Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen, fase 2-pilotstudie om effekt og sikkerhet av Piclidenoson hos pasienter med Lowe syndrom

15. februar 2026 oppdatert av: Can-Fite BioPharma

Hovedmålet med denne studien er å:

1. Vurdere effekten av piclidenoson for å øke nyreopptak av 99mTc-merket DMSA, sammenlignet med utgangspunktet, etter 6 måneder (26 uker) med behandling som et mål for reabsorpsjonskapasiteten til LMWP-er av nyreproksimale tubuli.

De sekundære målene for denne studien er å:

  1. Vurdere endringer i urinutsondring av LMWP-er og andre kliniske parametere for renal Fanconis syndrom
  2. Vurdere sikkerheten til piclidenoson hos pasienter med Lowes syndrom

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Mål

  1. Primært mål:

    - Studiens primære mål er å teste effekten av piclidenoson for å øke renal opptak av 99mTc-merket DMSA etter 6 måneders (26 uker) behandling som et mål på reabsorpsjonskapasiteten til LMWP-er av nyrens proximale tubuli.

  2. Studiens sekundære mål er:

    • å evaluere endringer i urinutskillelse av LMWP-er og andre kliniske parametere for renal Fanconis syndrom,
    • å evaluere sikkerheten til piclidenoson hos pasienter med Lowe syndrom.

Primært endepunkt

- Forbedring i renal opptak, sammenlignet med utgangspunkt, av 99mTc-DMSA etter 6 måneders (26 uker) behandling med piclidenoson (en p-verdi på ≤ 0,05 vil bli brukt for å bestemme statistisk signifikans), som et mål på reabsorpsjonskapasiteten til LMWP-er av nyrens proximale tubuli.

Sekundære endepunkter

  • Forbedring av LMW proteinuri som vurdert ved endringer i urinutskillelse av retinol-bindende protein og beta-2-mikroglobulin, sammenlignet med utgangspunkt, etter 3 og 6 måneders behandling (en p-verdi på ≤ 0,05 vil bli brukt for å bestemme statistisk signifikans).
  • Forbedring av Fanconis syndrom som vurdert ved 24-timers urinvolum; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med utgangspunkt (en p-verdi på ≤ 0,05 vil bli brukt for å bestemme statistisk signifikans).
  • Sikkerhet til piclidenoson i Lowe syndrom inkludert behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og endringer i vitale tegn, fysisk undersøkelse, nevrologisk undersøkelse, kliniske laboratorieprøver (lever, nyre, hematologi, kjemi og urinanalyse), og EKG.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Italia
      • Roma, Italia, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Ta kontakt med:
          • Clinical Trials Office
          • Telefonnummer: +39 06 68591

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn 18 år og eldre;
  • Dokumentasjon av genetisk påvist Lowe-syndrom;
  • Estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) ≥ 40 mL/min/1,73m², beregnet ved CKD-EPI-ligningen;
  • Mannlige forsøkspersoner må avstå fra sæddonasjon under behandlingen og inntil minst 1 måned etter siste dose av studiemedikamentet. Mannlige forsøkspersoner må samtykke til å bruke kondom gjennom hele forsøket og i 1 måned etter siste dose av studiemedikamentet;
  • Evne til å fullføre studien i samsvar med protokollen; og
  • Evne til å forstå og gi skriftlig informert samtykke (forsøksperson eller verge).

Eksklusjonskriterier:

  • Forsøkspersoner som mottar kroniske behandlinger som ikke er relatert til Lowe-syndrom; Estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) <40 mL/min/1,73m² ved CKD-EPI-ligningen;
  • Leveraminotransferasenivåer høyere enn 1,5 ganger laboratoriets øvre normalgrense;
  • QTcF-intervall > 450 millisekunder (ms) på EKG (gjennomsnitt av triplikat-EKG) (unntatt når QT-forlengelse er assosiert med høyre eller venstre grenblokk eller hjertestimulator, i så fall er inkludering tillatt);
  • Tilstand som øker proarytmisk risiko, inkludert hypokalemi, hypomagnesemi eller medfødt Long QT-syndrom;
  • Pågående eller planlagt bruk av samtidig medikament som er på CredibleMedsTM-listen over legemidler kjent for å forårsake Torsades de Pointes; https://crediblemeds.org/;
  • Aktiv mage-tarm-sykdom som kan forstyrre absorpsjonen av oral medikasjon;
  • Aktiv legemiddel- eller alkoholavhengighet;
  • Samtidig bruk av sterke cytochrom P450-indusenter, f.eks. rifampin, fenobarbital, fenytoin, karbamazepin;
  • Signifikant akutt eller kronisk medisinsk eller psykisk sykdom, inkludert kronisk systeminfeksjon eller malignitet, som etter forskerens skjønn kan true forsøkspersonens sikkerhet, begrense forsøkspersonens evne til å fullføre studien, og/eller true studiens målsettinger; og
  • Deltakelse i et annet forsøk med undersøkelseslegemiddel eller vaksine samtidig eller innen 30 dager før screeningsbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Piclidenoson (CF101) pasienter behandlet med åpen merking
Piclidenoson vil bli administrert oralt i en dose på 3 mg to ganger per dag i 6 måneder
Legemiddel: Piclidenoson
Piclidenoson vil bli administrert oralt i en dose på 3 mg to ganger daglig i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
99mTc-DMSA
Tidsramme: 6 måneder
Hovedendepunktet er å vurdere om behandling i 6 måneder med piclidenoson forbedrer funksjonen til nyrens proximale tubulære celler (PTC-er), vurdert ved økningen i 99mTc-DMSA-opptak sammenlignet med utgangspunktet
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
beta-2-mikroglobulin
Tidsramme: 3 og 6 måneders behandling
Endring i lavmolekylær proteinuri vurdert ved endringer i urinutskillelse av retinolbindende protein og beta-2-mikroglobulin, sammenlignet med utgangspunktet, etter 3 og 6 måneders behandling
3 og 6 måneders behandling
urinutskillelse av natrium
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Endring i Fanconis syndrom vurdert ved 24-timers urinvolum, sammenlignet med utgangspunktet; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling
3 og 6 måneder
urinutskillelse glukose
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Endring i Fanconis syndrom vurdert ved 24-timers urinvolum; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med utgangspunktet
3 og 6 måneder
urinutskillelse av fosfat
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Endring i Fanconis syndrom vurdert ved 24-timers urinvolum; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med utgangspunktet
3 og 6 måneder
urinutskillelse av aminosyrer
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Endring i Fanconis syndrom vurdert ved 24-timers urinvolum; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med utgangspunktet
3 og 6 måneder
serum bikarbonat
Tidsramme: 3 og 6 måneder
Endring i Fanconis syndrom vurdert ved 24-timers urinvolum; urinutskillelse av natrium, glukose, fosfat og aminosyrer; og endringer i serum bikarbonat, etter 3 og 6 måneders behandling, sammenlignet med utgangspunktet
3 og 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Can-Fite BioPharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Francesco, MD, Emma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PICLILOWE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere