Uno Studio (Fase 1b/2) di GenSci134 in Bambini con Bassa Statura Idiopatica (ISS)

Criteri di inclusione:

• Deve essere ottenuto il consenso informato del genitore o del rappresentante legale del partecipante e l'assenso del minore, in base all'età, prima di qualsiasi attività relativa allo studio.
• Al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF), devono essere soddisfatte le seguenti condizioni:
• Fase Ib:

Ragazze: età ≥3 e ≤11 anni, sviluppo mammario allo stadio 1 di Tanner, peso corporeo ≥16 kg; Ragazzi: età ≥3 e ≤12 anni, volume testicolare <4 mL, peso corporeo ≥16 kg.

• Fase II: Ragazze: età ≥3 e ≤9 anni, sviluppo mammario allo stadio 1 di Tanner; Ragazzi: età ≥3 e ≤10 anni, volume testicolare <4 mL.

• Diagnosi di ISS al momento della firma dell'ICF.
• BMI compreso nell'intervallo di ±2 DS rispetto al BMI medio per età e sesso allo screening (solo Fase II).
• Nessuna precedente esposizione a terapia con GH o IGF-1.
• Sono disponibili misurazioni storiche dell'altezza corporea entro 6-18 mesi prima dello screening (solo Fase II).
• BA-CA ≤ 1 anno allo screening (solo Fase II).

Criteri di esclusione:

• Presenza di qualsiasi condizione sospetta o confermata nota per influenzare la crescita, inclusi ma non limitati a:

  1. GHD.
  2. Sindrome di Turner.
  3. Sindrome di Noonan.
  4. Sindrome di Laron.
  5. Altri sindromi genetiche con bassa statura causate da anomalie cromosomiche o mutazioni genetiche, inclusi ma non limitati a sindrome di Prader-Willi, analisi anormale del gene SHOX-1 o deficit del recettore del GH.
  6. Nati piccoli per l'età gestazionale:
  7. Ritardo di crescita dovuto a malnutrizione.
  8. Ritardo di crescita dovuto a ipotiroidismo.
  9. Bassa statura con qualsiasi altra eziologia chiaramente identificata.
• Chiusura epifisaria (solo Fase II).
• Funzionalità epatica, renale o profilo di coagulazione anormali.
• Storia attuale o precedente di qualsiasi malattia maligna; o storia familiare di malignità.
• Presenza di alterato metabolismo del glucosio, o HbA1c ≥ 5,7%, o diagnosi confermata di diabete mellito.
• Chiara storia medica di disturbi cardiovascolari, epatici, renali, gastrointestinali, respiratori, ematologici, neurologici o metabolici, o qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio.
• Qualsiasi anomalia clinicamente significativa nei segni vitali, esami fisici, test di laboratorio, ECG a 12 derivazioni, radiografia antero-posteriore e laterale della colonna vertebrale completa, o ecografia in modalità B, diverse da quelle associate alla malattia in studio, come giudicato dallo sperimentatore e che renderà il partecipante non idoneo allo studio.
• Un risultato positivo per uno qualsiasi dei seguenti test sierologici durante il periodo di screening: HBsAg, Anti-HCV, Anti-HIV o TP-Ab.
• Diatesi altamente allergica nota o ipersensibilità ai prodotti dell'ormone della crescita o a qualsiasi eccipiente del farmaco in studio.
• Uso entro un periodo specificato prima dello screening o uso pianificato durante lo studio di farmaci che possono interferire con la secrezione o l'azione dell'ormone della crescita, o altri farmaci noti per influenzare la crescita e lo sviluppo.
• Partecipazione a un altro studio clinico entro 3 mesi prima dello screening, o se il tempo dall'ultima dose è inferiore a 5 emivite del precedente farmaco in studio allo screening.
• I bambini sono stati trattati con trattamento corticosteroideo sistemico per più di 2 settimane consecutive negli ultimi 3 mesi prima dello screening (solo Fase II).
• I bambini sono stati trattati con budesonide inalatoria o dosi equivalenti di glucocorticoidi inalatori per più di 4 settimane consecutive negli ultimi 12 mesi prima dello screening (solo Fase II).
• Ricezione di qualsiasi prodotto ematico entro 3 mesi prima della prima dose, accesso venoso periferico scarso o qualsiasi condizione medica che impedirà la tolleranza delle procedure di prelievo del sangue.
• Somministrazione di qualsiasi vaccino entro 14 giorni prima della prima dose o vaccinazione pianificata in qualsiasi momento durante il periodo di studio.
• Il partecipante e/o il genitore/rappresentante legale è probabile che non sia conforme alla conduzione dello studio, a giudizio dello sperimentatore.
• Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio.