루 증후군 환자를 대상으로 한 피클리데노손의 효능과 안전성에 대한 오픈라벨 2상 파일럿 연구
2026년 2월 15일 업데이트: Can-Fite BioPharma
로우 증후군 환자를 대상으로 한 피클리데노손의 효능 및 안전성에 대한 개방형, 2상 파일럿 연구
이 임상 시험의 주요 목적은 다음과 같습니다:
1. 신장 근위세뇨관의 저분자량 단백질 재흡수 능력 측정 지표로서, 6개월(26주) 치료 후 99mTc 표지 DMSA의 신장 섭취 증가에 대한 피클리데노손의 효과를 기저치와 비교하여 평가합니다.
이 임상 시험의 부차적 목적은 다음과 같습니다:
- 신장 판코니 증후군의 저분자량 단백질 요중 배설 및 기타 임상 매개변수의 변화 평가
- 로우 증후군 환자에서 피클리데노손의 안전성 평가
연구 개요
상세 설명
목적
주요 목적:
- 본 연구의 주요 목적은 신장 근위세뇨관의 저분자량 단백질 재흡수 능력의 지표로서, 피클리데노손 6개월(26주) 치료 후 99mTc 표지 DMSA의 신장 섭취 증가 효능을 검증하는 것입니다.
본 연구의 부차적 목적은 다음과 같습니다:
- 저분자량 단백질의 요중 배설 및 신장 판코니 증후군의 기타 임상 매개변수의 변화를 평가하고,
- 로우 증후군 환자에서 피클리데노손의 안전성을 평가하는 것입니다.
주요 평가변수
- 신장 근위세뇨관의 저분자량 단백질 재흡수 능력의 지표로서, 피클리데노손 6개월(26주) 치료 후 99mTc-DMSA의 신장 섭취가 기저값 대비 개선되는지(통계적 유의성 판정에는 p값 ≤ 0.05 사용).
부차적 평가변수
- 치료 3개월 및 6개월 후 레티놀 결합 단백질과 베타-2 마이크로글로불린의 요중 배설 변화로 평가한 저분자량 단백뇨 개선(통계적 유의성 판정에는 p값 ≤ 0.05 사용).
- 치료 3개월 및 6개월 후 24시간 요량; 나트륨, 포도당, 인산염, 아미노산의 요중 배설; 혈중 중탄산염 변화로 평가한 판코니 증후군 개선(통계적 유의성 판정에는 p값 ≤ 0.05 사용).
- 치료 중 발생 이상반응 및 활력 징후, 신체 검사, 신경학적 검사, 임상 검사실 검사(간, 신장, 혈액학, 화학 및 요검사), 심전도의 변화를 포함한 로우 증후군에서 피클리데노손의 안전성.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
5
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Zivit Harpaz
- 전화번호: +972 3 924 1114
- 이메일: Zivit@canfite.co.il
연구 장소
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Roma, 이탈리아, 00165
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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연락하다:
- Clinical Trials Office
- 전화번호: +39 06 68591
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성;
- 유전적으로 증명된 로우 증후군의 문서화;
- CKD-EPI 방정식으로 계산한 추정 사구체 여과율(eGFR) ≥ 40 mL/min/1.73m²;
- 남성 참가자는 치료 기간 동안 및 연구 약물 마지막 투여 후 최소 1개월까지 정자 기부를 삼가야 합니다. 남성 참가자는 시험 전 과정 및 연구 약물 마지막 투여 후 1개월 동안 콘돔 사용에 동의해야 합니다;
- 연구 계획서에 따라 연구를 완료할 수 있는 능력; 및
- 서면 동의서(참가자 또는 법적 보호인)를 이해하고 제공할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 로우 증후군과 관련 없는 만성 치료를 받고 있는 참가자; CKD-EPI 방정식에 따른 추정 사구체 여과율(eGFR) < 40 mL/min/1.73m²;
- 검사실 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 간 아미노전이효소 수치;
- 심전도(ECG) 상 QTcF 간격 > 450밀리초(msec)(3회 측정 평균)(QT 연장이 우측 또는 좌측 각속차지 또는 심장 박동조율기와 관련된 경우는 제외, 이 경우 등록 허용);
- 저칼륨혈증, 저마그네슘혈증 또는 선천성 장 QT 증후군을 포함하여 부정맥 위험을 증가시키는 상태;
- Torsades des Pointes를 유발하는 것으로 알려진 CredibleMedsTM 약물 목록에 포함된 동반 약물의 현재 또는 계획된 사용; https://crediblemeds.org/;
- 경구 약물 흡수에 방해가 될 수 있는 활동성 위장관 질환;
- 활동성 약물 또는 알코올 의존증;
- 강력한 사이토크롬 P450 유도제(예: 리팜핀, 페노바르비탈, 페니토인, 카르바마제핀)의 동반 사용;
- 연구자의 판단에 따라 참가자 안전을 저해하거나, 참가자의 연구 완료 능력을 제한하거나, 연구 목적을 저해할 수 있는 중대한 급성 또는 만성 의학적 또는 정신과적 질환(만성 전신 감염 또는 악성 종양 포함); 및
- 선별 방문 시점에 동시에 또는 30일 이내에 다른 연구용 약물 또는 백신 시험에 참여 중인 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Piclidenoson (CF101) 오픈라벨 치료 환자
Piclidenoson은 6개월 동안 1일 2회 3 mg 용량으로 경구 투여됩니다
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피클리데노손은 6개월 동안 하루 두 번 3 mg의 용량으로 경구 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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99mTc-DMSA
기간: 6개월
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주요 종료점은 6개월간 피클리데노손 치료가 신장 근위 세뇨관 세포(PTCs)의 기능을 개선하는지 평가하는 것으로, 기준선 대비 99mTc-DMSA 섭취 증가로 평가됩니다.
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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베타-2 마이크로글로불린
기간: 3개월 및 6개월 치료
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저분자량 단백뇨의 변화는 레티놀 결합 단백질과 베타-2 마이크로글로불린의 요 배설 변화로 평가되며, 기준선과 비교하여 치료 3개월 및 6개월 후에 측정됩니다.
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3개월 및 6개월 치료
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나트륨의 요중 배설
기간: 3개월 및 6개월
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치료 시작 3개월 및 6개월 후, 24시간 소변량으로 평가한 판코니 증후군의 변화; 나트륨, 포도당, 인산염 및 아미노산의 소변 배설량; 그리고 혈중 중탄산염의 변화를 기준치와 비교
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3개월 및 6개월
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소변 배설 포도당
기간: 3개월 및 6개월
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치료 3개월 및 6개월 후 기준선 대비 24시간 소변량; 나트륨, 포도당, 인산염 및 아미노산의 소변 배설; 그리고 혈중 중탄산염 변화로 평가한 판코니 증후군의 변화
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3개월 및 6개월
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인산염의 요중 배설
기간: 3개월 및 6개월
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치료 3개월 및 6개월 후 기준선 대비 평가된 판코니 증후군의 변화; 24시간 요량; 나트륨, 포도당, 인산염 및 아미노산의 요 배설; 그리고 혈중 중탄산염의 변화
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3개월 및 6개월
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아미노산의 요중 배설
기간: 3개월 및 6개월
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치료 시작 후 3개월 및 6개월 시점에서 기준선 대비 판코니 증후군의 변화; 24시간 요량; 나트륨, 포도당, 인산염 및 아미노산의 요중 배설; 그리고 혈중 중탄산염의 변화를 평가
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3개월 및 6개월
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혈청 중탄산염
기간: 3개월 및 6개월
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치료 시작 전 대비 3개월 및 6개월 치료 후 판코니 증후군의 변화: 24시간 요량; 나트륨, 포도당, 인산염 및 아미노산의 요중 배설량; 혈중 중탄산염 변화를 기준으로 평가
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3개월 및 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Francesco, MD, Emma
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 31일
연구 완료 (추정된)
2027년 8월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 8일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PICLILOWE
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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