Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое пилотное исследование 2 фазы по оценке эффективности и безопасности Пиклиденозина у пациентов с синдромом Лоу

15 февраля 2026 г. обновлено: Can-Fite BioPharma

Открытое пилотное исследование II фазы по изучению эффективности и безопасности пиклиденозона у пациентов с синдромом Лоу

Основная цель данного исследования заключается в следующем:

1. Оценить эффективность пиклиденозина в увеличении почечного захвата 99mTc-меченого DMSA по сравнению с исходным уровнем после 6 месяцев (26 недель) лечения в качестве меры реабсорбционной способности низкомолекулярных белков (LMWPs) проксимальными канальцами почек.

Второстепенные цели данного исследования:

  1. Оценить изменения в экскреции низкомолекулярных белков (LMWPs) с мочой и других клинических параметрах синдрома Фанкони
  2. Оценить безопасность пиклиденозина у пациентов с синдромом Лоу

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цели

  1. Основная цель:

    - Основной целью исследования является проверка эффективности пиклиденозона в увеличении почечного захвата 99mTc-меченного DMSA после 6 месяцев (26 недель) лечения, как меры реабсорбционной способности низкомолекулярных белков (LMWPs) почечными проксимальными канальцами.

  2. Второстепенные цели исследования:

    • оценить изменения в мочевой экскреции низкомолекулярных белков (LMWPs) и других клинических параметрах почечного синдрома Фанкони,
    • оценить безопасность пиклиденозона у пациентов с синдромом Лоу.

Основная конечная точка

- Улучшение почечного захвата 99mTc-DMSA после 6 месяцев (26 недель) лечения пиклиденозоном по сравнению с исходным уровнем (для определения статистической значимости будет использоваться p-значение ≤ 0,05), как меры реабсорбционной способности низкомолекулярных белков (LMWPs) почечными проксимальными канальцами.

Второстепенные конечные точки

  • Улучшение низкомолекулярной протеинурии, оцениваемое по изменениям мочевой экскреции ретинол-связывающего белка и бета-2 микроглобулина по сравнению с исходным уровнем после 3 и 6 месяцев лечения (для определения статистической значимости будет использоваться p-значение ≤ 0,05).
  • Улучшение синдрома Фанкони, оцениваемое по объёму мочи за 24 часа; мочевой экскреции натрия, глюкозы, фосфата и аминокислот; и изменениям уровня бикарбоната в сыворотке после 3 и 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем (для определения статистической значимости будет использоваться p-значение ≤ 0,05).
  • Безопасность пиклиденозона при синдроме Лоу, включая нежелательные явления, возникшие на фоне лечения (TEAEs), и изменения показателей жизненно важных функций, физикального обследования, неврологического обследования, клинических лабораторных тестов (печень, почки, гематология, биохимия и анализ мочи) и ЭКГ.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

5

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Zivit Harpaz
  • Номер телефона: +972 3 924 1114
  • Электронная почта: Zivit@canfite.co.il

Места учебы

  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Контакт:
          • Clinical Trials Office
          • Номер телефона: +39 06 68591

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины в возрасте 18 лет и старше;
  • Документально подтвержденный генетически доказанный синдром Лоу;
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥ 40 мл/мин/1,73 м², рассчитанная по уравнению CKD-EPI;
  • Мужчины-участники должны воздерживаться от донорства спермы во время лечения и как минимум в течение 1 месяца после последнего приема исследуемого препарата. Мужчины-участники должны согласиться использовать презервативы на протяжении всего исследования и в течение 1 месяца после последнего приема исследуемого препарата;
  • Способность завершить исследование в соответствии с протоколом; и
  • Способность понимать и предоставить письменное информированное согласие (участник или законный опекун).

Критерии исключения:

  • Участники, получающие хроническую терапию, не связанную с синдромом Лоу; Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <40 мл/мин/1,73 м² по уравнению CKD-EPI;
  • Уровни аминотрансфераз печени более чем в 1,5 раза превышают верхнюю границу нормы лаборатории;
  • Интервал QTcF > 450 миллисекунд (мс) на ЭКГ (среднее значение трех ЭКГ) (за исключением случаев, когда удлинение QT связано с блокадой правой или левой ножки пучка Гиса или кардиостимулятором, в этом случае включение разрешено);
  • Состояние, повышающее риск проаритмии, включая гипокалиемию, гипомагниемию или врожденный синдром удлиненного интервала QT;
  • Текущее или планируемое использование сопутствующего лекарственного средства, которое входит в список CredibleMedsTM препаратов, известных как вызывающие torsades de pointes; https://crediblemeds.org/;
  • Активное желудочно-кишечное заболевание, которое может нарушить всасывание пероральных препаратов;
  • Активная наркотическая или алкогольная зависимость;
  • Сопутствующее использование сильных индукторов цитохрома P450, например, рифампицина, фенобарбитала, фенитоина, карбамазепина;
  • Значительное острое или хроническое соматическое или психическое заболевание, включая хроническую системную инфекцию или злокачественное новообразование, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность участника, ограничить его способность завершить исследование и/или поставить под угрозу цели исследования; и
  • Участие в другом исследовании исследуемого препарата или вакцины одновременно или в течение 30 дней до визита скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пациенты, получавшие пиклиденозон (CF101) в открытом исследовании
Пиклиденозон будет вводиться перорально в дозе 3 мг два раза в день в течение 6 месяцев
Лекарство: Пиклиденосон
Piclidenoson будет приниматься перорально в дозе 3 мг два раза в день в течение 6 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
99mTc-ДМСКА
Временное ограничение: 6 месяцев
Основной конечной точкой является оценка того, улучшает ли лечение пиклиденозоном в течение 6 месяцев функционирование клеток проксимальных канальцев почек (ПКК), как оценивается по увеличению поглощения 99mTc-ДМСА по сравнению с исходным уровнем
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
бета-2 микроглобулин
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев лечения
Изменение низкомолекулярной протеинурии, оцениваемое по изменениям экскреции ретинол-связывающего белка и бета-2 микроглобулина с мочой, по сравнению с исходными значениями, через 3 и 6 месяцев лечения
3 и 6 месяцев лечения
выведение натрия с мочой
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев
Изменение синдрома Фанкони по данным оценки суточного объема мочи по сравнению с исходным уровнем; экскреция натрия, глюкозы, фосфатов и аминокислот с мочой; и изменения уровня бикарбоната в сыворотке крови после 3 и 6 месяцев лечения
3 и 6 месяцев
выведение глюкозы с мочой
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев
Изменение синдрома Фанкони, оцениваемое по объему мочи за 24 часа; экскреции натрия, глюкозы, фосфата и аминокислот с мочой; и изменениям уровня бикарбоната в сыворотке крови через 3 и 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем
3 и 6 месяцев
экскреция фосфата с мочой
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев
Изменение синдрома Фанкони, оцениваемое по объему мочи за 24 часа; экскреции с мочой натрия, глюкозы, фосфата и аминокислот; и изменениям уровня бикарбоната в сыворотке крови через 3 и 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем
3 и 6 месяцев
экскреция аминокислот с мочой
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев
Изменение синдрома Фанкони по результатам оценки суточного объема мочи; экскреции натрия, глюкозы, фосфата и аминокислот с мочой; а также изменения уровня бикарбоната в сыворотке крови после 3 и 6 месяцев лечения по сравнению с исходными значениями
3 и 6 месяцев
бикарбонат сыворотки
Временное ограничение: 3 и 6 месяцев
Изменение синдрома Фанкони, оцененное по объему мочи за 24 часа; экскреции натрия, глюкозы, фосфата и аминокислот с мочой; и изменениям уровня бикарбоната в сыворотке крови через 3 и 6 месяцев лечения по сравнению с исходным уровнем
3 и 6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Can-Fite BioPharma

Следователи

  • Главный следователь: Francesco, MD, Emma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PICLILOWE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться