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Um Estudo Piloto Aberto de Fase 2 sobre a Eficácia e Segurança do Piclidenoson em Doentes com Síndrome de Lowe

15 de fevereiro de 2026 atualizado por: Can-Fite BioPharma

Um Estudo Piloto Aberto, de Fase 2, sobre a Eficácia e Segurança do Piclidenoson em Doentes com Síndrome de Lowe

O objetivo principal deste ensaio é:

1. Avaliar a eficácia do piclidenoson para aumentar a captação renal do DMSA marcado com 99mTc, em comparação com a linha de base, após 6 meses (26 semanas) de tratamento, como uma medida da capacidade de reabsorção de LMWPs pelos túbulos proximais renais.

Os objetivos secundários deste ensaio são:

  1. Avaliar as alterações na excreção urinária de LMWPs e outros parâmetros clínicos da síndrome de Fanconi renal
  2. Avaliar a segurança do piclidenoson em doentes com síndrome de Lowe

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivos

  1. Objetivo Primário:

    - O objetivo primário do estudo é testar a eficácia do piclidenoson para aumentar a captação renal do DMSA marcado com 99mTc após 6 meses (26 semanas) de tratamento, como medida da capacidade de reabsorção de LMWPs pelos túbulos proximais renais.

  2. Os Objetivos Secundários do estudo são:

    • avaliar alterações na excreção urinária de LMWPs e outros parâmetros clínicos da síndrome de Fanconi renal,
    • avaliar a segurança do piclidenoson em doentes com síndrome de Lowe.

Endpoint Primário

- Melhoria na captação renal, em comparação com a Linha de Base, do 99mTc-DMSA após 6 meses (26 semanas) de tratamento com piclidenoson (um valor-p de ≤ 0,05 será usado para determinar significância estatística), como medida da capacidade de reabsorção de LMWPs pelos túbulos proximais renais.

Endpoints Secundários

  • Melhoria da proteinúria de LMW, avaliada pelas alterações na excreção urinária da proteína de ligação ao retinol e da beta-2 microglobulina, em comparação com a linha de base, após 3 e 6 meses de tratamento (um valor-p de ≤ 0,05 será usado para determinar significância estatística).
  • Melhoria da síndrome de Fanconi, avaliada pelo volume urinário de 24 horas; excreção urinária de sódio, glucose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento, em comparação com a linha de base (um valor-p de ≤ 0,05 será usado para determinar significância estatística).
  • Segurança do piclidenoson na síndrome de Lowe, incluindo eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e alterações nos sinais vitais, exame físico, exame neurológico, testes laboratoriais clínicos (fígado, rim, hematologia, química e urinálise) e ECG.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

5

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Itália
      • Roma, Itália, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:
          • Clinical Trials Office
          • Número de telefone: +39 06 68591

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Homens com 18 anos ou mais;
  • Documentação de Síndrome de Lowe geneticamente comprovada;
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) ≥ 40 mL/min/1,73m2, calculada pela equação CKD-EPI;
  • Os sujeitos do sexo masculino devem abster-se de doar esperma durante o tratamento e até pelo menos 1 mês após a última dose do medicamento do estudo. Os sujeitos do sexo masculino devem concordar em usar preservativos durante todo o ensaio e durante 1 mês após a última dose do medicamento do estudo;
  • Capacidade de completar o estudo em conformidade com o protocolo; e
  • Capacidade de compreender e fornecer consentimento informado por escrito (sujeito ou representante legal).

Critérios de Exclusão:

  • Sujeitos que recebem terapias crónicas não relacionadas com a síndrome de Lowe; Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <40 mL/min/1,73m2 pela equação CKD-EPI;
  • Níveis de aminotransferases hepáticas superiores a 1,5 vezes o limite superior normal do laboratório;
  • Intervalo QTcF > 450 milissegundos (ms) no ECG (média de três ECGs) (exceto quando o prolongamento do QT está associado a bloqueio de ramo direito ou esquerdo ou pacemaker cardíaco, caso em que a inscrição é permitida);
  • Uma condição que aumente o risco proarrítmico, incluindo hipocalemia, hipomagnesemia ou Síndrome do QT Longo congénita;
  • Uso atual ou planeado de um medicamento concomitante que conste na lista CredibleMedsTM de fármacos conhecidos por causarem Torsades de Pointes; https://crediblemeds.org/;
  • Doença gastrointestinal ativa que possa interferir com a absorção de medicamentos orais;
  • Dependência ativa de drogas ou álcool;
  • Uso concomitante de indutores fortes do citocromo P450, por exemplo, rifampicina, fenobarbital, fenitoína, carbamazepina;
  • Doença médica ou psiquiátrica aguda ou crónica significativa, incluindo infeção sistémica crónica ou malignidade, que, a critério do Investigador, possa comprometer a segurança do sujeito, limitar a capacidade do sujeito de completar o estudo e/ou comprometer os objetivos do estudo; e
  • Participação noutro ensaio com fármaco ou vacina investigacional em simultâneo ou nos 30 dias anteriores à visita de rastreio.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes tratados com Piclidenoson (CF101) em estudo aberto
O Piclidenoson será administrado por via oral na dose de 3 mg duas vezes por dia durante 6 meses
Medicamento: Piclidenoson
Piclidenoson será administrado oralmente numa dose de 3 mg duas vezes por dia durante 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
99mTc-DMSA
Prazo: 6 meses
O objetivo primário é avaliar se o tratamento durante 6 meses com piclidenoson melhora o funcionamento das células tubulares proximais renais (CTPRs), conforme avaliado pelo aumento da captação de 99mTc-DMSA em comparação com o valor de Base
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
beta-2 microglobulina
Prazo: 3 e 6 meses de tratamento
Alteração na proteinúria de baixo peso molecular, avaliada através das alterações na excreção urinária de proteína de ligação ao retinol e de beta-2 microglobulina, em comparação com a linha de base, após 3 e 6 meses de tratamento
3 e 6 meses de tratamento
excreção urinária de sódio
Prazo: 3 e 6 meses
Alteração na síndrome de Fanconi, conforme avaliada pelo volume urinário de 24 horas, em comparação com a linha de base; excreção urinária de sódio, glucose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento
3 e 6 meses
excreção urinária de glucose
Prazo: 3 e 6 meses
Alteração na síndrome de Fanconi avaliada pelo volume de urina de 24 horas; excreção urinária de sódio, glicose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento, em comparação com o valor basal
3 e 6 meses
excreção urinária de fosfato
Prazo: 3 e 6 meses
Alteração na síndrome de Fanconi avaliada pelo volume urinário de 24 horas; excreção urinária de sódio, glucose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento, em comparação com a linha de base
3 e 6 meses
excreção urinária de aminoácidos
Prazo: 3 e 6 meses
Alteração na síndrome de Fanconi, avaliada através do volume de urina de 24 horas; excreção urinária de sódio, glucose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento, em comparação com a linha de base
3 e 6 meses
bicarbonato sérico
Prazo: 3 e 6 meses
Alteração na síndrome de Fanconi avaliada pelo volume urinário de 24 horas; excreção urinária de sódio, glucose, fosfato e aminoácidos; e alterações no bicarbonato sérico, após 3 e 6 meses de tratamento, em comparação com a linha de base
3 e 6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Can-Fite BioPharma

Investigadores

  • Investigador principal: Francesco, MD, Emma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PICLILOWE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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