Badanie (faza 1b/2) preparatu GenSci134 u dzieci z idiopatycznym niskim wzrostem (ISS)

Kryteria włączenia:

• Przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem należy uzyskać świadomą zgodę rodzica lub prawnego przedstawiciela uczestnika oraz, w zależności od wieku, zgodę dziecka.
• W momencie podpisywania formularza świadomej zgody (ICF) muszą być spełnione następujące warunki:
• Faza Ib:

Dziewczęta: wiek ≥3 i ≤11 lat, rozwój piersi w stadium Tannera 1, masa ciała ≥16 kg; Chłopcy: wiek ≥3 i ≤12 lat, objętość jąder <4 ml, masa ciała ≥16 kg.

• Faza II: Dziewczęta: wiek ≥3 i ≤9 lat, rozwój piersi w stadium Tannera 1; Chłopcy: wiek ≥3 i ≤10 lat, objętość jąder <4 ml.

• Rozpoznanie ISS w momencie podpisywania ICF.
• BMI w zakresie ±2 SD średniego BMI dla wieku i płci w czasie badań przesiewowych (tylko Faza II).
• Brak wcześniejszej ekspozycji na terapię GH lub IGF-1.
• Dostępne są historyczne pomiary wysokości ciała z okresu 6-18 miesięcy przed badaniem przesiewowym (tylko Faza II).
• BA-CA ≤ 1 rok w czasie badań przesiewowych (tylko Faza II).

Kryteria wykluczenia:

• Obecność jakiegokolwiek podejrzanego lub potwierdzonego stanu, o którym wiadomo, że wpływa na wzrost, w tym, ale nie tylko:

  1. GHD.
  2. Zespół Turnera.
  3. Zespół Noonan.
  4. Zespół Larona.
  5. Inne zespoły genetyczne z niskim wzrostem spowodowane nieprawidłowościami chromosomalnymi lub mutacjami genów, w tym, ale nie tylko, zespół Pradera-Williego, nieprawidłowa analiza genu SHOX-1 lub niedobór receptora GH.
  6. Urodzeni jako mali w stosunku do wieku ciążowego:
  7. Opóźnienie wzrostu spowodowane niedożywieniem.
  8. Opóźnienie wzrostu spowodowane niedoczynnością tarczycy.
  9. Niski wzrost z jakąkolwiek inną wyraźnie zidentyfikowaną etiologią.
• Zamknięcie nasad (tylko Faza II).
• Nieprawidłowa czynność wątroby, nerek lub profil krzepnięcia.
• Obecna lub wcześniejsza historia jakiejkolwiek choroby złośliwej; lub rodzinna historia nowotworów.
• Obecność zaburzonego metabolizmu glukozy, lub HbA1c ≥ 5,7%, lub potwierdzone rozpoznanie cukrzycy.
• Wyraźna historia medyczna zaburzeń sercowo-naczyniowych, wątrobowych, nerkowych, żołądkowo-jelitowych, oddechowych, hematologicznych, neurologicznych lub metabolicznych, lub jakiegokolwiek innego stanu, który, zdaniem badacza, czyni uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu.
• Jakiekolwiek klinicznie istotne nieprawidłowości w parametrach życiowych, badaniach fizykalnych, badaniach laboratoryjnych, 12-odprowadzeniowym EKG, pełnym prześwietleniu kręgosłupa w projekcji przednio-tylnej i bocznej lub ultrasonografii B-mode, inne niż te związane z badaną chorobą, oceniane przez badacza i powodujące, że uczestnik jest nieodpowiedni do badania.
• Wynik dodatni w którymkolwiek z następujących testów serologicznych w okresie badań przesiewowych: HBsAg, anty-HCV, anty-HIV lub TP-Ab.
• Znana wysoka skłonność do alergii lub nadwrażliwość na produkty hormonu wzrostu lub jakikolwiek składnik pomocniczy badanego leku.
• Stosowanie w określonym okresie przed badaniem przesiewowym lub planowane stosowanie podczas badania leków, które mogą zakłócać wydzielanie lub działanie hormonu wzrostu, lub innych leków znanych z wpływu na wzrost i rozwój.
• Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, lub jeśli czas od ostatniej dawki jest krótszy niż 5 okresów półtrwania poprzedniego badanego leku w momencie badań przesiewowych.
• Dzieci były leczone ogólnoustrojową terapią kortykosteroidami dłużej niż 2 kolejne tygodnie w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym (tylko Faza II).
• Dzieci były leczone wziewnym budezonidem lub równoważnymi dawkami wziewnych glikokortykosteroidów przez ponad 4 kolejne tygodnie w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym (tylko Faza II).
• Otrzymanie jakichkolwiek produktów krwiopochodnych w ciągu 3 miesięcy przed pierwszą dawką, słaby dostęp żylny obwodowy lub jakikolwiek stan medyczny, który uniemożliwi tolerancję procedur pobierania krwi.
• Podanie jakiejkolwiek szczepionki w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką lub planowane szczepienie w dowolnym momencie podczas okresu badania.
• Uczestnik i/lub rodzic/prawny przedstawiciel prawdopodobnie nie będą przestrzegać zasad prowadzenia badania, zdaniem badacza.
• Jakikolwiek inny stan, który, zdaniem badacza, czyni uczestnika nieodpowiednim do udziału w badaniu.