特発性低身長症（ISS）を有する小児におけるGenSci134の第1b相/第2相試験

対象者基準：

• 研究関連活動の前に、参加者の親または法的代理人のインフォームドコンセント、および年齢に応じた小児の同意を取得しなければならない。
• インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する時点で、以下の条件を満たしている必要がある：
• フェーズIb：

女児：年齢≥3歳かつ≤11歳、タナー段階1の乳房発育、体重≥16kg；男児：年齢≥3歳かつ≤12歳、精巣体積<4mL、体重≥16kg。

● フェーズII：女児：年齢≥3歳かつ≤9歳、タナー段階1の乳房発育；男児：年齢≥3歳かつ≤10歳、精巣体積<4mL。

• ICF署名時点でのISS（特発性低身長）の診断。
• スクリーニング時の年齢・性別別平均BMIの±2SD範囲内のBMI（フェーズIIのみ）。
• 成長ホルモン（GH）またはIGF-1療法の既往歴がない。
• スクリーニング前6～18ヶ月以内の身長測定値の記録が利用可能である（フェーズIIのみ）。
• スクリーニング時の骨年齢（BA）－暦年齢（CA）≤1年（フェーズIIのみ）。

除外基準：

• 成長に影響を及ぼすことが知られている、疑いまたは確認された状態の存在。これには以下が含まれるが、これらに限定されない：

  1. 成長ホルモン欠乏症（GHD）。
  2. ターナー症候群。
  3. ヌーナン症候群。
  4. ラロン症候群。
  5. 染色体異常または遺伝子変異による低身長を伴うその他の遺伝性症候群。これにはプラダー・ウィリー症候群、異常なSHOX-1遺伝子解析、または成長ホルモン受容体欠損症が含まれるが、これらに限定されない。
  6. 在胎不当過小出生。
  7. 栄養不良による成長遅延。
  8. 甲状腺機能低下症による成長遅延。
  9. 他の明確に特定された病因を伴う低身長。
• 骨端線閉鎖（フェーズIIのみ）。
• 肝機能、腎機能、または凝固プロファイルの異常。
• 現在または既往の悪性疾患の病歴；または悪性腫瘍の家族歴。
• 糖代謝異常の存在、またはHbA1c≥5.7%、または確定診断された糖尿病。
• 心血管、肝、腎、消化器、呼吸器、血液、神経、代謝疾患の明確な病歴、または研究者の判断により、参加者が研究参加に不適切とされるその他の状態。
• バイタルサイン、身体検査、臨床検査、12誘導心電図、全脊椎前後・側面X線、またはBモード超音波における、研究疾患に関連するものを除き、研究者の判断で臨床的に有意な異常があり、参加者が研究に不適切となるもの。
• スクリーニング期間中に以下の血清学的検査のいずれかで陽性結果：HBsAg、抗HCV、抗HIV、またはTP抗体。
• 既知の高度なアレルギー体質、または成長ホルモン製剤または治験薬の添加物に対する過敏症。
• スクリーニング前の指定期間内の使用、または研究中に計画されている、成長ホルモンの分泌または作用に干渉する可能性のある薬剤、または成長・発達に影響を及ぼすことが知られているその他の薬剤の使用。
• スクリーニング前3ヶ月以内の他の臨床試験への参加、またはスクリーニング時点で前回の治験薬の最終投与から5半減期未満の場合。
• スクリーニング前3ヶ月以内に、小児が連続2週間以上全身性コルチコステロイド治療を受けた（フェーズIIのみ）。
• スクリーニング前12ヶ月以内に、小児が連続4週間以上吸入ブデソニドまたは同等用量の吸入グルココルチコイド治療を受けた（フェーズIIのみ）。
• 初回投与前3ヶ月以内の血液製剤の投与、末梢静脈アクセスの不良、または採血手順の耐容性を妨げる医学的状態。
• 初回投与前14日以内のワクチン接種、または研究期間中のいずれかの時点で計画されているワクチン接種。
• 研究者の判断により、参加者および/または親/法的代理人が研究実施に関して非遵守となる可能性が高い。
• 研究者の判断により、参加者が研究参加に不適切となるその他の状態。