Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et åbent, fase 2-pilotstudie af Piclidenosons effektivitet og sikkerhed hos patienter med Lowe-syndrom

15. februar 2026 opdateret af: Can-Fite BioPharma

Et åbent, fase 2-pilotstudie om effektiviteten og sikkerheden af Piclidenoson hos patienter med Lowe-syndrom

Det primære formål med denne forsøg er at:

1. Vurdere effektiviteten af piclidenoson til at øge nyreoptagelsen af 99mTc-mærket DMSA, i forhold til baseline, efter 6 måneders (26 uger) behandling som et mål for genoptagelsesevnen af LMWP'er i nyrenes proximale tubuli.

De sekundære formål med denne forsøg er at:

  1. Vurdere ændringer i urinudsondringen af LMWP'er og andre kliniske parametre for renal Fanconi-syndrom
  2. Vurdere sikkerheden af piclidenoson hos patienter med Lowe-syndrom

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formål

  1. Primært formål:

    - Studiet primære formål er at teste effektiviteten af piclidenoson til at øge nyreoptagelsen af 99mTc-mærket DMSA efter 6 måneders (26 uger) behandling som et mål for genoptagelsesevnen af lavmolekylære proteiner (LMWP) af de proximale nyretubuli.

  2. Studiets sekundære formål er:

    • at evaluere ændringer i urinudskillelsen af LMWP og andre kliniske parametre for Fanconis syndrom,
    • at evaluere sikkerheden af piclidenoson hos patienter med Lowe syndrom.

Primær slutpunkt

- Forbedring i nyreoptagelsen, sammenlignet med baseline, af 99mTc-DMSA efter 6 måneders (26 uger) behandling med piclidenoson (en p-værdi på ≤ 0,05 vil blive brugt til at bestemme statistisk signifikans), som et mål for genoptagelsesevnen af LMWP af de proximale nyretubuli.

Sekundære slutpunkter

  • Forbedring af LMW proteinuri som vurderet ved ændringer i urinudskillelsen af retinolbindende protein og beta-2 mikroglobulin, sammenlignet med baseline, efter 3 og 6 måneders behandling (en p-værdi på ≤ 0,05 vil blive brugt til at bestemme statistisk signifikans).
  • Forbedring af Fanconis syndrom som vurderet ved 24-timers urinvolumen; urinudskillelse af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og ændringer i serum bikarbonat, efter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med baseline (en p-værdi på ≤ 0,05 vil blive brugt til at bestemme statistisk signifikans).
  • Sikkerheden af piclidenoson ved Lowe syndrom inklusive behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) og ændringer i vitale tegn, fysisk undersøgelse, neurologisk undersøgelse, kliniske laboratorieprøver (lever, nyre, hæmatologi, kemi og urinanalyse) og EKG.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italien
      • Roma, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
          • Clinical Trials Office
          • Telefonnummer: +39 06 68591

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd 18 år og derover;
  • Dokumentation af genetisk påvist Lowe syndrom;
  • Estimerede glomerulære filtrationsrate (eGFR) ≥ 40 mL/min/1,73m², beregnet ved CKD-EPI-ligningen;
  • Mandlige forsøgspersoner må ikke donere sæd under behandlingen og indtil mindst 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin. Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge kondom gennem hele forsøget og i 1 måned efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin;
  • Evne til at gennemføre undersøgelsen i overensstemmelse med protokollen; og
  • Evne til at forstå og give skriftligt informeret samtykke (forsøgsperson eller værge).

Eksklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner, der modtager kronisk behandling, der ikke er relateret til Lowe syndrom; Estimerede glomerulære filtrationsrate (eGFR) <40 mL/min/1,73m² ved CKD-EPI-ligningen;
  • Levers aminotransferaseniveauer større end 1,5 gange laboratoriets øvre normale grænse;
  • QTcF-interval > 450 millisekunder (ms) på EKG (gennemsnit af triplikat-EKG'er) (undtagen når QT-forlængelse er forbundet med højre eller venstre bundtelblok eller pacemaker, hvor deltagelse er tilladt);
  • En tilstand, der øger proarytmisk risiko, herunder hypokaliæmi, hypomagnesæmi eller medfødt Langt QT-syndrom;
  • Igangværende eller planlagt brug af samtidig medicin, der er på CredibleMedsTM-listen over lægemidler kendt for at forårsage Torsades des Pointes; https://crediblemeds.org/;
  • Aktiv mave-tarm-sygdom, der kunne forstyrre absorptionen af oral medicin;
  • Aktiv stof- eller alkoholafhængighed;
  • Samtidig brug af stærke cytochrom P450-inducere, f.eks. rifampicin, phenobarbital, phenytoin, carbamazepin;
  • Signifikant akut eller kronisk medicinsk eller psykisk sygdom, herunder kronisk systemisk infektion eller malignitet, som efter forsøgslederens vurdering kunne kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, begrænse forsøgspersonens evne til at gennemføre undersøgelsen og/eller kompromittere undersøgelsens mål; og
  • Deltagelse i et andet forsøg med undersøgelsesmedicin eller vaccine samtidigt eller inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Piclidenoson (CF101) åben-etikette-behandlede patienter
Piclidenoson administreres oral i en dosis på 3 mg to gange dagligt i 6 måneder
Medicin: Piclidenoson
Piclidenoson vil blive administreret oralt i en dosis på 3 mg to gange dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
99mTc-DMSA
Tidsramme: 6 måneder
Det primære endepunkt er at vurdere, om behandling i 6 måneder med piclidenoson forbedrer funktionen af de proximale tubulære celler (PTC'er) i nyrerne, som vurderes ved stigningen i 99mTc-DMSA-optagelsen sammenlignet med udgangspunktet
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
beta-2-mikroglobulin
Tidsramme: 3 og 6 måneders behandling
Ændring i proteinuri med lav molekylvægt vurderet ved ændringer i urinudskillelsen af retinolbindende protein og beta-2-mikroglobulin sammenlignet med udgangspunktet efter 3 og 6 måneders behandling
3 og 6 måneders behandling
urinudskillelse af natrium
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Ændring i Fanconis syndrom vurderet ved 24-timers urinvolumen sammenlignet med baseline; urinudskillelse af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og ændringer i serum-bicarbonat efter 3 og 6 måneders behandling
3 og 6 måneder
urinudsondring glukose
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Ændring i Fanconis syndrom vurderet ved 24-timers urinvolumen; urinudsondring af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; samt ændringer i serum bikarbonat, efter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med baseline
3 og 6 måneder
urinudsondring af fosfat
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Ændring i Fanconis syndrom vurderet ved 24-timers urinvolumen; urinudskillelse af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og ændringer i serum bikarbonat, efter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med baseline
3 og 6 måneder
urinudsondring af aminosyrer
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Ændring i Fanconis syndrom vurderet ved 24-timers urinvolumen; urinudskillelse af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og ændringer i serum bikarbonat, efter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med udgangspunktet
3 og 6 måneder
serumbicarbonat
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Ændring i Fanconis syndrom vurderet ud fra 24-timers urinvolumen; urinudskillelse af natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og ændringer i serum-bikarbonat efter 3 og 6 måneders behandling sammenlignet med baseline
3 og 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Can-Fite BioPharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Francesco, MD, Emma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PICLILOWE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner