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Uno Studio Pilota di Fase 2, in Aperto, sull'Efficacia e la Sicurezza di Piclidenoson in Pazienti con Sindrome di Lowe

15 febbraio 2026 aggiornato da: Can-Fite BioPharma

Uno studio pilota di fase 2 in aperto sull'efficacia e la sicurezza di Piclidenoson in pazienti con sindrome di Lowe

L'obiettivo primario di questo studio è:

1. Valutare l'efficacia del piclidenoson nell'aumentare l'assorbimento renale del DMSA marcato con 99mTc, rispetto al basale, dopo 6 mesi (26 settimane) di trattamento come misura della capacità di riassorbimento delle LMWP da parte dei tubuli prossimali renali.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono:

Valutare i cambiamenti nell'escrezione urinaria delle LMWP e altri parametri clinici della sindrome di Fanconi renale
Valutare la sicurezza del piclidenoson nei pazienti con sindrome di Lowe

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Sindrome di Lowe

Intervento / Trattamento

Droga: Piclidenoson

Descrizione dettagliata

Obiettivi

Obiettivo Primario:
- L'obiettivo primario dello studio è testare l'efficacia del piclidenoson nell'aumentare l'assorbimento renale del DMSA marcato con 99mTc dopo 6 mesi (26 settimane) di trattamento, come misura della capacità di riassorbimento delle LMWP da parte dei tubuli prossimali renali.
Gli Obiettivi Secondari dello studio sono:
- valutare le variazioni nell'escrezione urinaria delle LMWP e altri parametri clinici della sindrome di Fanconi renale,
- valutare la sicurezza del piclidenoson nei pazienti con sindrome di Lowe.

Endpoint Primario

- Miglioramento dell'assorbimento renale, rispetto al Baseline, del 99mTc-DMSA dopo 6 mesi (26 settimane) di trattamento con piclidenoson (un valore p ≤ 0,05 verrà utilizzato per determinare la significatività statistica), come misura della capacità di riassorbimento delle LMWP da parte dei tubuli prossimali renali.

Endpoint Secondari

Miglioramento della proteinuria da LMW valutata mediante variazioni nell'escrezione urinaria della proteina legante il retinol e della beta-2 microglobulina, rispetto al baseline, dopo 3 e 6 mesi di trattamento (un valore p ≤ 0,05 verrà utilizzato per determinare la significatività statistica).
Miglioramento della sindrome di Fanconi valutata mediante volume urinario delle 24 ore; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e aminoacidi; e variazioni nel bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento, rispetto al baseline (un valore p ≤ 0,05 verrà utilizzato per determinare la significatività statistica).
Sicurezza del piclidenoson nella sindrome di Lowe, inclusi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e variazioni nei segni vitali, nell'esame fisico, nell'esame neurologico, nei test di laboratorio clinico (fegato, reni, ematologia, chimica e analisi delle urine) ed ECG.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Fase

Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Zivit Harpaz
Numero di telefono: +972 3 924 1114
Email: Zivit@canfite.co.il

Luoghi di studio

Italia
- - Roma, Italia, 00165
    - IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    - Contatto:
      
      Clinical Trials Office
      
      Numero di telefono: +39 06 68591

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Descrizione

Criteri di inclusione:

Maschi di 18 anni e oltre;
Documentazione di Sindrome di Lowe geneticamente provata;
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) ≥ 40 mL/min/1.73m2, calcolato secondo l'equazione CKD-EPI;
I soggetti maschi devono astenersi dalla donazione di sperma durante il trattamento e fino ad almeno 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I soggetti maschi devono accettare di utilizzare preservativi per tutta la durata dello studio e per 1 mese dopo l'ultima dose del farmaco in studio;
Capacità di completare lo studio in conformità al protocollo; e
Capacità di comprendere e fornire il consenso informato scritto (soggetto o tutore legale).

Criteri di esclusione:

Soggetti che ricevono terapie croniche non correlate alla sindrome di Lowe; Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) < 40 mL/min/1.73m2 secondo l'equazione CKD-EPI;
Livelli di aminotransferasi epatiche superiori a 1,5 volte il limite superiore normale del laboratorio;
Intervallo QTcF > 450 millisecondi (msec) all'ECG (media di tre ECG) (eccetto quando il prolungamento del QT è associato a blocco di branca destro o sinistro o pacemaker cardiaco, nel qual caso l'arruolamento è consentito);
Una condizione che aumenta il rischio proaritmico, inclusa ipokaliemia, ipomagnesemia o Sindrome del QT Lungo congenita;
Uso in corso o pianificato di un farmaco concomitante che si trova nella lista CredibleMedsTM di farmaci noti per causare Torsioni di Punta; https://crediblemeds.org/;
Malattia gastrointestinale attiva che potrebbe interferire con l'assorbimento del farmaco orale;
Dipendenze attive da droghe o alcol;
Uso concomitante di forti induttori del citocromo P450, ad es. rifampicina, fenobarbital, fenitoina, carbamazepina;
Significativa malattia medica o psichiatrica acuta o cronica, inclusa infezione sistemica cronica o neoplasia maligna, che, a giudizio dello Sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto, limitare la sua capacità di completare lo studio e/o compromettere gli obiettivi dello studio; e
Partecipazione a un altro studio con farmaco o vaccino sperimentale contemporaneamente o entro 30 giorni prima della visita di Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: N / A
Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti trattati con Piclidenoson (CF101) in aperto Piclidenoson sarà somministrato per via orale alla dose di 3 mg due volte al giorno per 6 mesi	Droga: Piclidenoson Piclidenoson verrà somministrato per via orale alla dose di 3 mg due volte al giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
99mTc-DMSA Lasso di tempo: 6 mesi	L'end-point primario è valutare se il trattamento per 6 mesi con piclidenoson migliora la funzionalità delle cellule tubulari prossimali renali (PTC), come valutato dall'aumento dell'assorbimento di 99mTc-DMSA rispetto al basale	6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
beta-2 microglobulina Lasso di tempo: 3 e 6 mesi di trattamento	Variazione della proteinuria a basso peso molecolare valutata attraverso le modifiche nell'escrezione urinaria di proteina legante il retinolo e beta-2 microglobulina, rispetto ai valori basali, dopo 3 e 6 mesi di trattamento	3 e 6 mesi di trattamento
escrezione urinaria di sodio Lasso di tempo: 3 e 6 mesi	Variazione della sindrome di Fanconi valutata mediante volume urinario delle 24 ore, rispetto al basale; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e amminoacidi; e variazioni del bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento	3 e 6 mesi
escrezione urinaria di glucosio Lasso di tempo: 3 e 6 mesi	Variazione della sindrome di Fanconi valutata mediante volume urinario delle 24 ore; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e aminoacidi; e variazioni del bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento, rispetto al basale	3 e 6 mesi
escrezione urinaria di fosfato Lasso di tempo: 3 e 6 mesi	Variazione della sindrome di Fanconi valutata mediante volume urinario nelle 24 ore; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e amminoacidi; e variazioni del bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento, rispetto al basale	3 e 6 mesi
escrezione urinaria di aminoacidi Lasso di tempo: 3 e 6 mesi	Variazione della sindrome di Fanconi valutata mediante volume urinario delle 24 ore; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e aminoacidi; e variazioni del bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento, rispetto al basale	3 e 6 mesi
bicarbonato sierico Lasso di tempo: 3 e 6 mesi	Variazione della sindrome di Fanconi valutata tramite volume urinario delle 24 ore; escrezione urinaria di sodio, glucosio, fosfato e aminoacidi; e variazioni del bicarbonato sierico, dopo 3 e 6 mesi di trattamento, rispetto al basale	3 e 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Can-Fite BioPharma

Investigatori

Investigatore principale: Francesco, MD, Emma

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

31 agosto 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

PICLILOWE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Uno Studio Pilota di Fase 2, in Aperto, sull'Efficacia e la Sicurezza di Piclidenoson in Pazienti con Sindrome di Lowe