemu moči; vylučování sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin močí; a změny sérového bikarbonátu po 3 a 6 měsících léčby ve srovnání se vstupními hodnotami
3 a 6 měsíců
sérový hydrogenuhličitan
Časové okno: 3 a 6 měsíců
Změna Fanconiho syndromu hodnocená 24hodinovým objemem moči; vylučování sodíku, glukózy, fosfátu a aminokyselin močí; a změny v sérovém hydrogenuhličitanu po 3 a 6 měsících léčby ve srovnání se vstupními hodnotami
3 a 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Can-Fite BioPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Francesco, MD, Emma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PICLILOWE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit